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Une étude d'évaluation clinique de sujets atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio)

5 décembre 2014 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude d'évaluation clinique multicentrique, multinationale et longitudinale de sujets atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio)

Cette étude multicentrique, multinationale et longitudinale quantifiera l'endurance et la fonction respiratoire chez les sujets diagnostiqués avec la MPS IVA et permettra de mieux caractériser le spectre des symptômes et des anomalies biochimiques de la MPS IVA au fil du temps.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

353

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne
  • Argentine
      • Cordoba, Argentine
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
      • Sao Paulo, Brésil
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • France
      • Lyon, France
      • Paris, France
  • Italie
      • Monza, Italie
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni
  • Taïwan
      • Taipei, Taïwan
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets diagnostiqués avec MPS IVA

La description

Critère d'intégration:

  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou dans le cas de sujets âgés de moins de 18 ans, fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de l'étude a été expliquée, et avant à toute procédure liée à la recherche.
  • Antécédents documentés d'activité GALNS réduite par rapport à la plage normale du laboratoire effectuant le test, ou résultat documenté de tests génétiques moléculaires confirmant le diagnostic de MPS IVA.
  • Volonté et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage.
  • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
  • Maladie ou affection concomitante qui interférerait avec la participation à l'étude ou poserait un problème de sécurité.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
MPS TVA
Sujets atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Endurance
Délai: Visite d'étude
Visite d'étude
Fonction respiratoire
Délai: Visite d'étude
Visite d'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 novembre 2008

Première publication (Estimation)

10 novembre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

8 décembre 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2014

Dernière vérification

1 décembre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MOR-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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