粘多糖贮积症 IVA（Morquio 综合征）受试者的临床评估研究
2014年12月5日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
粘多糖贮积症 IVA（Morquio 综合征）受试者的多中心、多国、纵向临床评估研究
这项多中心、跨国、纵向研究将量化诊断为 MPS IVA 的受试者的耐力和呼吸功能，并将更好地描述 MPS IVA 疾病随时间推移的症状和生化异常的范围。
研究概览
地位
终止
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
353
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
诊断为 MPS IVA 的受试者
描述
纳入标准：
- 愿意并能够提供书面的、签署的知情同意书，或者对于年龄 < 18 岁的受试者，在解释研究的性质之后，提供书面同意（如果需要）和由合法授权代表签署的书面知情同意书，并且事先任何与研究相关的程序。
- 有记录的 GALNS 活性相对于实验室执行测定的正常范围降低的历史记录，或有记录的分子遗传学检测结果证实了 MPS IVA 的诊断。
- 愿意并能够遵守所有学习程序。
排除标准：
- 在筛选前 30 天内使用任何研究产品或研究医疗设备。
- 既往造血干细胞移植 (HSCT)。
- 会干扰研究参与或造成安全问题的并发疾病或状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
MPS IVA
患有粘多糖贮积症 IVA（Morquio 综合征）的受试者
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
耐力
大体时间：考察访问
|
考察访问
|
|
呼吸功能
大体时间：考察访问
|
考察访问
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年10月1日
初级完成 (实际的)
2014年7月1日
研究完成 (实际的)
2014年7月1日
研究注册日期
首次提交
2008年11月6日
首先提交符合 QC 标准的
2008年11月6日
首次发布 (估计)
2008年11月10日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年12月5日
最后验证
2014年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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