Een klinische beoordelingsstudie van proefpersonen met mucopolysaccharidose IVA (Morquio-syndroom)
5 december 2014 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical
Een multicenter, multinationale, longitudinale klinische beoordelingsstudie van proefpersonen met mucopolysaccharidose IVA (Morquio-syndroom)
Deze multicenter, multinationale, longitudinale studie zal het uithoudingsvermogen en de ademhalingsfunctie kwantificeren bij proefpersonen met de diagnose MPS IVA en zal het spectrum van symptomen en biochemische afwijkingen bij de ziekte van MPS IVA in de loop van de tijd beter karakteriseren.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
353
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Cordoba, Argentinië
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazilië
-
Sao Paulo, Brazilië
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
-
-
-
-
-
Mainz, Duitsland
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk
-
Paris, Frankrijk
-
-
-
-
-
Monza, Italië
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
-
London, Verenigd Koninkrijk
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Proefpersonen gediagnosticeerd met MPS IVA
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of in het geval van proefpersonen jonger dan 18 jaar, schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand alle onderzoeksgerelateerde procedures.
- Gedocumenteerde voorgeschiedenis van verminderde GALNS-activiteit in verhouding tot het normale bereik van het laboratorium dat de assay uitvoert, of gedocumenteerd resultaat van moleculair genetisch testen dat de diagnose van MPS IVA bevestigt.
- Bereid en in staat om alle studieprocedures na te leven.
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van een onderzoeksproduct of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
- Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).
- Gelijktijdige ziekte of aandoening die de deelname aan het onderzoek zou verstoren of een veiligheidsrisico zou vormen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
MPS IVA
Proefpersonen met mucopolysaccharidose IVA (Morquio-syndroom)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Uithoudingsvermogen
Tijdsspanne: Studie bezoek
|
Studie bezoek
|
|
Ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: Studie bezoek
|
Studie bezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 november 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 november 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
10 november 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
8 december 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 december 2014
Laatst geverifieerd
1 december 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekte
- Genetische ziekten, aangeboren
- Musculoskeletale aandoeningen
- Bindweefselziekten
- Botziekten
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Syndroom
- Mucopolysaccharidosen
- Osteochondrodysplasie
- Mucopolysaccharidose IV
Andere studie-ID-nummers
- MOR-001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Morquio A-syndroom
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreThe Isaac FoundationActief, niet wervendMucopolysaccharidosen | Mucopolysaccharidose VI | Morquio A-syndroom | Mucopolysaccharidose IV A | MPS IV A | MPS VI | MPS - Mucopolysaccharidose | Morquio-syndroom A | Morquio-syndroomBrazilië
-
BioMarin PharmaceuticalVoltooidMucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)Australië
-
CENTOGENE GmbH RostockIngetrokkenMorquio-syndroom A | Morquio-syndroom | Ziekte van Morquio B | Accumulatie van MucopolysaccharidenDuitsland, Indië, Sri Lanka, Egypte
-
BioMarin PharmaceuticalVoltooidMPS IV AVerenigde Staten, Canada, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Taiwan, Argentinië, Colombia, Japan, Saoedi-Arabië, Nederland, Denemarken, Korea, republiek van, Brazilië, Duitsland, Portugal, Italië, Katar
-
Greenwood Genetic CenterShriners Hospitals for Children; BioMarin PharmaceuticalVoltooidMPS IVA | Maroteaux Lamy-syndroom | MPS VI | Morquio-syndroom AVerenigde Staten
-
BioMarin PharmaceuticalBeëindigdMorquio A-syndroom | MPS IV A | Mucopolysaccharidose IVAVerenigd Koninkrijk
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalVoltooidMorquio A-syndroom | Mucopolysaccharidose IV AVerenigde Staten
-
BioMarin PharmaceuticalVoltooidMorquio A-syndroom | MPS IVA | Mucopolysaccharidose IV AVerenigde Staten, Canada, Frankrijk, Taiwan, Argentinië, Colombia, Spanje, Kalkoen, Japan, Saoedi-Arabië, Nederland, Denemarken, Korea, republiek van, Brazilië, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Noorwegen, Portugal, Italië, Katar
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcVoltooidMucopolysaccharidose IV Type A | Morquio A-syndroom | MPS IVAVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Australië, Taiwan, België, Maleisië, Oostenrijk, Canada, Portugal, Frankrijk, Ierland, Tsjechië, Denemarken, Italië, Nederland, Polen, Puerto Rico
-
Nemours Children's ClinicEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...WervingMucopolysaccharidose IV Type A | Morquio A-syndroom | MPS IVAVerenigde Staten