Un estudio de evaluación clínica de sujetos con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio)
5 de diciembre de 2014 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de evaluación clínica multicéntrico, multinacional y longitudinal de sujetos con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio)
Este estudio multicéntrico, multinacional y longitudinal cuantificará la resistencia y la función respiratoria en sujetos diagnosticados con MPS IVA y caracterizará mejor el espectro de síntomas y anomalías bioquímicas en la enfermedad MPS IVA a lo largo del tiempo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
353
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mainz, Alemania
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Cordoba, Argentina
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Porto Alegre, Brasil
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Sao Paulo, Brasil
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
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California
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Oakland, California, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Lyon, Francia
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Paris, Francia
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Monza, Italia
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Amsterdam, Países Bajos
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Birmingham, Reino Unido
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London, Reino Unido
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Manchester, Reino Unido
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Taipei, Taiwán
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos diagnosticados de MPS IVA
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de sujetos menores de 18 años, proporcionar un asentimiento por escrito (si es necesario) y un consentimiento informado por escrito por parte de un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio, y previo a cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
- Antecedentes documentados de actividad reducida de GALNS en relación con el rango normal del laboratorio que realiza el ensayo, o resultado documentado de pruebas genéticas moleculares que confirman el diagnóstico de MPS IVA.
- Dispuesto y capaz de cumplir con todos los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Uso de cualquier producto en investigación o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TPH).
- Enfermedad o condición concurrente que interferiría con la participación en el estudio o plantearía un problema de seguridad.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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MPS IVA
Sujetos con mucopolisacaridosis IVA (Síndrome de Morquio)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Resistencia
Periodo de tiempo: Visita de estudio
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Visita de estudio
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Función respiratoria
Periodo de tiempo: Visita de estudio
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Visita de estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2008
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de noviembre de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de noviembre de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de noviembre de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
8 de diciembre de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2014
Última verificación
1 de diciembre de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades óseas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Síndrome
- Mucopolisacaridosis
- Osteocondrodisplasias
- Mucopolisacaridosis IV
Otros números de identificación del estudio
- MOR-001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .