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ムコ多糖症IVA（モルキオ症候群）患者の臨床評価研究

2014年12月5日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

ムコ多糖症IVA（モルキオ症候群）患者を対象とした多施設多国籍の縦断的臨床評価研究

この多施設、多国籍の縦断的研究は、MPS IVAと診断された被験者の持久力と呼吸機能を定量化し、MPS IVA疾患の症状の範囲と生化学的異常を長期にわたってよりよく特徴付けることになるでしょう。

調査の概要

状態

終了しました

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

353

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

MPS IVAと診断された被験者

説明

包含基準:

  • -書面による署名済みのインフォームド・コンセントを提供する意思および能力がある、または被験者の年齢が18歳未満の場合は、研究の性質を説明した後、法的に権限を与えられた代理人による書面による同意（必要な場合）および書面によるインフォームド・コンセントを提供する意思および能力がある。研究関連のあらゆる手続きに。
  • アッセイを実施する検査機関の正常範囲と比較してGALNS活性が低下した記録された履歴、またはMPS IVAの診断を確認する分子遺伝学的検査の結果の記録。
  • すべての学習手順に喜んで従うことができる。

除外基準:

  • スクリーニング前の30日以内の治験製品または治験医療機器の使用。
  • 以前の造血幹細胞移植（HSCT）。
  • 研究への参加を妨げたり、安全性への懸念を引き起こす可能性のある併発疾患または状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
MPS IVA
ムコ多糖症IVA（モルキオ症候群）の患者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
耐久
時間枠：研究訪問
研究訪問
呼吸機能
時間枠：研究訪問
研究訪問

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2008年10月1日

一次修了 (実際)

2014年7月1日

研究の完了 (実際)

2014年7月1日

試験登録日

最初に提出

2008年11月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年11月6日

最初の投稿 (見積もり)

2008年11月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年12月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年12月5日

最終確認日

2014年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MOR-001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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