Kliininen arviointitutkimus potilaista, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (morquio-oireyhtymä)
perjantai 5. joulukuuta 2014 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Monikeskus, monikansallinen, pitkittäinen kliininen arviointitutkimus koehenkilöillä, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (morquio-oireyhtymä)
Tämä monikeskus-, monikansallinen, pitkittäinen tutkimus mittaa kestävyyttä ja hengitystoimintoja koehenkilöillä, joilla on diagnosoitu MPS IVA, ja luonnehtii paremmin MPS IVA -taudin oireiden ja biokemiallisten poikkeavuuksien kirjoa ajan myötä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
353
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
-
-
-
-
Cordoba, Argentiina
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
-
Sao Paulo, Brasilia
-
-
-
-
-
Monza, Italia
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
-
Paris, Ranska
-
-
-
-
-
Mainz, Saksa
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu MPS IVA
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai, jos koehenkilö on alle 18-vuotias, antamaan kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja kirjallinen tietoinen suostumus laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty, ja etukäteen kaikkiin tutkimukseen liittyviin menettelyihin.
- Dokumentoitu alentunut GALNS-aktiivisuus suhteessa määrityksen suorittavan laboratorion normaalialueeseen tai dokumentoitu tulos molekyyligeneettisestä testistä, joka vahvistaa MPS IVA -diagnoosin.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Edellinen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
- Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsee tutkimukseen osallistumista tai aiheuttaa turvallisuusriskin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
MPS IVA
Potilaat, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio-oireyhtymä)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kestävyys
Aikaikkuna: Opintovierailu
|
Opintovierailu
|
|
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: Opintovierailu
|
Opintovierailu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. lokakuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. marraskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. marraskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 10. marraskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 8. joulukuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. joulukuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Sairaus
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Sidekudostaudit
- Luun sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Luusairaudet, kehitys
- Oireyhtymä
- Mukopolysakkaridoosit
- Osteokondrodysplasiat
- Mukopolysakkaridoosi IV
Muut tutkimustunnusnumerot
- MOR-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .