Um estudo de avaliação clínica de indivíduos com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio)
5 de dezembro de 2014 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Um estudo multicêntrico, multinacional e longitudinal de avaliação clínica de indivíduos com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio)
Este estudo multicêntrico, multinacional e longitudinal quantificará a resistência e a função respiratória em indivíduos diagnosticados com MPS IVA e caracterizará melhor o espectro de sintomas e anormalidades bioquímicas na doença MPS IVA ao longo do tempo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
353
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mainz, Alemanha
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Cordoba, Argentina
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Porto Alegre, Brasil
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Sao Paulo, Brasil
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá
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California
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Oakland, California, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Lyon, França
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Paris, França
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Amsterdam, Holanda
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Monza, Itália
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Birmingham, Reino Unido
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London, Reino Unido
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Manchester, Reino Unido
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Taipei, Taiwan
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Sujeitos diagnosticados com MPS IVA
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de participantes com menos de 18 anos, fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a explicação da natureza do estudo e antes a quaisquer procedimentos relacionados com a investigação.
- Histórico documentado de atividade GALNS reduzida em relação ao intervalo normal do laboratório que realiza o ensaio ou resultado documentado de teste genético molecular confirmando o diagnóstico de MPS IVA.
- Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).
- Doença ou condição concomitante que interfira na participação no estudo ou represente uma preocupação de segurança.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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MPS IVA
Indivíduos com mucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Resistência
Prazo: Visita de estudo
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Visita de estudo
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Função Respiratória
Prazo: Visita de estudo
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Visita de estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de novembro de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de novembro de 2008
Primeira postagem (Estimativa)
10 de novembro de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
8 de dezembro de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de dezembro de 2014
Última verificação
1 de dezembro de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças ósseas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Síndrome
- Mucopolissacaridoses
- Osteocondrodisplasias
- Mucopolissacaridose IV
Outros números de identificação do estudo
- MOR-001
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