Uno studio di valutazione clinica di soggetti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio)
5 dicembre 2014 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio di valutazione clinica multicentrico, multinazionale e longitudinale su soggetti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio)
Questo studio multicentrico, multinazionale e longitudinale quantificherà la resistenza e la funzione respiratoria nei soggetti con diagnosi di MPS IVA e caratterizzerà meglio lo spettro dei sintomi e delle anomalie biochimiche nella malattia di MPS IVA nel tempo.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
353
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Cordoba, Argentina
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasile
-
Sao Paulo, Brasile
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
-
-
-
-
-
Lyon, Francia
-
Paris, Francia
-
-
-
-
-
Mainz, Germania
-
-
-
-
-
Monza, Italia
-
-
-
-
-
Amsterdam, Olanda
-
-
-
-
-
Birmingham, Regno Unito
-
London, Regno Unito
-
Manchester, Regno Unito
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stati Uniti
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Soggetti con diagnosi di MPS IVA
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di soggetti di età < 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima a tutte le procedure relative alla ricerca.
- Storia documentata di attività GALNS ridotta rispetto al range normale del laboratorio che esegue il test, o risultato documentato di test genetici molecolari che confermano la diagnosi di MPS IVA.
- Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
Criteri di esclusione:
- Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
- Precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
- - Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione allo studio o rappresenterebbe un problema per la sicurezza.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
|
MPS IVA
Soggetti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio)
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Resistenza
Lasso di tempo: Visita di studio
|
Visita di studio
|
|
Funzione respiratoria
Lasso di tempo: Visita di studio
|
Visita di studio
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 novembre 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 novembre 2008
Primo Inserito (Stima)
10 novembre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
8 dicembre 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 dicembre 2014
Ultimo verificato
1 dicembre 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Patologia
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie ossee
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Sindrome
- Mucopolisaccaridosi
- Osteocondrodisplasie
- Mucopolisaccaridosi IV
Altri numeri di identificazione dello studio
- MOR-001
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .