Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kliniczne badanie oceniające pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio)

5 grudnia 2014 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, międzynarodowe, podłużne badanie kliniczne oceniające pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio)

To wieloośrodkowe, międzynarodowe, podłużne badanie pozwoli określić ilościowo wytrzymałość i funkcje oddechowe osób, u których zdiagnozowano MPS IVA, oraz lepiej scharakteryzować spektrum objawów i nieprawidłowości biochemicznych w chorobie MPS IVA w czasie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

353

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Cordoba, Argentyna
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia
  • Francja
      • Lyon, Francja
      • Paris, Francja
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
  • Włochy
      • Monza, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rozpoznaniem MPS IVA

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników w wieku < 18 lat, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i uprzednim do wszelkich procedur związanych z badaniami.
  • Udokumentowana historia zmniejszonej aktywności GALNS w stosunku do normalnego zakresu laboratorium wykonującego test lub udokumentowany wynik molekularnego badania genetycznego potwierdzający rozpoznanie MPS IVA.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  • Używanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
  • Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
MPS IV
Pacjenci z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wytrzymałość
Ramy czasowe: Wizyta studyjna
Wizyta studyjna
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: Wizyta studyjna
Wizyta studyjna

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 listopada 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 listopada 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 listopada 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 grudnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MOR-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj