Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine klinische Bewertungsstudie von Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-Syndrom)

5. Dezember 2014 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische, multinationale, longitudinale klinische Bewertungsstudie von Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-Syndrom)

Diese multizentrische, multinationale Längsschnittstudie wird die Ausdauer und Atemfunktion bei Patienten mit der Diagnose MPS IVA quantifizieren und das Spektrum der Symptome und biochemischen Anomalien bei der MPS IVA-Erkrankung im Laufe der Zeit besser charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

353

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden, bei denen MPS IVA diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, oder bei Probanden unter 18 Jahren eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters vorzulegen, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und vorher zu allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Dokumentierte Vorgeschichte einer reduzierten GALNS-Aktivität im Vergleich zum Normalbereich des Labors, das den Test durchführt, oder dokumentiertes Ergebnis eines molekulargenetischen Tests, der die Diagnose von MPS IVA bestätigt.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienabläufe einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats oder Prüfmedizinprodukts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  • Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT).
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Erkrankung, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder ein Sicherheitsrisiko darstellen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
MPS IVA
Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-Syndrom)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ausdauer
Zeitfenster: Studienbesuch
Studienbesuch
Atmungsfunktion
Zeitfenster: Studienbesuch
Studienbesuch

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. November 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. November 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. November 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Dezember 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2014

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MOR-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren