IMMUNINE předléčebná studie
21. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
IMMUNINE – purifikovaný koncentrát faktoru IX s inaktivovaným virem: Fáze 4, prospektivní, otevřená multicentrická studie k prospektivní dokumentaci expozice IMMUNINE a ke sledování inhibitorů FIX u dříve léčených pacientů s těžkou (úroveň FIX < 1 %) nebo středně těžkou ( OPRAVIT úroveň
Primárním cílem této studie je prospektivně dokumentovat expozici IMMUNINE a monitorovat FIX inhibitory po dobu přibližně 20 až 50 dnů expozice při profylaktické léčbě až u 50 dříve léčených pacientů (PTP) ve věku 12-64 let a přibližně 20 pediatrických PTP do 11 let s těžkou (úroveň FIX < 1 %) nebo středně závažnou (úroveň FIX <= 2 %) hemofilií B, kteří jsou plánováni vstoupit do studie BAX326 250901 za předpokladu, že jsou splněna všechna kritéria způsobilosti.
Kromě toho bude tato studie hodnotit účinnost, bezpečnost, imunogenicitu, trombogenicitu a kvalitu života související se zdravím (HR QoL) těchto subjektů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
57
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Corrientes, Argentina, 3400
- Hospital JR Vidal (Servicio de Hemotologie - Area de Investiagacion
-
Rosario, Argentina, 2000
- Instituto de Hemofilia y Medicina Clinica Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Distrito Federal, Brazílie, 72620-000
- Hospital do apoio de Brasilia
-
Sáo Paulo, Brazílie, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
-
-
-
-
-
Sofia, Bulharsko, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
Santiago, Chile
- Hospital san José, Centro de Hemofilia
-
-
-
-
-
Cali, Kolumbie
- Centro Médico Imbanaco
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
-
Krakow, Polsko, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University
-
Lodz, Polsko, 93-510
- Medical University Lodz, Department of Hematology
-
Warsaw, Polsko, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 11156
- Prof. Dr. C. T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Rumunsko
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 125157
- Hematology Research Center RAMS, Department of Hemophilia and Other Coagulopathies
-
St. Petersburg, Ruská Federace, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment, Outpatient Clinic No. 37
-
-
-
-
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine"
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie UK
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 64 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je v době screeningu do 64 let
- Subjekt a/nebo zákonný zástupce poskytli/poskytli podepsaný informovaný souhlas
- Subjekt má těžkou (úroveň FIX < 1 %) nebo středně závažnou (úroveň FIX <= 2 %) hemofilii B (na základě jednostupňového testu aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT)), jak bylo testováno při screeningu v centrální laboratoři
- Subjekt byl předtím léčen koncentrátem (koncentráty) FIX získanými z plazmy nebo rekombinantním koncentrátem (koncentráty), kryoprecipitátem nebo čerstvou zmrazenou plazmou (FFP) po dobu přibližně 100–150 dnů expozice (ED), pokud je >= 6 let, nebo 20–50 ED, pokud je < 6 let starý a je plánován vstup do studie BAX326 250901. Počet ED je odvozen od léčebného režimu subjektu a jeho/jejího vzoru krvácení
- Subjekt je ochoten přijímat profylaktickou léčbu po dobu trvání studie
- Subjekt je imunokompetentní, o čemž svědčí počet CD4 >= 200 buněk/mm(3)
- Subjekt je negativní na lidskou imunodeficienci (HIV) nebo je HIV+ s virovou zátěží < 200 částic/μl ~ < 400 000 kopií/ml
- Žena ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v séru a souhlasí s tím, že bude po dobu studie používat přiměřená antikoncepční opatření
- Subjekt je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu
Kritéria vyloučení:
- Subjekt má detekovatelný inhibitor faktoru IX při screeningu s titrem >= 0,6 jednotek Bethesda (BU), jak bylo stanoveno modifikací Nijmegen testu Bethesda v centrální laboratoři.
- Subjekt měl v anamnéze inhibitory faktoru IX s titrem >= 0,6 BU (jak bylo stanoveno Nijmegen modifikací testu Bethesda nebo testem používaným v příslušné místní laboratoři) kdykoli před screeningem
- Subjekt měl v anamnéze alergickou reakci, např. anafylaxi, po expozici koncentrátu (koncentrátům) faktoru IX.
- Subjekt má známou přecitlivělost na křeččí proteiny
- Subjekt má známky trombotického onemocnění, fibrinolýzy nebo diseminované intravaskulární koagulace (DIC)
- Subjekt je naplánován na elektivní chirurgický zákrok, pokud není chirurgický zákrok lékařsky nutný v předpokládané době studie
- Subjekt má abnormální funkci ledvin (sérový kreatinin > 1,5násobek horní hranice normálu)
- Subjekt trpí závažným chronickým onemocněním jater, o čemž svědčí mimo jiné následující: Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) překračující horní hranici normálu (ULN), hypoalbuminémie, hypertenze portální žíly včetně přítomnosti jinak nevysvětlené splenomegalie a anamnézy jícnových varixů
- Subjekt má aktivní onemocnění jater s hladinami alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) >= 5krát vyšší než je horní hranice normálu. Během studie mohou mít subjekty s chronickou hepatitidou B nebo C fluktuace až 5násobku horní hranice normálu, ale nebude nutné přerušení léčby.
- U subjektu byl diagnostikován dědičný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie B
- Počet krevních destiček subjektu je < 100 000/ml
- Subjekt má klinicky významné lékařské, psychiatrické nebo kognitivní onemocnění nebo rekreační užívání drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího mohlo ovlivnit jeho bezpečnost nebo dodržování předpisů.
- Subjekt v současné době dostává nebo má v průběhu studie dostávat imunomodulační lék jiný než antiretrovirová chemoterapie (např. a-interferon, kortikosteroidy v dávce ekvivalentní hydrokortizonu vyšší než 10 mg/den)
- Subjekt není ochoten uvažovat o další účasti v pivotní studii BAX 326 (rFIX) 250901 nebo BAX 326 v pediatrické studii
- Subjekt se účastnil jiné výzkumné studie do 30 dnů od zařazení nebo je naplánován k účasti na jiné klinické studii zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo zkoumané zařízení v průběhu této studie
- Subjekt je členem týmu provádějícího tuto studii nebo je v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu. Mezi závislé vztahy patří blízcí příbuzní (tj. děti, partner/manželka, sourozenci, rodiče) a také zaměstnanci zkoušejícího nebo pracovníci místa provádějící studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Imunitní
|
Intravenózní injekce/infuze; dávka pro profylaxi: 20-40 IU/kg tělesné hmotnosti, dvakrát týdně (která může být upravena podle vzorce krvácení a životního stylu subjektu); dávka při krvácivých příhodách a operacích: podle Souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace příslušné země.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemostatická účinnost
Časové okno: 28 měsíců
|
|
28 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. května 2010
Primární dokončení (Aktuální)
28. srpna 2012
Dokončení studie (Aktuální)
28. srpna 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. května 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. května 2010
První zveřejněno (Odhad)
24. května 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. dubna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 050901
- 2009-016719-39 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .