IMMUN Forbehandlingsundersøgelse
21. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire
IMMUNINE - oprenset faktor IX-koncentrat Virus-inaktiveret: Et fase 4, prospektivt, åbent multicenter-studie til prospektivt at dokumentere eksponeringen af IMMUNINE og overvåge FIX-hæmmere hos tidligere behandlede patienter med svær (FIX-niveau < 1%) eller moderat svær ( FIX niveau
Det primære formål med denne undersøgelse er prospektivt at dokumentere eksponeringen for IMMUNINE og overvåge FIX-hæmmere over en periode på ca. 20 til 50 eksponeringsdage, mens man modtager profylaktisk behandling hos op til 50 tidligere behandlede patienter (PTP'er) i alderen 12-64 år og ca. 20 pædiatriske PTP'er op til 11 år med svær (FIX-niveau < 1 %) eller moderat svær (FIX-niveau <= 2 %) hæmofili B, som er planlagt til at deltage i BAX326-undersøgelse 250901, forudsat at alle berettigelseskriterier er opfyldt.
Derudover vil denne undersøgelse evaluere disse forsøgspersoners effektivitet, sikkerhed, immunogenicitet, trombogenicitet og sundhedsrelateret livskvalitet (HR QoL).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
57
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Corrientes, Argentina, 3400
- Hospital JR Vidal (Servicio de Hemotologie - Area de Investiagacion
-
Rosario, Argentina, 2000
- Instituto de Hemofilia y Medicina Clinica Rubén Dávoli
-
-
-
-
-
Distrito Federal, Brasilien, 72620-000
- Hospital do apoio de Brasilia
-
Sáo Paulo, Brasilien, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
-
Santiago, Chile
- Hospital san José, Centro de Hemofilia
-
-
-
-
-
Cali, Colombia
- Centro Médico Imbanaco
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 125157
- Hematology Research Center RAMS, Department of Hemophilia and Other Coagulopathies
-
St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment, Outpatient Clinic No. 37
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
-
Krakow, Polen, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University
-
Lodz, Polen, 93-510
- Medical University Lodz, Department of Hematology
-
Warsaw, Polen, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien, 11156
- Prof. Dr. C. T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
-
Timisoara, Rumænien
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tjekkiet, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie UK
-
-
-
-
-
Lviv, Ukraine, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine"
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 64 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonen er op til 64 år på screeningstidspunktet
- Subjektet og/eller juridisk repræsentant har/har givet underskrevet informeret samtykke
- Forsøgspersonen har svær (FIX-niveau < 1 %) eller moderat svær (FIX-niveau <= 2 %) hæmofili B (baseret på et-trins aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) assay), som testet ved screening på centrallaboratoriet
- Personen er tidligere behandlet med plasma-afledte eller rekombinante FIX-koncentrater, kryopræcipitat eller frisk frosset plasma (FFP) i ca. 100-150 eksponeringsdage (ED'er), hvis >= 6 år gamle, eller 20-50 ED'er, hvis < 6 år. gammel, og er planlagt til at gå ind i BAX326 undersøgelse 250901. Antallet af ED'er er afledt af forsøgspersonens behandlingsregime og hans/hendes blødningsmønster
- Forsøgspersonen er villig til at modtage profylaktisk behandling i hele undersøgelsens varighed
- Forsøgspersonen er immunokompetent, hvilket fremgår af et CD4-tal >= 200 celler/mm(3)
- Forsøgspersonen er human immundefekt (HIV) negativ eller er HIV+ med en virusmængde < 200 partikler/μL ~ < 400.000 kopier/ml
- Kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer for en negativ serumgraviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed
- Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen har en påviselig faktor IX-hæmmer ved screening med en titer >= 0,6 Bethesda-enheder (BU) som bestemt ved Nijmegen-modifikationen af Bethesda-analysen i det centrale laboratorium
- Forsøgspersonen har en historie med faktor IX-hæmmere med en titer >= 0,6 BU (som bestemt ved Nijmegen-modifikationen af Bethesda-analysen eller analysen anvendt i det respektive lokale laboratorium) på et hvilket som helst tidspunkt før screening
- Forsøgspersonen har en historie med allergisk reaktion, fx anafylaksi, efter eksponering for faktor IX-koncentrat(er)
- Individet har en kendt overfølsomhed over for hamsterproteiner
- Forsøgspersonen har tegn på en trombotisk sygdom, fibrinolyse eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC)
- Forsøgspersonen er planlagt til elektiv kirurgi, medmindre operationen er medicinsk nødvendig inden for den forventede undersøgelsesperiode
- Forsøgspersonen har en unormal nyrefunktion (serumkreatinin > 1,5 gange den øvre normalgrænse)
- Forsøgspersonen har alvorlig kronisk leversygdom som påvist af, men ikke begrænset til, et af følgende: International Normalized Ratio (INR) over den øvre grænse for normal (ULN), hypoalbuminæmi, portalvenehypertension inklusive tilstedeværelse af ellers uforklaret splenomegali og anamnese af esophagusvaricer
- Forsøgspersonen har aktiv leversygdom med niveauer af alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) >= 5 gange den øvre normalgrænse. Under undersøgelsen kan forsøgspersoner med kronisk hepatitis B eller C have fluktuationer på op til 5 gange den øvre grænse for normalen, men vil ikke kræve seponering.
- Forsøgspersonen er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt anden end hæmofili B
- Forsøgspersonens trombocyttal er < 100.000/ml
- Forsøgspersonen har en klinisk signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke forsøgspersonens sikkerhed eller compliance
- Forsøgspersonen modtager i øjeblikket, eller er planlagt til at modtage i løbet af undersøgelsen, et andet immunmodulerende lægemiddel end antiretroviral kemoterapi (f.eks. α-interferon, kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison større end 10 mg/dag)
- Forsøgspersonen er uvillig til at overveje yderligere deltagelse i BAX 326 (rFIX) pivotal undersøgelse 250901 eller BAX 326 pædiatrisk undersøgelse
- Forsøgspersonen har deltaget i en anden undersøgelse inden for 30 dage efter tilmelding eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller undersøgelsesudstyr i løbet af denne undersøgelse
- Forsøgspersonen er medlem af det team, der udfører denne undersøgelse, eller er i et afhængigt forhold til et af undersøgelsesteamets medlemmer. Afhængige forhold omfatter nære slægtninge (dvs. børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) såvel som medarbejdere hos efterforskeren eller stedets personale, der udfører undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: IMMUNIN
|
Intravenøs injektion/infusion; dosis til profylakse: 20-40 IE/kg kropsvægt, to gange om ugen (som kan justeres til forsøgspersonens blødningsmønster og livsstil); dosis til blødningsepisoder og kirurgi: i henhold til produktresuméet og produktinformationssedlen for det respektive land.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hæmostatisk virkning
Tidsramme: 28 måneder
|
|
28 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
31. maj 2010
Primær færdiggørelse (Faktiske)
28. august 2012
Studieafslutning (Faktiske)
28. august 2012
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. maj 2010
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. maj 2010
Først opslået (Skøn)
24. maj 2010
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. april 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. april 2021
Sidst verificeret
1. april 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 050901
- 2009-016719-39 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .