Estudio previo al tratamiento IMMUNINE
21 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
IMMUNINE - Concentrado de factor IX purificado inactivado con virus: un estudio multicéntrico, prospectivo, abierto, de fase 4 para documentar prospectivamente la exposición a IMMUNINE y monitorear los inhibidores de FIX en pacientes tratados previamente con enfermedad grave (nivel de FIX < 1 %) o moderadamente grave ( Nivel FIX
El objetivo principal de este estudio es documentar prospectivamente la exposición a IMMUNINE y monitorear los inhibidores de FIX durante un período de aproximadamente 20 a 50 días de exposición mientras reciben tratamiento profiláctico en hasta 50 pacientes previamente tratados (PTP) de 12 a 64 años de edad y aproximadamente 20 PTP pediátricos de hasta 11 años de edad con hemofilia B grave (nivel de FIX <1 %) o moderadamente grave (nivel de FIX <= 2 %) que tienen previsto ingresar al estudio BAX326 250901, siempre que se cumplan todos los criterios de elegibilidad.
Además, este estudio evaluará la eficacia, la seguridad, la inmunogenicidad, la trombogenicidad y la calidad de vida relacionada con la salud (HR QoL) de estos sujetos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
57
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Corrientes, Argentina, 3400
- Hospital JR Vidal (Servicio de Hemotologie - Area de Investiagacion
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Rosario, Argentina, 2000
- Instituto de Hemofilia y Medicina Clinica Rubén Dávoli
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Distrito Federal, Brasil, 72620-000
- Hospital do apoio de Brasilia
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Sáo Paulo, Brasil, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
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Sofia, Bulgaria, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
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Prague, Chequia, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie UK
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Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Santiago, Chile
- Hospital san José, Centro de Hemofilia
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Cali, Colombia
- Centro Médico Imbanaco
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Moscow, Federación Rusa, 125157
- Hematology Research Center RAMS, Department of Hemophilia and Other Coagulopathies
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St. Petersburg, Federación Rusa, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment, Outpatient Clinic No. 37
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
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Krakow, Polonia, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University
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Lodz, Polonia, 93-510
- Medical University Lodz, Department of Hematology
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion
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Bucharest, Rumania, 11156
- Prof. Dr. C. T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Rumania
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Lviv, Ucrania, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 64 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto tiene hasta 64 años en el momento de la selección
- Sujeto y/o representante legal ha/han proporcionado consentimiento informado firmado
- El sujeto tiene hemofilia B grave (nivel de FIX <1 %) o moderadamente grave (nivel de FIX <= 2 %) (basado en el ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) de una etapa), según lo probado en la selección en el laboratorio central
- El sujeto ha sido tratado previamente con concentrado(s) de FIX derivado de plasma o recombinante, crioprecipitado o plasma fresco congelado (FFP) durante aproximadamente 100-150 días de exposición (ED) si tiene >= 6 años, o 20-50 ED si tiene < 6 años antiguo, y está previsto que ingrese al estudio BAX326 250901. El número de ED se deriva del régimen de tratamiento del sujeto y su patrón de sangrado.
- El sujeto está dispuesto a recibir tratamiento profiláctico durante la duración del estudio.
- El sujeto es inmunocompetente como lo demuestra un recuento de CD4 >= 200 células/mm(3)
- El sujeto es inmunodeficiencia humana (VIH) negativo o es VIH+ con una carga viral < 200 partículas/μL ~ < 400 000 copias/mL
- Sujeto femenino en edad fértil, presenta una prueba de embarazo en suero negativa y acepta emplear medidas adecuadas de control de la natalidad durante la duración del estudio.
- El sujeto está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene un inhibidor del factor IX detectable en la selección, con un título >= 0,6 Unidades Bethesda (BU) según lo determinado por la modificación Nijmegen del ensayo Bethesda en el laboratorio central
- El sujeto tiene antecedentes de inhibidores del factor IX con un título >= 0,6 BU (según lo determinado por la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda o el ensayo empleado en el laboratorio local respectivo) en cualquier momento antes de la selección
- El sujeto tiene antecedentes de reacción alérgica, por ejemplo, anafilaxia, después de la exposición a concentrados de factor IX.
- El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida a las proteínas de hámster.
- El sujeto tiene evidencia de una enfermedad trombótica, fibrinólisis o coagulación intravascular diseminada (CID)
- El sujeto está programado para una cirugía electiva, a menos que la cirugía sea médicamente necesaria dentro del período de estudio previsto.
- El sujeto tiene una función renal anormal (creatinina sérica > 1,5 veces el límite superior de lo normal)
- El sujeto tiene una enfermedad hepática crónica grave como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes: Ratio internacional normalizado (INR) que supera el límite superior de lo normal (LSN), hipoalbuminemia, hipertensión de la vena porta, incluida la presencia de esplenomegalia sin otra explicación y antecedentes de várices esofágicas
- El sujeto tiene una enfermedad hepática activa con niveles de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) >= 5 veces el límite superior normal. Durante el estudio, los sujetos con hepatitis B o C crónica pueden tener fluctuaciones de hasta 5 veces el límite superior normal, pero no requerirán la interrupción.
- El sujeto ha sido diagnosticado con un defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia B
- El recuento de plaquetas del sujeto es < 100 000/mL
- El sujeto tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva clínicamente significativa, o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del sujeto.
- El sujeto está recibiendo actualmente, o está programado para recibir durante el curso del estudio, un fármaco inmunomodulador que no sea quimioterapia antirretroviral (p. ej., interferón α, agentes corticosteroides en una dosis equivalente a la hidrocortisona superior a 10 mg/día)
- El sujeto no está dispuesto a considerar una mayor participación en el estudio fundamental 250901 BAX 326 (rFIX) o en el estudio pediátrico BAX 326
- El sujeto ha participado en otro estudio de investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucre un producto de investigación (IP) o un dispositivo de investigación durante el transcurso de este estudio.
- El sujeto es miembro del equipo que realiza este estudio o tiene una relación de dependencia con uno de los miembros del equipo de estudio. Las relaciones dependientes incluyen parientes cercanos (es decir, hijos, pareja/cónyuge, hermanos, padres), así como empleados del investigador o personal del sitio que realiza el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: INMUNARIO
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Inyección/perfusión intravenosa; dosis para profilaxis: 20-40 UI/kg de peso corporal, dos veces por semana (que puede ajustarse al patrón de sangrado y estilo de vida del sujeto); dosis para episodios hemorrágicos y cirugía: según el Resumen de las Características del Producto y el Folleto de Información del Producto del respectivo país.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia hemostática
Periodo de tiempo: 28 meses
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28 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de mayo de 2010
Finalización primaria (Actual)
28 de agosto de 2012
Finalización del estudio (Actual)
28 de agosto de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de mayo de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de mayo de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de mayo de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 050901
- 2009-016719-39 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .