Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

IMMUNINE Pre-Treatment Study

2021. április 21. frissítette: Baxalta now part of Shire

IMMUNINE – Tisztított IX-es faktor koncentrátum vírus-inaktivált: 4. fázisú, prospektív, nyílt többközpontú vizsgálat az IMMUNINE expozíciójának prospektív dokumentálására és a FIX-inhibitorok monitorozására korábban kezelt, súlyos (FIX-szint < 1%) vagy közepesen súlyos (FIX-szint < 1%) betegeknél. FIX szint

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az IMMUNINE expozíció prospektív dokumentálása és a FIX-gátlók monitorozása körülbelül 20-50 expozíciós napon keresztül, miközben profilaktikus kezelésben részesült legfeljebb 50 korábban kezelt 12-64 éves betegnél (PTP) és kb. 20, 11 éves korig súlyos (FIX-szint < 1%) vagy közepesen súlyos (FIX-szint < 2%) hemofília B-ben szenvedő, 20 gyermekgyógyászati ​​PTP-s beteg, akiket a tervek szerint a BAX326 250901-es vizsgálatba vesznek, feltéve, hogy minden alkalmassági feltétel teljesül.

Ezenkívül ez a tanulmány értékelni fogja ezen alanyok hatékonyságát, biztonságosságát, immunogenitását, trombogenitását és egészséggel kapcsolatos életminőségét (HR QoL).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

57

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Corrientes, Argentína, 3400
        • Hospital JR Vidal (Servicio de Hemotologie - Area de Investiagacion
      • Rosario, Argentína, 2000
        • Instituto de Hemofilia y Medicina Clinica Rubén Dávoli
  • Brazília
      • Distrito Federal, Brazília, 72620-000
        • Hospital do apoio de Brasilia
      • Sáo Paulo, Brazília, 040024-002
        • UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1233
        • Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Dr. Sótero del Río
      • Santiago, Chile
        • Hospital san José, Centro de Hemofilia
  • Colombia
      • Cali, Colombia
        • Centro Medico Imbanaco
  • Csehország
      • Prague, Csehország, 150 06
        • Klinika detske hematologie a onkologie UK
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80-952
        • Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
      • Krakow, Lengyelország, 31-501
        • Medical College of the Jagiellonian University
      • Lodz, Lengyelország, 93-510
        • Medical University Lodz, Department of Hematology
      • Warsaw, Lengyelország, 02-776
        • Institute of Haematology and Transfusion
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125157
        • Hematology Research Center RAMS, Department of Hemophilia and Other Coagulopathies
      • St. Petersburg, Orosz Föderáció, 195213
        • Republican Center for Hemophilia Treatment, Outpatient Clinic No. 37
  • Románia
      • Bucharest, Románia, 11156
        • Prof. Dr. C. T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
      • Timisoara, Románia
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
  • Ukrajna
      • Lviv, Ukrajna, 79044
        • State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine"

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 64 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany a szűrés időpontjában legfeljebb 64 éves
  • Az alany és/vagy a törvényes képviselő aláírt, tájékozott hozzájárulást adott
  • Az alany súlyos (FIX-szint < 1%) vagy közepesen súlyos (FIX-szint <= 2%) hemofília B-ben szenved (az egylépcsős aktivált parciális tromboplasztin idő (aPTT) vizsgálat alapján), a központi laboratóriumban végzett szűrés során
  • Az alany előzőleg plazmából származó vagy rekombináns FIX koncentrátummal, krioprecipitátummal vagy frissen fagyasztott plazmával (FFP) kezelt körülbelül 100-150 expozíciós napon keresztül (ED), ha 6 évesnél idősebb, vagy 20-50 ED-t, ha < 6 év régi, és a tervek szerint belép a BAX326 250901-es tanulmányba. Az ED-k száma az alany kezelési rendjéből és vérzési mintájából származik
  • Az alany hajlandó profilaktikus kezelésben részesülni a vizsgálat időtartama alatt
  • Az alany immunkompetens, amit a >= 200 sejt/mm (3) CD4-szám bizonyít.
  • Az alany humán immunhiány (HIV) negatív vagy HIV+, vírusterhelése < 200 részecske/μL ~ < 400 000 kópia/ml
  • Fogamzóképes nő, aki negatív szérum terhességi tesztet mutat, és beleegyezik, hogy megfelelő fogamzásgátlási intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt
  • Az alany hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek

Kizárási kritériumok:

  • Az alanynak kimutatható IX-es faktor inhibitora van a szűréskor, amelynek titere >= 0,6 Bethesda-egység (BU), a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával meghatározva a központi laboratóriumban.
  • Az alanynak a szűrés előtt bármikor IX-es faktor inhibitorai vannak, amelyek titere >= 0,6 BU (a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával vagy a megfelelő helyi laboratóriumban alkalmazott vizsgálattal meghatározva)
  • Az alanynak allergiás reakciója volt, például anafilaxia a IX. faktor koncentrátum(ok)nak való kitettség után
  • Az alany ismerten túlérzékeny a hörcsögfehérjékre
  • Az alanynak thrombotikus betegségre, fibrinolízisre vagy disszeminált intravaszkuláris koagulációra (DIC) utaló jelek vannak.
  • Az alany elektív műtétre van betervezve, kivéve, ha a műtétre orvosilag szükség van a várható tanulmányi időszakon belül
  • Az alanynak kóros veseműködése van (szérum kreatinin > 1,5-szerese a normál felső határának)
  • Az alany súlyos krónikus májbetegségben szenved, amelyet a következők bármelyike ​​bizonyít, de nem kizárólagosan: a nemzetközi normalizált arány (INR) meghaladja a normálérték felső határát (ULN), hipoalbuminémia, portális vénás hipertónia, beleértve az egyébként megmagyarázhatatlan lépmegnagyobbodás jelenlétét és a kórtörténetet. nyelőcső visszér
  • Az alany aktív májbetegségben szenved, az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje a normálérték felső határának 5-szöröse. A vizsgálat során a krónikus hepatitis B-ben vagy C-ben szenvedő alanyok fluktuációi a normálérték felső határának ötszörösét is elérhetik, de a kezelést nem kell abbahagyni.
  • Az alanynál a hemofília B-től eltérő öröklött vagy szerzett hemosztatikus rendellenességet diagnosztizáltak
  • Az alany vérlemezkeszáma < 100 000/ml
  • Az alanynak klinikailag jelentős egészségügyi, pszichiátriai vagy kognitív betegsége van, vagy rekreációs kábítószer-/alkohol-fogyasztása van, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná az alany biztonságát vagy megfelelőségét
  • Az alany jelenleg vagy a vizsgálat ideje alatt a retrovírus-ellenes kemoterápiától eltérő immunmoduláló gyógyszert kap (pl. α-interferon, kortikoszteroid szerek napi 10 mg-nál nagyobb hidrokortizon dózisban)
  • Az alany nem hajlandó további részvételt fontolóra venni a BAX 326 (rFIX) 250901-es vagy a BAX 326 gyermekgyógyászati ​​vizsgálatban.
  • Az alany a beiratkozást követő 30 napon belül részt vett egy másik vizsgálati vizsgálatban, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban kell részt vennie, amely vizsgálati terméket (IP) vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
  • Az alany tagja a vizsgálatot végző csoportnak, vagy függő kapcsolatban áll a vizsgálati csoport egyik tagjával. A függő kapcsolatok közé tartoznak a közeli hozzátartozók (azaz gyerekek, élettárs/házastárs, testvérek, szülők), valamint a vizsgáló alkalmazottai vagy a vizsgálatot végző helyszíni személyzet.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: IMMUNIN
Biológiai: IX-es faktor koncentrátum (tisztított, vírusinaktivált)
Intravénás injekció/infúzió; adag profilaxisra: 20-40 NE/ttkg, hetente kétszer (amely az alany vérzési mintázatához és életmódjához igazítható); adag vérzéses epizódok és műtétek esetén: az adott ország Alkalmazási előírása és Alkalmazási Tájékoztatója szerint.
Más nevek:
  • IMMUNIN

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemostatikus hatékonyság
Időkeret: 28 hónap
  • A megfelelő vérzéscsillapítás eléréséhez szükséges IMMUNINE infúziók száma minden egyes vérzési epizód esetén
  • Az IMMUNINE általános vérzéscsillapító hatékonyságának értékelése minden vérzési epizódra vonatkozóan (kitűnő, jó, megfelelő, nincs)
  • Éves vérzési arány
  • IMMUNINE fogyasztása
  • Infúziók száma havonta és évente (profilaxis és igény szerint)
  • Az IMMUNINE súlyhoz igazított fogyasztása eseményenként (profilaxis, igény szerint), havonta és évente
28 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baxalta now part of Shire

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. május 31.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. augusztus 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. augusztus 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. május 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. május 21.

Első közzététel (Becslés)

2010. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. április 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 21.

Utolsó ellenőrzés

2021. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 050901
  • 2009-016719-39 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel