Studio pre-trattamento IMMUNINO
21 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
IMMUNINE - Virus inattivato concentrato di fattore IX purificato: uno studio multicentrico prospettico in aperto di fase 4 per documentare in modo prospettico l'esposizione di IMMUNINE e monitorare gli inibitori FIX in pazienti precedentemente trattati con grave (livello FIX <1%) o moderatamente grave ( Livello FISSO
L'obiettivo principale di questo studio è documentare in modo prospettico l'esposizione a IMMUNINE e monitorare gli inibitori FIX per un periodo di circa 20-50 giorni di esposizione durante il trattamento profilattico in un massimo di 50 pazienti trattati in precedenza (PTP) di età compresa tra 12 e 64 anni e circa 20 PTP pediatrici fino a 11 anni di età con emofilia B grave (livello FIX <1%) o moderatamente grave (livello FIX <= 2%) che si prevede di entrare nello studio BAX326 250901, a condizione che siano soddisfatti tutti i criteri di ammissibilità.
Inoltre, questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza, l'immunogenicità, la trombogenicità e la qualità della vita correlata alla salute (HR QoL) di questi soggetti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
57
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Corrientes, Argentina, 3400
- Hospital JR Vidal (Servicio de Hemotologie - Area de Investiagacion
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Rosario, Argentina, 2000
- Instituto de Hemofilia y Medicina Clinica Rubén Dávoli
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Distrito Federal, Brasile, 72620-000
- Hospital do apoio de Brasilia
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Sáo Paulo, Brasile, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
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Sofia, Bulgaria, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
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Prague, Cechia, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie UK
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Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Santiago, Chile
- Hospital san José, Centro de Hemofilia
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Cali, Colombia
- Centro Médico Imbanaco
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Moscow, Federazione Russa, 125157
- Hematology Research Center RAMS, Department of Hemophilia and Other Coagulopathies
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St. Petersburg, Federazione Russa, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment, Outpatient Clinic No. 37
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
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Krakow, Polonia, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University
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Lodz, Polonia, 93-510
- Medical University Lodz, Department of Hematology
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Warsaw, Polonia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion
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Bucharest, Romania, 11156
- Prof. Dr. C. T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Romania
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Lviv, Ucraina, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 64 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha fino a 64 anni al momento dello screening
- Il soggetto e/o il legale rappresentante ha/hanno fornito il consenso informato firmato
- Il soggetto ha un'emofilia B grave (livello FIX <1%) o moderatamente grave (livello FIX <= 2%) (basata sul test del tempo di tromboplastina parziale attivata a uno stadio (aPTT)), come testato durante lo screening presso il laboratorio centrale
- Il soggetto è stato precedentemente trattato con concentrato(i) FIX derivato da plasma o ricombinante, crioprecipitato o plasma fresco congelato (FFP) per circa 100-150 giorni di esposizione (ED) se >= 6 anni o 20-50 ED se < 6 anni vecchio, e si prevede di entrare nello studio BAX326 250901. Il numero di ED deriva dal regime di trattamento del soggetto e dal suo pattern di sanguinamento
- - Il soggetto è disposto a ricevere un trattamento profilattico per la durata dello studio
- Il soggetto è immunocompetente come evidenziato da una conta dei CD4 >= 200 cellule/mm(3)
- Il soggetto è negativo all'immunodeficienza umana (HIV) o è HIV+ con una carica virale < 200 particelle/μL ~ < 400.000 copie/mL
- Soggetto di sesso femminile in età fertile, presenta un test di gravidanza su siero negativo e accetta di utilizzare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio
- Il soggetto è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha un inibitore del fattore IX rilevabile allo screening, con un titolo >= 0,6 Unità Bethesda (BU) come determinato dalla modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda nel laboratorio centrale
- Il soggetto ha una storia di inibitori del fattore IX con un titolo >= 0,6 BU (come determinato dalla modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda o dal dosaggio impiegato nel rispettivo laboratorio locale) in qualsiasi momento prima dello screening
- Il soggetto ha una storia di reazione allergica, ad es. anafilassi, in seguito all'esposizione a concentrato(i) di fattore IX
- Il soggetto ha una nota ipersensibilità alle proteine di criceto
- Il soggetto ha evidenza di una malattia trombotica, fibrinolisi o coagulazione intravascolare disseminata (DIC)
- Il soggetto è programmato per un intervento chirurgico elettivo, a meno che l'intervento non sia richiesto dal punto di vista medico entro il periodo di studio previsto
- Il soggetto ha una funzionalità renale anomala (creatinina sierica > 1,5 volte il limite superiore della norma)
- Il soggetto ha una grave malattia epatica cronica come evidenziato da, ma non limitato a, uno dei seguenti: rapporto internazionale normalizzato (INR) che supera il limite superiore della norma (ULN), ipoalbuminemia, ipertensione della vena porta inclusa la presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile e anamnesi delle varici esofagee
- Il soggetto ha una malattia epatica attiva con livelli di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) >= 5 volte il limite superiore della norma. Durante lo studio, i soggetti con epatite cronica B o C possono avere fluttuazioni fino a 5 volte il limite superiore del normale, ma non richiederanno l'interruzione.
- Al soggetto è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia B
- La conta piastrinica del soggetto è < 100.000/ml
- Il soggetto ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva clinicamente significativa o un uso ricreativo di droghe/alcool che, a parere dell'investigatore, potrebbe influire sulla sicurezza o sulla compliance del soggetto
- - Il soggetto sta attualmente ricevendo, o è programmato per ricevere durante il corso dello studio, un farmaco immunomodulante diverso dalla chemioterapia antiretrovirale (p. es., α-interferone, agenti corticosteroidi a una dose equivalente all'idrocortisone superiore a 10 mg/die)
- Il soggetto non è disposto a prendere in considerazione un'ulteriore partecipazione allo studio cardine BAX 326 (rFIX) 250901 o allo studio pediatrico BAX 326
- Il soggetto ha partecipato a un altro studio sperimentale entro 30 giorni dall'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio
- Il soggetto è un membro del team che conduce questo studio o è in una relazione di dipendenza con uno dei membri del team di studio. I rapporti di dipendenza includono i parenti stretti (ad es. figli, partner/coniuge, fratelli, genitori) così come i dipendenti dello sperimentatore o il personale del sito che conduce lo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: IMMUNITARIO
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Iniezione/infusione endovenosa; dose per la profilassi: 20-40 UI/kg di peso corporeo, due volte alla settimana (che può essere adattata al modello di sanguinamento e allo stile di vita del soggetto); dose per episodi emorragici e interventi chirurgici: secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto e il Foglio Illustrativo del Prodotto del rispettivo paese.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia emostatica
Lasso di tempo: 28 mesi
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28 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 maggio 2010
Completamento primario (Effettivo)
28 agosto 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
28 agosto 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 maggio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 maggio 2010
Primo Inserito (Stima)
24 maggio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 aprile 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 050901
- 2009-016719-39 (Numero EudraCT)
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