IMMUNINE voorbehandelingsstudie

Inclusiecriteria:

• Proefpersoon is ten tijde van de screening maximaal 64 jaar oud
• Proefpersoon en/of wettelijke vertegenwoordiger heeft/hebben geïnformeerde toestemming gegeven
• Proefpersoon heeft ernstige (FIX-niveau < 1%) of matig ernstige (FIX-niveau <= 2%) hemofilie B (gebaseerd op de één-traps geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)-assay), zoals getest bij screening in het centrale laboratorium
• Proefpersoon is eerder behandeld met plasma-afgeleid of recombinant FIX-concentraat(s), cryoprecipitaat of vers ingevroren plasma (FFP) gedurende ongeveer 100-150 blootstellingsdagen (ED's) indien >= 6 jaar oud, of 20-50 ED's indien < 6 jaar oud, en is gepland om BAX326 studie 250901 binnen te gaan. Het aantal ED's wordt afgeleid van het behandelingsregime van de proefpersoon en zijn/haar bloedingspatroon
• Proefpersoon is bereid om profylactische behandeling te ontvangen voor de duur van het onderzoek
• Proefpersoon is immunocompetent zoals blijkt uit een CD4-telling >= 200 cellen/mm3(3)
• Proefpersoon is humaan immunodeficiëntie (hiv)-negatief of is hiv+ met een virale lading < 200 deeltjes/μl ~ < 400.000 kopieën/ml
• Vrouwelijke proefpersoon in de vruchtbare leeftijd, presenteert zich met een negatieve serumzwangerschapstest en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek
• Proefpersoon is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol

Uitsluitingscriteria:

• De proefpersoon heeft een detecteerbare factor IX-remmer bij screening, met een titer >= 0,6 Bethesda-eenheden (BU) zoals bepaald door de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay in het centrale laboratorium
• De proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van factor IX-remmers met een titer >= 0,6 BU (zoals bepaald door de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of de assay die wordt gebruikt in het respectieve lokale laboratorium) op enig moment voorafgaand aan de screening
• De patiënt heeft een voorgeschiedenis van allergische reacties, bijv. anafylaxie, na blootstelling aan factor IX-concentraat(s)
• De proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor hamstereiwitten
• De proefpersoon heeft aanwijzingen voor een trombotische ziekte, fibrinolyse of gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC)
• De proefpersoon staat gepland voor electieve chirurgie, tenzij de operatie medisch noodzakelijk is binnen de verwachte studieperiode
• De proefpersoon heeft een abnormale nierfunctie (serumcreatinine > 1,5 keer de bovengrens van normaal)
• De patiënt heeft een ernstige chronische leveraandoening zoals blijkt uit, maar is niet beperkt tot, een van de volgende: International Normalized Ratio (INR) die de bovengrens van normaal (ULN) overschrijdt, hypoalbuminemie, hypertensie van de poortader inclusief de aanwezigheid van anderszins onverklaarbare splenomegalie en voorgeschiedenis van slokdarmvarices
• De proefpersoon heeft een actieve leveraandoening met alanineaminotransferase (ALT)- of aspartaataminotransferase (AST)-waarden >= 5 maal de bovengrens van normaal. Tijdens het onderzoek kunnen proefpersonen met chronische hepatitis B of C fluctuaties hebben tot 5 keer de bovengrens van normaal, maar stopzetting is niet nodig.
• Bij de patiënt is een andere erfelijke of verworven hemostatische afwijking dan hemofilie B vastgesteld
• Het aantal bloedplaatjes van de proefpersoon is < 100.000/ml
• De proefpersoon heeft een klinisch significante medische, psychiatrische of cognitieve ziekte, of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of therapietrouw van de proefpersoon zou kunnen beïnvloeden.
• De proefpersoon krijgt momenteel, of zal in de loop van het onderzoek een immunomodulerend geneesmiddel krijgen, anders dan antiretrovirale chemotherapie (bijv. α-interferon, corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison van meer dan 10 mg/dag)
• De proefpersoon is niet bereid verdere deelname aan BAX 326 (rFIX) hoofdonderzoek 250901 of BAX 326 pediatrisch onderzoek te overwegen
• De proefpersoon heeft binnen 30 dagen na inschrijving deelgenomen aan een andere onderzoeksstudie of staat gepland om deel te nemen aan een andere klinische studie met een onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat in de loop van deze studie
• De proefpersoon maakt deel uit van het team dat dit onderzoek uitvoert of heeft een afhankelijke relatie met een van de leden van het onderzoeksteam. Afhankelijke relaties omvatten naaste familieleden (dwz kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen, ouders) evenals werknemers van de onderzoeker of locatiepersoneel dat het onderzoek uitvoert.