IMMUNINE-Vorbehandlungsstudie
21. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire
IMMUNINE – Virusinaktiviertes gereinigtes Faktor-IX-Konzentrat: Eine prospektive, offene multizentrische Phase-4-Studie zur prospektiven Dokumentation der Exposition von IMMUNINE und zur Überwachung von FIX-Inhibitoren bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer (FIX-Wert < 1 %) oder mittelschwerer ( FIX-Level
Das Hauptziel dieser Studie ist die prospektive Dokumentation der Exposition gegenüber IMMUNINE und die Überwachung von FIX-Inhibitoren über einen Zeitraum von etwa 20 bis 50 Expositionstagen während der prophylaktischen Behandlung bei bis zu 50 vorbehandelten Patienten (PTPs) im Alter von etwa 12 bis 64 Jahren 20 pädiatrische PTPs bis zu 11 Jahren mit schwerer (FIX-Wert < 1 %) oder mittelschwerer (FIX-Wert <= 2 %) Hämophilie B, die an der BAX326-Studie 250901 teilnehmen sollen, sofern alle Zulassungskriterien erfüllt sind.
Darüber hinaus wird diese Studie die Wirksamkeit, Sicherheit, Immunogenität, Thrombogenität und gesundheitsbezogene Lebensqualität (HR QoL) dieser Probanden bewerten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
57
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Corrientes, Argentinien, 3400
- Hospital JR Vidal (Servicio de Hemotologie - Area de Investiagacion
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Rosario, Argentinien, 2000
- Instituto de Hemofilia y Medicina Clinica Rubén Dávoli
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Distrito Federal, Brasilien, 72620-000
- Hospital do apoio de Brasilia
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Sáo Paulo, Brasilien, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
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Sofia, Bulgarien, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
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Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Santiago, Chile
- Hospital san José, Centro de Hemofilia
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Cali, Kolumbien
- Centro Médico Imbanaco
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Gdansk, Polen, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
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Krakow, Polen, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University
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Lodz, Polen, 93-510
- Medical University Lodz, Department of Hematology
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Warsaw, Polen, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion
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Bucharest, Rumänien, 11156
- Prof. Dr. C. T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Rumänien
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Moscow, Russische Föderation, 125157
- Hematology Research Center RAMS, Department of Hemophilia and Other Coagulopathies
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St. Petersburg, Russische Föderation, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment, Outpatient Clinic No. 37
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Prague, Tschechien, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie UK
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Lviv, Ukraine, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 64 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Proband ist zum Zeitpunkt des Screenings bis zu 64 Jahre alt
- Der Betreff und/oder der gesetzliche Vertreter haben eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgegeben
- Das Subjekt leidet an schwerer (FIX-Wert < 1 %) oder mittelschwerer (FIX-Wert <= 2 %) Hämophilie B (basierend auf dem einstufigen aktivierten partiellen Thromboplastinzeit-Assay (aPTT), wie beim Screening im Zentrallabor getestet
- Der Proband wird zuvor mit aus Plasma gewonnenen oder rekombinanten FIX-Konzentrat(en), Kryopräzipitat oder frisch gefrorenem Plasma (FFP) für etwa 100–150 Expositionstage (EDs) behandelt, wenn er >= 6 Jahre alt ist, oder 20–50 EDs, wenn er < 6 Jahre alt ist alt und soll in die BAX326-Studie 250901 aufgenommen werden. Die Anzahl der EDs ergibt sich aus dem Behandlungsschema des Patienten und seinem Blutungsmuster
- Der Proband ist bereit, für die Dauer der Studie eine prophylaktische Behandlung zu erhalten
- Das Subjekt ist immunkompetent, was durch eine CD4-Zahl von >= 200 Zellen/mm(3) nachgewiesen wird.
- Das Subjekt ist HIV-negativ oder HIV+ mit einer Viruslast von < 200 Partikeln/μl ~ < 400.000 Kopien/ml
- Weibliches Subjekt im gebärfähigen Alter, das einen negativen Serumschwangerschaftstest vorlegt und sich bereit erklärt, für die Dauer der Studie angemessene Verhütungsmaßnahmen anzuwenden
- Der Proband ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen
Ausschlusskriterien:
- Der Proband weist beim Screening einen nachweisbaren Faktor-IX-Inhibitor mit einem Titer >= 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) auf, bestimmt durch die Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays im Zentrallabor
- Der Proband hatte zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening eine Vorgeschichte von Faktor-IX-Inhibitoren mit einem Titer >= 0,6 BU (bestimmt durch die Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder den im jeweiligen örtlichen Labor verwendeten Assay).
- Der Proband hat in der Vergangenheit eine allergische Reaktion, z. B. Anaphylaxie, nach der Exposition gegenüber Faktor-IX-Konzentrat(en).
- Bei der Person besteht eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Hamsterproteinen
- Der Proband weist Hinweise auf eine thrombotische Erkrankung, Fibrinolyse oder disseminierte intravaskuläre Koagulation (DIC) auf.
- Der Proband ist für eine elektive Operation vorgesehen, es sei denn, die Operation ist innerhalb des voraussichtlichen Studienzeitraums medizinisch erforderlich
- Das Subjekt hat eine abnormale Nierenfunktion (Serumkreatinin > 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts).
- Das Subjekt leidet an einer schweren chronischen Lebererkrankung, die durch eines der folgenden Symptome nachgewiesen wird, aber nicht darauf beschränkt ist: International Normalized Ratio (INR), das die Obergrenze des Normalwerts (ULN) überschreitet, Hypoalbuminämie, Pfortaderhochdruck, einschließlich des Vorliegens einer ansonsten ungeklärten Splenomegalie und Vorgeschichte von Ösophagusvarizen
- Das Subjekt hat eine aktive Lebererkrankung mit Alaninaminotransferase (ALT)- oder Aspartataminotransferase (AST)-Werten >= dem Fünffachen der Obergrenze des Normalwerts. Während der Studie können bei Patienten mit chronischer Hepatitis B oder C Schwankungen auftreten, die bis zum Fünffachen der Obergrenze des Normalwerts betragen, ein Abbruch ist jedoch nicht erforderlich.
- Bei dem Probanden wurde ein angeborener oder erworbener hämostatischer Defekt diagnostiziert, bei dem es sich nicht um Hämophilie B handelt
- Die Thrombozytenzahl des Probanden beträgt < 100.000/ml
- Der Proband hat eine klinisch bedeutsame medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder einen Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, der nach Ansicht des Untersuchers die Sicherheit oder Compliance des Probanden beeinträchtigen würde
- Der Proband erhält derzeit oder soll im Verlauf der Studie ein anderes immunmodulierendes Medikament als eine antiretrovirale Chemotherapie erhalten (z. B. α-Interferon, Kortikosteroide in einer Hydrocortison-äquivalenten Dosis von mehr als 10 mg/Tag).
- Der Proband ist nicht bereit, eine weitere Teilnahme an der zulassungsrelevanten BAX 326 (rFIX)-Studie 250901 oder der pädiatrischen BAX 326-Studie in Betracht zu ziehen
- Der Proband hat innerhalb von 30 Tagen nach der Einschreibung an einer anderen Prüfstudie teilgenommen oder ist für die Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IP) oder Prüfgerät im Verlauf dieser Studie vorgesehen
- Der Proband ist Mitglied des Teams, das diese Studie durchführt, oder steht in einem Abhängigkeitsverhältnis zu einem der Mitglieder des Studienteams. Zu den abhängigen Beziehungen gehören nahe Verwandte (z. B. Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister, Eltern) sowie Mitarbeiter des Prüfers oder Personal vor Ort, das die Studie durchführt.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: IMMUN
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Intravenöse Injektion/Infusion; Dosis zur Prophylaxe: 20–40 IE/kg Körpergewicht, zweimal wöchentlich (kann an das Blutungsmuster und den Lebensstil des Patienten angepasst werden); Dosis bei Blutungsepisoden und Operationen: gemäß der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels und der Packungsbeilage des jeweiligen Landes.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Hämostatische Wirksamkeit
Zeitfenster: 28 Monate
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28 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
31. Mai 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
28. August 2012
Studienabschluss (Tatsächlich)
28. August 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. Mai 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Mai 2010
Zuerst gepostet (Schätzen)
24. Mai 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
23. April 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. April 2021
Zuletzt verifiziert
1. April 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 050901
- 2009-016719-39 (EudraCT-Nummer)
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