IMMUNINE Pre-Treatment Study

Sisällyttämiskriteerit:

• Tutkittava on seulontahetkellä enintään 64-vuotias
• Tutkittava ja/tai laillinen edustaja on/on antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
• Tutkittavalla on vaikea (FIX-taso < 1 %) tai kohtalaisen vaikea (FIX-taso <= 2 %) hemofilia B (perustuu yksivaiheiseen aktivoituun osittaiseen tromboplastiiniaikamääritykseen (aPTT)), joka on testattu keskuslaboratorion seulonnassa
• Potilasta on aiemmin hoidettu plasmasta johdetulla tai yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistetulla FIX-konsentraatilla (-konsentraateilla), kryosaosteella tai tuoreella pakasteplasmalla (FFP) noin 100-150 altistuspäivän ajan (ED), jos hän on >= 6 vuotta vanha, tai 20-50 ED:tä, jos < 6 vuotta vanha, ja sen on tarkoitus siirtyä BAX326-tutkimukseen 250901. ED:iden lukumäärä johdetaan kohteen hoito-ohjelmasta ja hänen verenvuotokuviostaan
• Tutkittava on valmis saamaan ennaltaehkäisevää hoitoa tutkimuksen ajan
• Kohde on immunokompetentti, mikä osoittaa CD4-määrän >= 200 solua/mm(3)
• Kohde on ihmisen immuunikato (HIV) negatiivinen tai HIV+, jonka viruskuorma < 200 hiukkasta/μl ~ < 400 000 kopiota/ml
• Hedelmällisessä iässä oleva nainen, jonka seerumin raskaustesti on negatiivinen ja suostuu käyttämään riittäviä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen ajan
• Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaalla on seulonnassa havaittavissa oleva tekijä IX:n inhibiittori, jonka tiitteri on >= 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) määritettynä Bethesda-määrityksen Nijmegen-muunnolla keskuslaboratoriossa.
• Potilaalla on aiemmin ollut tekijä IX:n estäjiä, joiden tiitteri on >= 0,6 BU (määritetty Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla tai vastaavassa paikallisessa laboratoriossa käytetyllä määrityksellä) milloin tahansa ennen seulontaa
• Kohdeella on ollut allerginen reaktio, esim. anafylaksia tekijä IX -konsentraateille altistumisen jälkeen
• Kohdeella on tunnettu yliherkkyys hamsterin proteiineille
• Potilaalla on näyttöä tromboottisesta sairaudesta, fibrinolyysistä tai disseminoituneesta intravaskulaarisesta koagulaatiosta (DIC)
• Kohde on varattu valinnaiseen leikkaukseen, ellei leikkaus ole lääketieteellisesti tarpeellista odotetun opintojakson aikana
• Potilaalla on epänormaali munuaisten toiminta (seerumin kreatiniini > 1,5 kertaa normaalin yläraja)
• Potilaalla on vakava krooninen maksasairaus, josta on osoituksena, mutta ei rajoittuen, jokin seuraavista: kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ylittää normaalin ylärajan (ULN), hypoalbuminemia, porttilaskimon hypertensio mukaan lukien muuten selittämätön splenomegalia ja historia ruokatorven suonikohjuista
• Potilaalla on aktiivinen maksasairaus, jonka alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasot ovat >= 5 kertaa normaalin yläraja. Tutkimuksen aikana potilailla, joilla on krooninen hepatiitti B- tai C-hepatiitti, vaihtelut voivat olla jopa 5 kertaa normaalin ylärajaa suuremmat, mutta niitä ei tarvitse keskeyttää.
• Potilaalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia B
• Potilaan verihiutaleiden määrä on < 100 000/ml
• Tutkittavalla on kliinisesti merkittävä lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai huumeiden/alkoholin viihdekäyttö, joka tutkijan mielestä vaikuttaisi tutkittavan turvallisuuteen tai hoitomyöntyvyyteen
• Kohde saa parhaillaan tai hänen on määrä saada tutkimuksen aikana muuta immunomoduloivaa lääkettä kuin antiretroviraalista kemoterapiaa (esim. α-interferonia, kortikosteroidiaineita annoksena, joka vastaa hydrokortisonia yli 10 mg/vrk)
• Tutkittava ei ole halukas harkitsemaan osallistumista BAX 326 (rFIX) -keskeiseen tutkimukseen 250901 tai BAX 326 pediatriseen tutkimukseen
• Tutkittava on osallistunut toiseen tutkimustutkimukseen 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana
• Tutkittava on tämän tutkimuksen suorittavan ryhmän jäsen tai riippuvaisessa suhteessa johonkin tutkimusryhmän jäsenestä. Riippuvaisiin ihmissuhteisiin kuuluvat lähisukulaiset (eli lapset, kumppani/puoliso, sisarukset, vanhemmat) sekä tutkijan työntekijät tai tutkimuksen suorittavan paikan henkilöstön työntekijät.