Estudo pré-tratamento IMMUNINE
21 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire
IMMUNINE - Concentrado Purificado de Fator IX Inativado por Vírus: Um Estudo Multicêntrico Aberto, Prospectivo de Fase 4 para Documentar Prospectivamente a Exposição de IMMUNINE e Monitorar Inibidores FIX em Pacientes Anteriormente Tratados com Grave (Nível FIX < 1%) ou Moderadamente Grave ( Nível FIX
O objetivo principal deste estudo é documentar prospectivamente a exposição a IMMUNINE e monitorar os inibidores FIX durante um período de aproximadamente 20 a 50 dias de exposição durante o tratamento profilático em até 50 pacientes previamente tratados (PTPs) com idades entre 12 e 64 anos e aproximadamente 20 PTPs pediátricos de até 11 anos de idade com hemofilia B grave (nível FIX <= 1%) ou moderadamente grave (nível FIX <= 2%) que estão planejados para entrar no estudo BAX326 250901, desde que todos os critérios de elegibilidade sejam atendidos.
Além disso, este estudo avaliará a eficácia, segurança, imunogenicidade, trombogenicidade e qualidade de vida relacionada à saúde (HR QoL) desses indivíduos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
57
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Corrientes, Argentina, 3400
- Hospital JR Vidal (Servicio de Hemotologie - Area de Investiagacion
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Rosario, Argentina, 2000
- Instituto de Hemofilia y Medicina Clinica Rubén Dávoli
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Distrito Federal, Brasil, 72620-000
- Hospital do apoio de Brasilia
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Sáo Paulo, Brasil, 040024-002
- UNIFESP - Universidade Estadual de Sáo Paulo
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Sofia, Bulgária, 1233
- Specialized Haematological Hospital "Joan Pavel"
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Santiago, Chile
- Hospital Dr. Sotero del Rio
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Santiago, Chile
- Hospital san José, Centro de Hemofilia
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Cali, Colômbia
- Centro Médico Imbanaco
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Moscow, Federação Russa, 125157
- Hematology Research Center RAMS, Department of Hemophilia and Other Coagulopathies
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St. Petersburg, Federação Russa, 195213
- Republican Center for Hemophilia Treatment, Outpatient Clinic No. 37
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Hematology and Transplantology Clinic, University Clinic Centre - Medical University Hospital
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Krakow, Polônia, 31-501
- Medical College of the Jagiellonian University
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Lodz, Polônia, 93-510
- Medical University Lodz, Department of Hematology
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Warsaw, Polônia, 02-776
- Institute of Haematology and Transfusion
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Bucharest, Romênia, 11156
- Prof. Dr. C. T. Nicolau National Institute for Transfusional Hematology
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Timisoara, Romênia
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children´s Hospital
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Prague, Tcheca, 150 06
- Klinika detske hematologie a onkologie UK
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Lviv, Ucrânia, 79044
- State Institution "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of Academy of Medical Sciences of Ukraine"
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 64 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito tem até 64 anos no momento da triagem
- O sujeito e/ou representante legal forneceu/forneceu consentimento informado assinado
- O indivíduo tem hemofilia B grave (nível FIX <1%) ou moderadamente grave (nível FIX <= 2%) (com base no ensaio de tempo de tromboplastina parcial ativada de um estágio (aPTT), conforme testado na triagem no laboratório central
- O sujeito é previamente tratado com concentrado(s) FIX derivado de plasma ou recombinante, crioprecipitado ou plasma fresco congelado (FFP) por aproximadamente 100-150 dias de exposição (EDs) se >= 6 anos de idade, ou 20-50 EDs se < 6 anos old, e está planejado para entrar no estudo BAX326 250901. O número de DEs é derivado do regime de tratamento do sujeito e seu padrão de sangramento
- O sujeito está disposto a receber tratamento profilático durante o estudo
- O sujeito é imunocompetente, conforme evidenciado por uma contagem de CD4 >= 200 células/mm(3)
- O sujeito é imunodeficiente humano (HIV) negativo ou é HIV+ com carga viral < 200 partículas/μL ~ < 400.000 cópias/mL
- Indivíduo do sexo feminino com potencial para engravidar, apresenta um teste de gravidez sérico negativo e concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo
- O sujeito está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo
Critério de exclusão:
- O sujeito tem um inibidor do fator IX detectável na triagem, com um título >= 0,6 Unidades Bethesda (BU), conforme determinado pela modificação de Nijmegen do ensaio Bethesda no laboratório central
- O sujeito tem um histórico de inibidores do fator IX com um título >= 0,6 BU (conforme determinado pela modificação Nijmegen do ensaio Bethesda ou o ensaio empregado no respectivo laboratório local) a qualquer momento antes da triagem
- O sujeito tem um histórico de reação alérgica, por exemplo, anafilaxia, após exposição ao(s) concentrado(s) de fator IX
- O sujeito tem uma hipersensibilidade conhecida a proteínas de hamster
- O sujeito tem evidência de uma doença trombótica, fibrinólise ou coagulação intravascular disseminada (DIC)
- O sujeito está agendado para cirurgia eletiva, a menos que a cirurgia seja clinicamente necessária dentro do período de estudo antecipado
- O sujeito tem uma função renal anormal (creatinina sérica > 1,5 vezes o limite superior do normal)
- O sujeito tem doença hepática crônica grave, conforme evidenciado por, mas não limitado a, qualquer um dos seguintes: Índice Normalizado Internacional (INR) excedendo o limite superior do normal (LSN), hipoalbuminemia, hipertensão da veia porta, incluindo presença de esplenomegalia inexplicável e história de varizes esofágicas
- O indivíduo tem doença hepática ativa com níveis de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) >= 5 vezes o limite superior do normal. Durante o estudo, os indivíduos com hepatite B ou C crônica podem ter flutuações de até 5 vezes o limite superior do normal, mas não exigirão descontinuação.
- O sujeito foi diagnosticado com um defeito hemostático herdado ou adquirido diferente da hemofilia B
- A contagem de plaquetas do sujeito é < 100.000/mL
- O sujeito tem uma doença clinicamente significativa, psiquiátrica ou cognitiva, ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou a adesão do sujeito
- O sujeito está recebendo atualmente, ou está programado para receber durante o estudo, um medicamento imunomodulador diferente da quimioterapia anti-retroviral (por exemplo, α-interferon, agentes corticosteroides em uma dose equivalente à hidrocortisona maior que 10 mg/dia)
- O sujeito não está disposto a considerar uma participação adicional no estudo principal BAX 326 (rFIX) 250901 ou no estudo pediátrico BAX 326
- O sujeito participou de outro estudo investigativo dentro de 30 dias após a inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo
- O sujeito é um membro da equipe que conduz este estudo ou está em um relacionamento de dependência com um dos membros da equipe de estudo. Relacionamentos dependentes incluem parentes próximos (ou seja, filhos, parceiro/cônjuge, irmãos, pais), bem como funcionários do investigador ou funcionários do centro que conduzem o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: IMUNE
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Injeção/infusão intravenosa; dose para profilaxia: 20-40 UI/kg de peso corporal, duas vezes por semana (que pode ser ajustada ao padrão de sangramento e estilo de vida do indivíduo); dose para episódios hemorrágicos e cirurgia: de acordo com o Resumo das Características do Medicamento e o Folheto Informativo do respetivo país.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia hemostática
Prazo: 28 meses
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28 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de maio de 2010
Conclusão Primária (Real)
28 de agosto de 2012
Conclusão do estudo (Real)
28 de agosto de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de maio de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de maio de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
24 de maio de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 050901
- 2009-016719-39 (Número EudraCT)
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