Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška bezpečnosti a účinnosti rasagilinu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

17. dubna 2018 aktualizováno: Yunxia Wang, MD

Multicentrická kontrolovaná screeningová studie bezpečnosti a účinnosti rasagilinu u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

ALS je porucha, která oslabuje motorickou sílu a funkci plic. Rychlá ztráta motorických neuronů v mozku a míše pacientů s ALS způsobuje příznaky narůstající slabosti a ztráty svalové funkce. I když existují léky, které pomáhají zmírnit příznaky ALS, neexistuje žádný lék na ALS.

Rasagilin je lék s možnými neuroprotektivními vlastnostmi. Neuroprotektivní znamená, že nervový systém může být chráněn před oslabením. Je známo, že rasagilin má možné neuroprotektivní vlastnosti a je schválen pro použití u pacientů s jinou poruchou, účinnost rasagilinu u pacientů s ALS nebyla testována.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Specifickým cílem této screeningové studie je určit, zda je rasagilin u této populace pacientů bezpečný a zda má lék potenciál zpomalit progresi onemocnění ALS

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • McGill University
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85018
        • Phoenix Neurological Institute
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94118
        • California Pacific Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • University of Minnesota
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
        • University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Methodist Hospital System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza laboratorně podporované pravděpodobné, pravděpodobné nebo definitivní ALS podle modifikovaných kritérií El Escorial zkoušejícím studie (příloha IV).
  2. 21 až 80 let včetně.
  3. VC vyšší nebo rovna 75 % předpokládané hodnoty při screeningu a výchozí hodnotě.
  4. Nástup slabosti do 3 let před zápisem.
  5. Pokud pacienti užívají riluzol k léčbě ALS, musí být na stabilní dávce po dobu nejméně třiceti dnů před vstupní návštěvou.
  6. Ženy ve fertilním věku musí být nekojící a chirurgicky sterilní nebo musí používat účinnou metodu antikoncepce a mít negativní těhotenský test.
  7. Ochotný a schopný dát podepsaný informovaný souhlas, který byl schválen Institutional Review Board (IRB).

Kritéria vyloučení

  1. Požadavek na tracheotomickou ventilaci nebo neinvazivní ventilaci po dobu > 23 hodin denně.
  2. Pacienti užívající sympatomimetika. Patří sem pseudoefedrin, fenylefrin, fenylpropanolamin a efedrin.
  3. Pacienti užívající analgetika se serotoninergními vlastnostmi, jako je meperidin, tramadol, metadon a propoxyfen, flexeril.
  4. Pacienti užívající fluoxetin nebo fluvoxamin.
  5. Pacienti užívající amitriptylin > 50 mg/den, trazodon a sertralin > 100 mg/den, citalogram > 20 mg/den nebo paroxetin > 30 mg/den.
  6. Diagnostika dalších neurodegenerativních onemocnění (Parkinsonova choroba, Alzheimerova choroba atd.).
  7. Klinicky významná historie nestabilního onemocnění (nestabilní angina pectoris, pokročilá rakovina atd.) za posledních 30 dní.
  8. Renální onemocnění v anamnéze.
  9. Historie onemocnění jater.
  10. Aktuální těhotenství nebo kojení.
  11. Omezená mentální kapacita, takže pacient nemůže poskytnout písemný informovaný souhlas nebo splnit hodnotící postupy.
  12. Anamnéza nedávného zneužívání alkoholu nebo drog nebo nedodržování léčby nebo jiných experimentálních protokolů.
  13. VC < 75 % předpokládané hodnoty.
  14. Příjem jakéhokoli hodnoceného léku během posledních 30 dnů.
  15. Ženy s potenciálem otěhotnět, které nepoužívají účinnou antikoncepci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rasagilin
Léčeno po dobu 12 měsíců rasagilinem 2 mg perorálně, jednou denně.
Lék: rasagilin
rasagilin 2 mg denně po dobu 12 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy – revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: až 12 měsíců
Primárním výsledným měřítkem je rozdíl v rychlosti poklesu funkce, jak je detekován pomocí ALS Functional Rating Scale - Revised (ALSFRS-R) u pacientů užívajících rasagilin ve srovnání s databází pacientů z randomizovaných klinických studií provedených v letech 1997-2007. Minimální skóre je 0 (žádná funkce) až maximální skóre je 48 (normální funkce)
až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v době do selhání léčby
Časové okno: až 12 měsíců
Tato skupina je definována jako úmrtí, endotracheální intubace, ventilace za pomoci tracheostomie nebo použití neinvazivní ventilace >= 23 hodin/den po dobu 14 dnů nebo déle.
až 12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna mitochondriálních biomarkerů JC-1
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
12měsíční změna v poměru červené/zelené fluorescence mitochondriálního biomarkeru JC-1. Měřili jsme na začátku, 6 měsíců a 12 měsíců.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna v Mitotracker Mitochondriální biomarkery
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
12měsíční změna mitochondriálního biomarkeruMitotracker. Měřili jsme na začátku, 6 měsíců a 12 měsíců.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna procenta mitochondriálních biomarkerů annexinu V
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
12měsíční změna v mitochondriálním biomarkeru Annexin V %. Měřili jsme na začátku, 6 měsíců a 12 měsíců.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna mitochondriálních biomarkerů BCL2/BAX
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
12měsíční změna mitochondriálního biomarkeru BCL2/BAX. Měřili jsme na začátku, 6 měsíců a 12 měsíců.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
Změna mitochondriálních biomarkerů ORAC
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců
12měsíční změna v mitochondriálním biomarkeru Oxygen Radical Antioxidant Capacity. Měřili jsme na začátku, 6 měsíců a 12 měsíců.
Výchozí stav, 6 měsíců, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yunxia Wang, MD

Spolupracovníci

Western ALS Study Group

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yunxia Wang, MD, University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

2. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 11922

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit