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Ensaio de Segurança e Eficácia da Rasagilina em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

17 de abril de 2018 atualizado por: Yunxia Wang, MD

Um estudo de triagem controlado por vários centros de segurança e eficácia da rasagilina em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ALS)

ALS é um distúrbio que enfraquece a força motora e a função pulmonar. A perda rápida de neurônios motores no cérebro e na medula espinhal de pacientes com ELA causa sintomas de aumento da fraqueza e perda da função muscular. Embora existam medicamentos para ajudar a aliviar os sintomas da ELA, não há cura para a ELA.

A rasagilina é uma droga com possíveis características neuroprotetoras. Neuroprotetor significa que o sistema nervoso pode ser protegido contra o enfraquecimento. Sabe-se que a rasagilina tem possíveis características neuroprotetoras e é aprovada para uso em pacientes com outro distúrbio, a eficácia da rasagilina em pacientes com ELA não foi testada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo específico deste estudo de triagem é determinar se a rasagilina é segura nesta população de pacientes e se o medicamento tem potencial para retardar a progressão da doença de ELA

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

36

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • McGill University
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
        • Phoenix Neurological Institute
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
        • California Pacific Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • University of Minnesota
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
        • University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital System

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

21 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Um diagnóstico clínico de ELA provável, provável ou definitiva com suporte laboratorial, de acordo com os critérios modificados do El Escorial, pelo investigador do estudo (Apêndice IV).
  2. 21 a 80 anos inclusive.
  3. CV maior ou igual a 75% do previsto na triagem e no início do estudo.
  4. Início da fraqueza dentro de 3 anos antes da inscrição.
  5. Se os pacientes estiverem tomando riluzol para ELA, eles devem estar em uma dose estável por pelo menos trinta dias antes da consulta inicial.
  6. As mulheres em idade fértil devem ser não lactantes e cirurgicamente estéreis ou usar um método eficaz de controle de natalidade e ter um teste de gravidez negativo.
  7. Disposto e capaz de dar consentimento informado assinado que foi aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB).

Critério de exclusão

  1. Requisito de ventilação por traqueostomia ou ventilação não invasiva por > 23 horas por dia.
  2. Pacientes em uso de agentes simpatomiméticos. Isso inclui pseudoefedrina, fenilefrina, fenilpropanolamina e efedrina.
  3. Pacientes em uso de analgésicos com propriedades serotoninérgicas como meperidina, tramadol, metadona e propoxifeno, flexeril.
  4. Pacientes em uso de fluoxetina ou fluvoxamina.
  5. Pacientes em uso de amitriptilina > 50 mg/dia, trazodona e sertralina > 100 mg/dia, citalograma > 20 mg/dia ou paroxetina > 30 mg/dia.
  6. Diagnóstico de outras doenças neurodegenerativas (doença de Parkinson, doença de Alzheimer, etc).
  7. História clinicamente significativa de doença médica instável (angina instável, câncer avançado, etc.) nos últimos 30 dias.
  8. Histórico de doença renal.
  9. História de doença hepática.
  10. Gravidez ou lactação atual.
  11. Capacidade mental limitada, de modo que o paciente não pode fornecer consentimento informado por escrito ou cumprir os procedimentos de avaliação.
  12. História de abuso recente de álcool ou drogas ou descumprimento de tratamento ou outros protocolos experimentais.
  13. CV < 75% do previsto.
  14. Recebimento de qualquer medicamento experimental nos últimos 30 dias.
  15. Mulheres com potencial para engravidar que não praticam controle de natalidade eficaz.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: rasagilina
Tratado por 12 meses com rasagilina 2 mg por via oral, uma vez ao dia.
Medicamento: rasagilina
rasagilina 2 mg por dia durante 12 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Funcional de Esclerose Lateral Amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R)
Prazo: até 12 meses
O desfecho primário é a diferença na taxa de declínio da função, conforme detectado pela Escala de Classificação Funcional da ALS - Revisada (ALSFRS-R) em pacientes que tomam rasagilina em comparação com um banco de dados de pacientes de ensaios clínicos randomizados conduzidos durante 1997-2007. A pontuação mínima é 0 (sem função) a pontuação máxima é 48 (função normal)
até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença no tempo até a falha do tratamento
Prazo: até 12 meses
Este grupo é definido como óbito, intubação endotraqueal, ventilação assistida por traqueostomia ou uso de ventilação não invasiva >= 23 horas/dia por 14 dias ou mais.
até 12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos biomarcadores mitocondriais JC-1
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses
A mudança de 12 meses na proporção de fluorescência vermelha/verde do biomarcador mitocondrial JC-1. Medimos no início, 6 meses e 12 meses.
Linha de base, 6 meses, 12 meses
Alteração nos biomarcadores mitocondriais do Mitotracker
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses
A mudança de 12 meses no biomarcador mitocondrialMitotracker. Medimos no início, 6 meses e 12 meses.
Linha de base, 6 meses, 12 meses
Alteração na porcentagem de biomarcadores mitocondriais de anexina V
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses
A mudança de 12 meses no biomarcador mitocondrial Anexina V%. Medimos no início, 6 meses e 12 meses.
Linha de base, 6 meses, 12 meses
Alteração nos biomarcadores mitocondriais BCL2/BAX
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses
A mudança de 12 meses no biomarcador mitocondrial BCL2/BAX. Medimos no início, 6 meses e 12 meses.
Linha de base, 6 meses, 12 meses
Mudança nos Biomarcadores Mitocondriais ORAC
Prazo: Linha de base, 6 meses, 12 meses
A mudança de 12 meses no biomarcador mitocondrial Oxygen Radical Antioxidant Capacity. Medimos no início, 6 meses e 12 meses.
Linha de base, 6 meses, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Yunxia Wang, MD

Colaboradores

Western ALS Study Group

Investigadores

  • Investigador principal: Yunxia Wang, MD, University of Kansas Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de outubro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de outubro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

2 de novembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de maio de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2018

Última verificação

1 de abril de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 11922

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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