Kokeilu rasagiliinin turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
tiistai 17. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Yunxia Wang, MD
Monikeskuskontrolloitu seulontakoe rasagiliinin turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
ALS on häiriö, joka heikentää motorista voimaa ja keuhkojen toimintaa. ALS-potilaiden aivojen ja selkäytimen motoristen neuronien nopea menetys aiheuttaa lisääntyvän heikkouden ja lihasten toiminnan heikkenemisen oireita. Vaikka on olemassa lääkkeitä, jotka auttavat lievittämään ALS:n oireita, ALS:iin ei ole parannuskeinoa.
Rasagiliini on lääke, jolla on mahdollisesti hermostoa suojaavia ominaisuuksia. Neuroprotektiivinen tarkoittaa, että hermostoa voidaan suojata heikentymiseltä. Tiedetään, että rasagiliinilla on mahdollisia hermostoa suojaavia ominaisuuksia ja se on hyväksytty käytettäväksi potilailla, joilla on jokin muu sairaus, rasagiliinin tehokkuutta ALS-potilailla ei ole testattu.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän seulontatutkimuksen erityinen tavoite on määrittää, onko rasagiliini turvallinen tälle potilasryhmälle ja voiko lääke hidastaa ALS-taudin etenemistä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- McGill University
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Phoenix Neurological Institute
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94118
- California Pacific Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
- University of Minnesota
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
- University of Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The Methodist Hospital System
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
21 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkimuksen tutkijan laboratoriotuetun todennäköisen, todennäköisen tai lopullisen ALS:n kliininen diagnoosi muutetun El Escorial -kriteerin mukaisesti (Liite IV).
- 21-80-vuotiaat mukaan lukien.
- VC suurempi tai yhtä suuri kuin 75 % ennustetusta seulonnassa ja lähtötilanteessa.
- Heikkous alkaa 3 vuoden sisällä ennen ilmoittautumista.
- Jos potilaat käyttävät rilutsolia ALS:ään, heidän on oltava vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla imettämättömiä ja kirurgisesti steriilejä tai käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää ja heillä on negatiivinen raskaustesti.
- Halukas ja kykenevä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, jonka Institutional Review Board (IRB) on hyväksynyt.
Poissulkemiskriteerit
- Vaaditaan trakeotomiaventilaatiota tai ei-invasiivista ventilaatiota > 23 tuntia vuorokaudessa.
- Potilaat, jotka käyttävät sympatomimeettisiä aineita. Tämä sisältää pseudoefedriinin, fenyyliefriinin, fenyylipropanoliamiinin ja efedriinin.
- Potilaat, jotka käyttävät analgeetteja, joilla on serotoninergisiä ominaisuuksia, kuten meperidiiniä, tramadolia, metadonia ja propoksifeenia, flekseriiliä.
- Potilaat, jotka saavat fluoksetiinia tai fluvoksamiinia.
- Potilaat, jotka saavat amitriptyliiniä > 50 mg/d, tratsodonia ja sertraliinia > 100 mg/d, sitalogrammia > 20 mg/d tai paroksetiinia > 30 mg/d.
- Muiden hermostoa rappeuttavien sairauksien diagnosointi (Parkinsonin tauti, Alzheimerin tauti jne.).
- Kliinisesti merkittävä epästabiili lääketieteellinen sairaus (epästabiili angina pectoris, pitkälle edennyt syöpä jne.) viimeisen 30 päivän aikana.
- Aiempi munuaissairaus.
- Maksasairaushistoria.
- Nykyinen raskaus tai imetys.
- Henkinen kapasiteetti on rajoitettu siten, että potilas ei voi antaa kirjallista suostumusta tai noudattaa arviointimenettelyjä.
- Viimeaikainen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tai hoidon tai muiden kokeellisten protokollien noudattamatta jättäminen.
- VC < 75 % ennustetusta.
- Tutkimuslääkkeen vastaanotto viimeisen 30 päivän aikana.
- Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät harjoita tehokasta ehkäisyä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rasagiliini
Hoidettu 12 kuukauden ajan rasagiliinilla 2 mg suun kautta kerran päivässä.
|
rasagiliinia 2 mg päivässä 12 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko – tarkistettu (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Ensisijainen tulosmitta on ero toiminnan heikkenemisnopeudessa, joka havaitaan ALS Functional Rating Scale - Revised (ALSFRS-R) -asteikolla rasagiliinia käyttävillä potilailla verrattuna potilaiden tietokantaan satunnaistetuista kliinisistä tutkimuksista, jotka suoritettiin vuosina 1997–2007.
Minimipistemäärä on 0 (ei toimintoa) enimmäispistemäärä on 48 (normaali toiminto)
|
jopa 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ero hoidon epäonnistumiseen kuluneessa ajassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Tämä ryhmä määritellään kuolemaksi, endotrakeaaliseksi intubaatioksi, trakeostomiaavusteiseksi ventilaatioksi tai noninvasiivisen ventilaation käytöksi >= 23 tuntia/vrk vähintään 14 päivän ajan.
|
jopa 12 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos JC-1 mitokondriaalisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
12 kuukauden muutos mitokondrioiden biomarkkerissa JC-1 puna/vihreä fluoresenssisuhde.
Mittasimme lähtötilanteessa, 6 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos Mitotrackerin mitokondrioiden biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
12 kuukauden muutos mitokondrioiden biomarkkerissa Mitotracker.
Mittasimme lähtötilanteessa, 6 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos anneksiini V:n mitokondrioiden biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
12 kuukauden muutos mitokondrioiden biomarkkerissa Annexin V %.
Mittasimme lähtötilanteessa, 6 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos BCL2/BAX-mitokondriaalisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
12 kuukauden muutos mitokondrioiden biomarkkerissa BCL2/BAX.
Mittasimme lähtötilanteessa, 6 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
|
Muutos ORAC:n mitokondriaalisissa biomarkkereissa
Aikaikkuna: Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
12 kuukauden muutos mitokondrioiden biomarkkerin happiradikaalin antioksidanttikapasiteetissa.
Mittasimme lähtötilanteessa, 6 kuukautta ja 12 kuukautta.
|
Perustaso, 6 kuukautta, 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yunxia Wang, MD, University of Kansas Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. joulukuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 22. lokakuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. lokakuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 2. marraskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. toukokuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. huhtikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Skleroosi
- Motorinen neuronitauti
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Neuroprotektiiviset aineet
- Suojaavat aineet
- Monoamiinioksidaasin estäjät
- Rasagiliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 11922
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .