Ensayo de seguridad y eficacia de rasagilina en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
17 de abril de 2018 actualizado por: Yunxia Wang, MD
Un ensayo de detección controlado multicéntrico de seguridad y eficacia de rasagilina en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La ELA es un trastorno que debilita la fuerza motora y la función pulmonar. La pérdida rápida de neuronas motoras en el cerebro y la médula espinal de los pacientes con ELA provoca síntomas de debilidad creciente y pérdida de la función muscular. Si bien existen medicamentos para ayudar a aliviar los síntomas de la ELA, no existe una cura para la ELA.
La rasagilina es un fármaco con posibles características neuroprotectoras. Neuroprotector significa que el sistema nervioso puede estar protegido contra el debilitamiento. Se sabe que la rasagilina tiene posibles características neuroprotectoras y está aprobada para su uso en pacientes con otro trastorno; no se ha probado la eficacia de la rasagilina en pacientes con ELA.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo específico de este estudio de detección es determinar si la rasagilina es segura en esta población de pacientes y si el fármaco tiene el potencial de retrasar la progresión de la enfermedad de ELA.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- McGill University
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-
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Phoenix Neurological Institute
-
-
California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
- California Pacific Medical Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- University of Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The Methodist Hospital System
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
21 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico clínico de ELA probable, probable o definitiva respaldada por laboratorio, de acuerdo con los criterios modificados de El Escorial, por parte del investigador del estudio (Apéndice IV).
- 21 a 80 años de edad inclusive.
- VC mayor o igual al 75 % de lo previsto en la selección y al inicio del estudio.
- Aparición de debilidad dentro de los 3 años anteriores a la inscripción.
- Si los pacientes están tomando riluzol para la ELA, deben tener una dosis estable durante al menos treinta días antes de la visita inicial.
- Las mujeres en edad fértil deben ser no lactantes y estériles quirúrgicamente o utilizar un método anticonceptivo eficaz y tener una prueba de embarazo negativa.
- Dispuesto y capaz de dar un consentimiento informado firmado que ha sido aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB).
Criterio de exclusión
- Necesidad de ventilación de traqueotomía o ventilación no invasiva durante > 23 horas al día.
- Pacientes con agentes simpaticomiméticos. Esto incluye pseudoefedrina, fenilefrina, fenilpropanolamina y efedrina.
- Pacientes con analgésicos con propiedades serotoninérgicas como meperidina, tramadol, metadona y propoxifeno, flexeril.
- Pacientes en fluoxetina o fluvoxamina.
- Pacientes que toman amitriptilina > 50 mg/día, trazodona y sertralina > 100 mg/día, citalograma > 20 mg/día o paroxetina > 30 mg/día.
- Diagnóstico de otras enfermedades neurodegenerativas (enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer, etc).
- Antecedentes clínicamente significativos de enfermedad médica inestable (angina inestable, cáncer avanzado, etc.) durante los últimos 30 días.
- Antecedentes de enfermedad renal.
- Antecedentes de enfermedad hepática.
- Embarazo o lactancia actual.
- Capacidad mental limitada de tal manera que el paciente no puede dar su consentimiento informado por escrito o cumplir con los procedimientos de evaluación.
- Antecedentes de abuso reciente de alcohol o drogas o incumplimiento del tratamiento u otros protocolos experimentales.
- CV < 75 % del previsto.
- Recepción de cualquier fármaco en investigación en los últimos 30 días.
- Mujeres con potencial de quedar embarazadas que no están practicando un control de la natalidad efectivo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: rasagilina
Tratado durante 12 meses con rasagilina 2 mg por vía oral, una vez al día.
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rasagilina 2 mg al día durante 12 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica - Revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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La medida de resultado primaria es la diferencia en la tasa de disminución de la función, detectada por la Escala de calificación funcional ALS - Revisada (ALSFRS-R) en pacientes que toman rasagilina en comparación con una base de datos de pacientes de ensayos clínicos aleatorios realizados durante 1997-2007.
La puntuación mínima es 0 (sin función) a la puntuación máxima es 48 (función normal)
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hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diferencia en el tiempo hasta el fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 12 meses
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Este grupo se define como muerte, intubación endotraqueal, ventilación asistida por traqueotomía o uso de ventilación no invasiva >= 23 horas/día durante 14 días o más.
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hasta 12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los biomarcadores mitocondriales JC-1
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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El cambio de 12 meses en el biomarcador mitocondrial JC-1 relación de fluorescencia roja/verde.
Medimos al inicio del estudio, 6 meses y 12 meses.
|
Línea base, 6 meses, 12 meses
|
|
Cambio en los biomarcadores mitocondriales Mitotracker
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
|
El cambio de 12 meses en el biomarcador mitocondrial Mitotracker.
Medimos al inicio del estudio, 6 meses y 12 meses.
|
Línea base, 6 meses, 12 meses
|
|
Cambio en el porcentaje de biomarcadores mitocondriales de anexina V
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
|
El cambio de 12 meses en el biomarcador mitocondrial Anexina V %.
Medimos al inicio del estudio, 6 meses y 12 meses.
|
Línea base, 6 meses, 12 meses
|
|
Cambio en biomarcadores mitocondriales BCL2/BAX
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
|
El cambio de 12 meses en el biomarcador mitocondrial BCL2/BAX.
Medimos al inicio del estudio, 6 meses y 12 meses.
|
Línea base, 6 meses, 12 meses
|
|
Cambio en los biomarcadores mitocondriales ORAC
Periodo de tiempo: Línea base, 6 meses, 12 meses
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El cambio de 12 meses en el biomarcador mitocondrial Capacidad antioxidante de radicales de oxígeno.
Medimos al inicio del estudio, 6 meses y 12 meses.
|
Línea base, 6 meses, 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Yunxia Wang, MD, University of Kansas Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de octubre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de octubre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de noviembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de mayo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes neuroprotectores
- Agentes Protectores
- Inhibidores de la monoaminooxidasa
- Rasagilina
Otros números de identificación del estudio
- 11922
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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