Studie profylaxe hemofilie u dospělých: Faktor VIII u těžké hemofilie A
16. září 2016 aktualizováno: Margaret Ragni, University of Pittsburgh
R34 Pilotní proveditelnost Randomizovaná, noninferiorita, křížová studie profylaxe jednou týdně vs. třikrát týdně profylaxe s rekombinantním faktorem VIII u dospělých s těžkou hemofilií A
Účelem této pilotní studie R34 je určit proveditelnost velké studie fáze III s jednorázovou dávkou zaměřené na profylaxi hemofilie u dospělých s porovnáním jednou týdně s rekombinantním faktorem VIII podávaným třikrát týdně. Účinnost bude měřena frekvencí krvácení, použitím faktoru, rozsahem pohybu kloubu, cenou, kvalitou života, hladinou F.VIII a hypokoagulabilitou mezi dávkami tvorbou trombinu.
Bezpečnost bude měřena tvorbou inhibitorů a krvácivými příhodami, které nereagují až na dvě záchranné dávky.
Přehled studie
Detailní popis
Účelem této 52týdenní pilotní R34 randomizované, otevřené, non-inferiority, zkřížené studie je určit proveditelnost velké studie fáze III s jednou dávkou zaměřené na profylaxi hemofilie u dospělých.
Primárním koncovým bodem účinnosti bude frekvence krvácení.
Sekundární koncové body budou zahrnovat využití faktoru, rozsah pohybu kloubů, cenu, kvalitu života a hypokoagulabilitu mezi dávkami podle doby tvorby trombinu a budou také stanoveny aktivity F.VIII.
Bezpečnost bude měřena četností krvácení, které nereaguje až na dvě záchranné léčby.
Bude také hodnocena tvorba inhibitoru anti-F.VIII Bethesda testem a klinická frekvence trombózy a alergických reakcí.
Bude stanoveno přijetí a dodržování léčebných intervencí; a bude implementováno webové zadávání dat formulářů kazuistik, digitálních snímků rozsahu pohybu a nástroje kvality života.
Vztah frekvence krvácení k relativní hypokoagulabilitě mezi jednotlivými dávkami bude posuzován podle doby tvorby trombinu mezi dávkami (TGT), endogenního trombinového potenciálu (ETP) a hladin faktoru VIII.
Budou stanoveny optimální způsoby odběru vzorků krve a dopravy.
U všech testů odhadneme a určíme úplnost a shodu, abychom mohli určit úpravy nebo revize požadované před zahájením velké randomizované klinické studie fáze III.
Veškeré testování bude průzkumné, abychom mohli určit, zda je test, přístup realistický, a odhadnout směrodatné odchylky pro budoucí analýzy výkonu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20057-1168
- Georgetown University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4318
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4206
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213-4306
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235-7749
- Vanderbilt University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104-1256
- Puget Sound Blood Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí muži starší 18 let
- Těžká hemofilie A (F.VIII < 0,01 U/ml)
- Nejméně 150 dní expozice produktům F.VIII
- Žádný detekovatelný inhibitor
- Žádná alergická reakce v anamnéze
- Krevní destičky minimálně 150 000/ul
- Pokud HIV(+), CD4 alespoň 200/ul, HIV-VL <48 kopií/ml a vyhovuje cART
- Pokud HCV(+), žádná splenomegalie, varixy, krvácení do GI, ascites, edém, encefalopatie
- Ochota dodržovat cross-over design, randomizační schéma
- Ochota vést si osobní deník frekvence krvácení a použití faktoru
- Ochota provádět každé 3 měsíce návštěvy, testování koagulace ve 2., 28. týdnu
Kritéria vyloučení:
- Získaná hemofilie
- Jakákoli porucha krvácení jiná než hemofilie A
- Přítomnost inhibitoru faktoru VIII
- Historický počet krevních destiček < 100 000
- Použití experimentálních léků
- Operace se očekává v příštích 52 týdnech
- Symptomatická HCV (splenomegalie, varixy, GI krvácení, ascites, edém, encefalopatie)
- Symptomatický HIV (CD4<200/ul nebo HIV VL 48 nebo více kopií/ml, nevyhovující cART)
- Předpokládaná délka života méně než 5 let
- Zkoumaný lék nebo studie do 4 týdnů před studií
- Neschopnost splnit studijní požadavky
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno A
Intervence pro rameno A je 40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) jednou týdně intravenózní injekcí po dobu 26 týdnů. Ke zkřížení dojde ve 26. týdnu po 72hodinovém vymývacím období, po kterém bude třikrát týdně podáváno 40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) intravenózní injekcí až do týdne 52, s až dvěma záchrannými dávkami týdně pro krvácení . |
40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII bude podáváno jednou týdně nebo třikrát týdně intravenózní injekcí po dobu 26 týdnů.
26 týdnů po 72hodinovém vymývacím období bude podáváno 40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII třikrát týdně nebo jednou týdně intravenózní injekcí až do týdne 52, s až dvěma záchrannými dávkami týdně pro krvácení
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Rameno B
Intervence pro rameno B je 40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) třikrát týdně intravenózní injekcí po dobu 26 týdnů. Ke zkřížení dojde ve 26. týdnu po 72hodinovém vymývacím období, po kterém bude jednou týdně podáváno 40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII (rFVIII) intravenózní injekcí až do týdne 52, s až dvěma záchrannými dávkami týdně pro krvácení |
40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII bude podáváno jednou týdně nebo třikrát týdně intravenózní injekcí po dobu 26 týdnů.
26 týdnů po 72hodinovém vymývacím období bude podáváno 40 IU/kg rekombinantního faktoru VIII třikrát týdně nebo jednou týdně intravenózní injekcí až do týdne 52, s až dvěma záchrannými dávkami týdně pro krvácení
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet krvácení
Časové okno: Týden 26 (první zásah) a 52 (druhý zásah)
|
Primárním výsledkem byla frekvence krvácení.
Údaje byly celkový počet událostí pro každou ruku, nikoli na účastníka.
|
Týden 26 (první zásah) a 52 (druhý zásah)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hypokoagulabilita mezi dávkami při vytváření trombinu
Časové okno: Časový rámec je 52 týdnů na předmět.
|
Generování trombinu bylo provedeno v týdnu 8 a týdnu 34, tj. 8 týdnů po zahájení dávkování faktoru v týdnech 1-26 a 8 týdnů po zahájení dávkování faktoru v týdnech 27-52.
|
Časový rámec je 52 týdnů na předmět.
|
|
Aktivita F.VIII
Časové okno: Časový rámec je 52 týdnů na předmět.
|
Aktivita F.VIII (IU/ml) prováděná v týdnu 8 a týdnu 34, tj. 8 týdnů po zahájení dávkování faktoru v týdnech 1-26 a 8 týdnů po zahájení dávkování faktoru v týdnech 27-52.
|
Časový rámec je 52 týdnů na předmět.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. července 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. července 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. července 2011
První zveřejněno (Odhad)
29. července 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. října 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. září 2016
Naposledy ověřeno
1. září 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PRO10020178
- R34HL105870-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Údaje z této studie budou k dispozici až do schválení NIH prostřednictvím BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .