Estudio de profilaxis de hemofilia en adultos: Factor VIII en hemofilia A grave

El propósito de este estudio piloto de 52 semanas R34 aleatorizado, abierto, de no inferioridad y cruzado es determinar la viabilidad de un gran estudio de Fase III de dosis única de profilaxis de hemofilia en adultos. La variable principal de eficacia será la frecuencia de sangrado. Los criterios de valoración secundarios incluirán el uso del factor, el rango de movimiento de las articulaciones, el costo, la calidad de vida y la hipocoagulabilidad entre dosis por tiempo de generación de trombina y también se determinará la actividad de F.VIII. La seguridad se medirá por la frecuencia de sangrado que no responda a hasta dos tratamientos de rescate. También se evaluará la formación de inhibidores mediante el ensayo Bethesda anti-F.VIII y la frecuencia clínica de trombosis y reacciones alérgicas. Se determinará la aceptación y adherencia del sujeto a las intervenciones de tratamiento; y se implementará el ingreso de datos basado en la web de formularios de informes de casos, imágenes digitales de rango de movimiento e instrumentos de calidad de vida. La relación entre la frecuencia de sangrado y la hipocoagulabilidad relativa entre dosis se evaluará mediante el tiempo de generación de trombina (TGT) entre dosis, el potencial de trombina endógena (ETP) y los niveles de factor VIII. Se determinarán los métodos óptimos de recolección y envío de muestras de sangre. Para todas las pruebas, estimaremos y determinaremos la integridad y la congruencia, a fin de determinar los ajustes o revisiones necesarios antes de iniciar un gran ensayo clínico aleatorizado de fase III. Todas las pruebas serán exploratorias, de modo que podamos determinar si la prueba, el enfoque son realistas y estimar las desviaciones estándar para futuros análisis de potencia.