Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmofili voksenprofylakseundersøgelse: Faktor VIII ved svær hæmofili A

16. september 2016 opdateret af: Margaret Ragni, University of Pittsburgh

R34 Pilotgennemførlighed Randomiseret, Noninferiority, Cross-Over-forsøg med én gang ugentlig versus tre gange ugentlig profylakse med rekombinant faktor VIII hos voksne med svær hæmofili A

Formålet med dette pilot-R34-forsøg er at bestemme gennemførligheden af ​​et stort enkeltdosis fase III-studie af hæmofili voksenprofylakse, der sammenligner én gang om ugen med tre gange om ugen rekombinant faktor VIII. Effektiviteten vil blive målt ved blødningsfrekvens, faktorforbrug, ledbevægelse, omkostninger, livskvalitet, F.VIII-niveau og hypokoagulabilitet mellem doser ved thrombindannelse. Sikkerheden vil blive målt ved inhibitordannelse og blødningshændelser, der ikke reagerer på op til to redningsdoser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne 52-ugers pilot R34 randomiserede, åbne, non-inferioritet, cross-over undersøgelse er at bestemme gennemførligheden af ​​et stort enkeltdosis fase III studie af hæmofili voksenprofylakse. Det primære effektmål vil være blødningsfrekvens. Sekundære endepunkter vil omfatte faktoranvendelse, fælles bevægelighed, omkostninger, livskvalitet og hypokoagulabilitet mellem dosis af thrombingenereringstid og F.VIII-aktivitet vil også blive bestemt. Sikkerheden vil blive målt ved hyppigheden af ​​blødninger, der ikke reagerer på op til to redningsbehandlinger. Inhibitordannelse ved anti-F.VIII Bethesda-assay og klinisk hyppighed af trombose og allergiske reaktioner vil også blive vurderet. Emnets accept og overholdelse af behandlingsinterventionerne vil blive bestemt; og web-baseret dataindtastning af case-rapportformularer, digitale billedserier og livskvalitetsinstrument vil blive implementeret. Forholdet mellem blødningsfrekvens og relativ hypokoagulabilitet mellem dosis vil blive vurderet ved inter-dosis thrombin generation tid (TGT), endogent thrombin potentiale (ETP) og faktor VIII niveauer. Optimale blodprøveopsamling og forsendelsesmetoder vil blive bestemt. For alle tests vil vi estimere og bestemme fuldstændighed og kongruens for at bestemme justeringer eller revisioner, der er nødvendige, inden vi påbegynder et stort fase III randomiseret klinisk forsøg. Al testning vil være eksplorativ, så vi kan afgøre, om testen, tilgangen er realistisk, og for at estimere standardafvigelser til fremtidige effektanalyser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057-1168
        • Georgetown University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4206
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235-7749
        • Vanderbilt University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104-1256
        • Puget Sound Blood Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne mænd 18 år eller ældre
  • Svær hæmofili A (F.VIII < 0,01 U/ml)
  • Mindst 150 eksponeringsdage for F.VIII-produkter
  • Ingen påviselig inhibitor
  • Ingen historie med allergisk reaktion
  • Blodplader mindst 150.000/ul
  • Hvis HIV(+), CD4 mindst 200/ul, HIV-VL <48 kopier/ml og cART-kompatibel
  • Hvis HCV(+), ingen splenomegali, varicer, GI-blødning, ascites, ødem, encefalopati
  • Vilje til at overholde cross-over design, randomiseringsskema
  • Vilje til at føre personlig dagbog over blødningsfrekvens og faktorbrug
  • Villighed til at aflægge besøg hver 3. måned, koagulationstest i uge 2, 28

Ekskluderingskriterier:

  • Erhvervet hæmofili
  • Enhver anden blødningsforstyrrelse end hæmofili A
  • Tilstedeværelse af en inhibitor til faktor VIII
  • Historisk blodpladetal < 100.000
  • Brug af eksperimentelle lægemidler
  • Operation forventes i de næste 52 uger
  • Symptomatisk HCV (splenomegali, varicer, GI-blødning, ascites, ødem, encefalopati)
  • Symptomatisk HIV (CD4<200/ul eller HIV VL 48 eller mere kopi/ml, cART ikke-kompatibel)
  • Forventet levetid mindre end 5 år
  • Undersøgelseslægemiddel eller -undersøgelse inden for 4 uger før undersøgelsen
  • Manglende evne til at overholde studiekrav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm A

Interventionen for arm A er 40 IE/kg rekombinant faktor VIII (rFVIII) ved intravenøs injektion én gang om ugen i 26 uger.

Cross-over vil forekomme 26 uger efter en 72 timers udvaskningsperiode, hvorefter 40 IE/kg rekombinant faktor VIII (rFVIII) vil blive givet tre gange om ugen ved intravenøs injektion indtil uge 52, med op til to redningsdoser om ugen for blødninger .
Medicin: rF.VIII
40 IE/kg rekombinant faktor VIII vil blive givet én gang om ugen eller tre gange om ugen ved intravenøs injektion i 26 uger. Ved 26 uger efter en 72 timers udvaskningsperiode vil 40 IE/kg rekombinant faktor VIII blive givet henholdsvis tre gange ugentligt eller en gang ugentligt ved intravenøs injektion indtil uge 52, med op til to redningsdoser om ugen for blødninger
Andre navne:
  • rekombinant faktor VIII
Eksperimentel: Arm B

Interventionen for arm B er 40 IE/kg rekombinant faktor VIII (rFVIII) ved intravenøs injektion tre gange om ugen i 26 uger.

Overkrydsning vil ske 26 uger efter en 72 timers udvaskningsperiode, hvorefter 40 IE/kg rekombinant faktor VIII (rFVIII) vil blive givet én gang om ugen ved intravenøs injektion indtil uge 52, med op til to redningsdoser om ugen for blødninger
Medicin: rF.VIII
40 IE/kg rekombinant faktor VIII vil blive givet én gang om ugen eller tre gange om ugen ved intravenøs injektion i 26 uger. Ved 26 uger efter en 72 timers udvaskningsperiode vil 40 IE/kg rekombinant faktor VIII blive givet henholdsvis tre gange ugentligt eller en gang ugentligt ved intravenøs injektion indtil uge 52, med op til to redningsdoser om ugen for blødninger
Andre navne:
  • rekombinant faktor VIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal blødninger
Tidsramme: Uge 26 (første indsats) og 52 (anden indsats)
Det primære resultat var blødningsfrekvens. Dataene var det samlede antal hændelser for hver arm og ikke pr. deltager.
Uge 26 (første indsats) og 52 (anden indsats)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hypokoagulerbarhed mellem dosis af Thrombin Generation
Tidsramme: Tidsrammen er 52 uger pr. emne.
Thrombingenerering blev udført i uge 8 og uge 34, dvs. 8 uger efter påbegyndelse af faktordosering i uge 1-26 og 8 uger efter påbegyndelse af faktordosering i uge 27-52.
Tidsrammen er 52 uger pr. emne.
F.VIII Aktivitet
Tidsramme: Tidsrammen er 52 uger pr. emne.
F.VIII-aktivitet (IE/ml) udført i uge 8 og uge 34, dvs. 8 uger efter initiering af faktordosering i uge 1-26 og 8 uger efter initiering af faktordosering i uge 27-52.
Tidsrammen er 52 uger pr. emne.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Pittsburgh

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2011

Først opslået (Skøn)

29. juli 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO10020178
  • R34HL105870-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Dataene fra dette forsøg vil være tilgængelige, indtil NIH godkendelse, via BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner