Studie av hemofili vuxenprofylax: Faktor VIII vid svår hemofili A

Syftet med denna 52-veckors pilot R34 randomiserade, öppna, non-inferioritet, cross-over studie är att fastställa genomförbarheten av en stor enkeldos fas III studie av hemofili vuxenprofylax. Det primära effektmåttet kommer att vara blödningsfrekvens. Sekundära effektmått kommer att inkludera faktoranvändning, ledomfång, kostnad, livskvalitet och hypokoagulabilitet mellan doser genom trombingenereringstid och F.VIII-aktivitet kommer också att bestämmas. Säkerheten kommer att mätas genom frekvensen av blödningar som inte svarar på upp till två räddningsbehandlingar. Inhibitorbildning genom anti-F.VIII Bethesda-analys och klinisk frekvens av tromboser och allergiska reaktioner kommer också att bedömas. Subjektets acceptans och följsamhet till behandlingsinterventionerna kommer att bestämmas; och webbaserad datainmatning av fallrapportformulär, digitala rörliga bilder och livskvalitetsinstrument kommer att implementeras. Relationen mellan blödningsfrekvens och relativ hypokoagulabilitet mellan doser kommer att bedömas genom inter-dos trombingenereringstid (TGT), endogen trombinpotential (ETP) och faktor VIII-nivåer. Optimala blodprovstagning och leveransmetoder kommer att fastställas. För alla tester kommer vi att uppskatta och fastställa fullständighet och överensstämmelse, för att fastställa justeringar eller revisioner som krävs innan en stor fas III randomiserad klinisk prövning påbörjas. All testning kommer att vara undersökande, så att vi kan avgöra om testet, tillvägagångssättet är realistiskt, och för att uppskatta standardavvikelser för framtida effektanalyser.