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Studio sulla profilassi dell'emofilia negli adulti: fattore VIII nell'emofilia grave A

16 settembre 2016 aggiornato da: Margaret Ragni, University of Pittsburgh

R34 Fattibilità pilota Studio randomizzato, di non inferiorità, cross-over della profilassi una volta alla settimana vs. tre volte alla settimana con fattore VIII ricombinante negli adulti con emofilia A grave

Lo scopo di questo studio pilota R34 è determinare la fattibilità di un ampio studio di fase III a dose singola sulla profilassi dell'emofilia negli adulti confrontando una volta alla settimana con il fattore VIII ricombinante tre volte alla settimana. L'efficacia sarà misurata in base alla frequenza di sanguinamento, all'uso del fattore, all'ampiezza di movimento articolare, al costo, alla qualità della vita, al livello di F.VIII e all'ipocoagulabilità inter-dose mediante la generazione di trombina. La sicurezza sarà misurata dalla formazione di inibitori e dagli eventi di sanguinamento che non rispondono a un massimo di due dosi di salvataggio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio pilota R34 randomizzato, in aperto, di non inferiorità e cross-over della durata di 52 settimane è quello di determinare la fattibilità di un ampio studio di fase III a dose singola sulla profilassi dell'emofilia negli adulti. L'endpoint primario di efficacia sarà la frequenza di sanguinamento. Gli endpoint secondari includeranno l'utilizzo del fattore, la gamma di movimento articolare, il costo, la qualità della vita e l'ipocoagulabilità inter-dose in base al tempo di generazione della trombina e saranno determinati anche l'attività di F.VIII. La sicurezza sarà misurata dalla frequenza di sanguinamento che non risponde a un massimo di due trattamenti di salvataggio. Verranno valutate anche la formazione di inibitori mediante dosaggio Bethesda anti-F.VIII e la frequenza clinica di trombosi e reazioni allergiche. Saranno determinate l'accettazione e l'adesione del soggetto agli interventi terapeutici; e sarà implementato l'inserimento di dati basato sul web di moduli di segnalazione di casi, immagini digitali della gamma di movimento e strumenti per la qualità della vita. La relazione tra la frequenza di sanguinamento e l'ipocoagulabilità relativa inter-dose sarà valutata in base al tempo di generazione della trombina inter-dose (TGT), al potenziale di trombina endogeno (ETP) e ai livelli di fattore VIII. Saranno determinati i metodi ottimali per la raccolta e la spedizione del campione di sangue. Per tutti i test, stimeremo e determineremo la completezza e la congruenza, al fine di determinare gli aggiustamenti o le revisioni necessarie prima di iniziare un ampio studio clinico randomizzato di fase III. Tutti i test saranno esplorativi, in modo da poter determinare se il test, l'approccio sono realistici e stimare le deviazioni standard per future analisi di potenza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057-1168
        • Georgetown University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4206
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213-4306
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235-7749
        • Vanderbilt University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104-1256
        • Puget Sound Blood Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi adulti di età pari o superiore a 18 anni
  • Emofilia A grave (F.VIII < 0,01 U/ml)
  • Almeno 150 giorni di esposizione ai prodotti F.VIII
  • Nessun inibitore rilevabile
  • Nessuna storia di reazione allergica
  • Piastrine almeno 150.000/ul
  • Se HIV(+), CD4 almeno 200/ul, HIV-VL <48 copie/ml e conforme a cART
  • Se HCV (+), nessuna splenomegalia, varici, sanguinamento gastrointestinale, ascite, edema, encefalopatia
  • Disponibilità a rispettare il design incrociato, lo schema di randomizzazione
  • Disponibilità a tenere un diario personale della frequenza di sanguinamento e dell'uso dei fattori
  • Disponibilità a effettuare visite ogni 3 mesi, test di coagulazione alle settimane 2, 28

Criteri di esclusione:

  • Emofilia acquisita
  • Qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A
  • Presenza di un inibitore del fattore VIII
  • Conta piastrinica storica < 100.000
  • Uso di farmaci sperimentali
  • Chirurgia anticipata nelle prossime 52 settimane
  • HCV sintomatico (splenomegalia, varici, sanguinamento gastrointestinale, ascite, edema, encefalopatia)
  • HIV sintomatico (CD4<200/ul o HIV VL 48 o più copie/ml, cART non conforme)
  • Aspettativa di vita inferiore a 5 anni
  • Farmaco sperimentale o studio entro 4 settimane prima dello studio
  • Incapacità di soddisfare i requisiti di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio A

L'intervento per il braccio A è di 40 UI/kg di fattore VIII ricombinante (rFVIII) mediante iniezione endovenosa una volta alla settimana per 26 settimane.

Il crossover avverrà a 26 settimane dopo un periodo di washout di 72 ore, dopodiché verranno somministrate 40 UI/kg di fattore VIII ricombinante (rFVIII) tre volte alla settimana mediante iniezione endovenosa fino alla settimana 52, con un massimo di due dosi di salvataggio a settimana per le emorragie .
Droga: rF.VIII
40 UI/kg di fattore VIII ricombinante saranno somministrati una o tre volte alla settimana mediante iniezione endovenosa per 26 settimane. A 26 settimane dopo un periodo di washout di 72 ore, 40 UI/kg di fattore VIII ricombinante verranno somministrati rispettivamente tre volte alla settimana o una volta alla settimana mediante iniezione endovenosa fino alla settimana 52, con un massimo di due dosi di salvataggio a settimana per i sanguinamenti
Altri nomi:
  • fattore VIII ricombinante
Sperimentale: Braccio B

L'intervento per il braccio B è di 40 UI/kg di fattore VIII ricombinante (rFVIII) mediante iniezione endovenosa tre volte alla settimana per 26 settimane.

Il crossover avverrà a 26 settimane dopo un periodo di washout di 72 ore, dopodiché verranno somministrate 40 UI/kg di fattore VIII ricombinante (rFVIII) una volta alla settimana mediante iniezione endovenosa fino alla settimana 52, con un massimo di due dosi di salvataggio a settimana per i sanguinamenti
Droga: rF.VIII
40 UI/kg di fattore VIII ricombinante saranno somministrati una o tre volte alla settimana mediante iniezione endovenosa per 26 settimane. A 26 settimane dopo un periodo di washout di 72 ore, 40 UI/kg di fattore VIII ricombinante verranno somministrati rispettivamente tre volte alla settimana o una volta alla settimana mediante iniezione endovenosa fino alla settimana 52, con un massimo di due dosi di salvataggio a settimana per i sanguinamenti
Altri nomi:
  • fattore VIII ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di sanguinamenti
Lasso di tempo: Settimane 26 (primo intervento) e 52 (secondo intervento)
L'outcome primario era la frequenza di sanguinamento. I dati erano il numero totale di eventi per ciascun braccio e non per partecipante.
Settimane 26 (primo intervento) e 52 (secondo intervento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ipocoagulabilità interdose mediante generazione di trombina
Lasso di tempo: Il lasso di tempo è di 52 settimane per soggetto.
La generazione della trombina è stata eseguita alla settimana 8 e alla settimana 34, cioè 8 settimane dopo l'inizio della somministrazione del fattore nelle settimane 1-26 e 8 settimane dopo l'inizio della somministrazione del fattore nelle settimane 27-52.
Il lasso di tempo è di 52 settimane per soggetto.
F.VIII Attività
Lasso di tempo: Il lasso di tempo è di 52 settimane per soggetto.
Attività F.VIII (UI/mL) eseguita alla settimana 8 e alla settimana 34, ovvero 8 settimane dopo l'inizio della somministrazione del fattore nelle settimane 1-26 e 8 settimane dopo l'inizio della somministrazione del fattore nelle settimane 27-52.
Il lasso di tempo è di 52 settimane per soggetto.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Pittsburgh

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Margaret V. Ragni, MD, MPH, University of Pittsburgh

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2011

Primo Inserito (Stima)

29 luglio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRO10020178
  • R34HL105870-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I dati di questo studio saranno disponibili, in attesa dell'approvazione del NIH, tramite BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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