Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr atypického hemolytického-uremického syndromu (aHUS).

15. září 2025 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Observační, neintervenční, multicentrická, mezinárodní studie pacientů s atypickým hemolyticko-uremickým syndromem (aHUS registr)

Postmarketingové údaje o bezpečnosti u pacientů léčených a neléčených ekulizumabem nebo ravulizumabem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Detailní popis

Studie zachytí údaje o bezpečnosti po uvedení přípravku na trh u pacientů léčených ekulizumabem nebo ravulizumabem. Kromě toho bude studie shromažďovat informace o progresi onemocnění u všech pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

3000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Durkan
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Wong
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Austrálie, 4870
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Mantha
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Chandler
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Isbel
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Carroll
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Mount
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Hughes
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Kausman
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6961
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Abraham
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6109
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Broeders
      • Brussels, Belgie, 1090
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Pipeleers
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (adult)
        • Kontakt:
          • Massart
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (Pediatric)
        • Kontakt:
          • Van Hoeck
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (Pediatric)
        • Kontakt:
          • Snauwaert
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (adult)
        • Kontakt:
          • Claes
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (Pediatric)
        • Kontakt:
          • Bockenhauer
      • Liège, Belgie, 4000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (adult)
        • Kontakt:
          • Weekers
      • Liège, Belgie, 4000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (Pediatric)
        • Kontakt:
          • Collard
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (adult)
        • Kontakt:
          • Goffin
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgie, 1200
        • Nábor
        • Clinical Trial Site (Pediatric)
        • Kontakt:
          • Godefroid
      • Odense, Dánsko, 5000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Dieperink
      • Amiens, Francie, 80054
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Djeddi
      • Amiens, Francie, 80054
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Choukroun
      • Angers, Francie, 49933
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Augusto
      • Bayonne, Francie, 64109
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Lacraz
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Brest, Francie, 29609
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • LeMeur
      • Bron, Francie, 69677
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Sellier-LeClerc
      • Caen, Francie, 30001
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Chatelet-Pouliquen
      • Chambéry, Francie, 73011
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Bally
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Heng
      • Dijon, Francie, 21080
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Legendre
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Carron
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Snanoudj
      • Lille, Francie, 59037
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Provot
      • Lille, Francie
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Jolivot
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Rousset-Rouviere
      • Montpellier, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Fila
      • Nancy, Francie, 54500
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Frimat
      • Nancy, Francie, 54500
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Vrillon
      • Nantes, Francie, 44 093
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Roussey
      • Nantes, Francie, 44000
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Ville
      • Nice, Francie, 51069
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Seitz-Polski
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Legendre
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 4
        • Kontakt:
          • Thervet
      • Paris, Francie, 75743
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 5
        • Kontakt:
          • Boyer
      • Paris, Francie, 75970
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 3
        • Kontakt:
          • Mesnard
      • Paris, Francie, 75019
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Hogan
      • Perpignan, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Vela
      • Poitiers, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Bridoux
      • Pontoise, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Devaud
      • Rennes, Francie, 35203
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Taque
      • Rennes, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Martins
      • Rouen, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Lebourg
      • Rouen, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Louillet
      • Strasbourg, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Moulin
      • Strasbourg, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Krummel
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Kamar
      • Toulouse, Francie, 70034
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Decramer
      • Tours, Francie
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Halimi
      • Valenciennes, Francie, 50479
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Ulrich
      • Bari, Itálie, 70124
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Giordano
      • Bari, Itálie, 70124
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Gesualdo
      • Florence, Itálie, 50134
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Cirami
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Magnasco
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Ardissino
      • Milan, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Verdesca
      • Milan, Itálie, 20163
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Ravera
      • Roma, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Vivarelli
      • Torino, Itálie
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
      • Beersheba, Izrael, 84101
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Schreiber
      • Daegu, Jižní Korea, 35015
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Kim
      • Gyeonggi-do, Jižní Korea, 13620
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site 1
      • Gyeonggi-do, Jižní Korea, 46371
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Young Chong
      • Jeju-do, Jižní Korea, 63241
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Jeollabuk-do, Jižní Korea, 54907
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Jižní Korea, 02841
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Kim
      • Seoul, Jižní Korea, 03722
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 3
        • Kontakt:
          • Kim
      • Seoul, Jižní Korea, 05505
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 5
        • Kontakt:
          • Hoon Lee
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 6
        • Kontakt:
          • Jang
      • Seoul, Jižní Korea, 07985
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 7
        • Kontakt:
          • Mun
      • Seoul, Jižní Korea, 08308
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 4
        • Kontakt:
          • Joo Kwon
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Gyung Kang
    • Chungcheongnam-do
      • Dongan, Chungcheongnam-do, Jižní Korea, 31151
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Gil
    • Dongnam-ro
      • Seoul, Dongnam-ro, Jižní Korea, 05278
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Jung
    • Gyeonggi-do
      • Anyang-si, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 14068
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Goyang-si, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 411-706
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
    • Hyeonchung-ro
      • Daegu, Hyeonchung-ro, Jižní Korea, 42415
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Do
    • Jebong Ro
      • Gwangju, Jebong Ro, Jižní Korea, 61469
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Bae
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Huang
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Licht
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Lapeyraque
      • Québec, Quebec, Kanada, 44035
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Philibert
      • Essen, Německo, 45147
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Gackler
      • Hanover, Německo, 30625
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Schmidt-Ott
      • Hanover, Německo, 30625
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Kanzelmeyer
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Wuehl
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Německo, 48149
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Konrad
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
      • Lodz, Polsko, 92-213
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Nowicki
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Pawlak-Bratkowska
      • Moscow, Rusko
        • Dokončeno
        • Clinical Trial Site 1
      • Moscow, Rusko
        • Dokončeno
        • Clinical Trial Site 2
      • Saint Petersburg, Rusko
        • Dokončeno
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Spojené království, C14 4XW
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Griffin
      • Exeter, Spojené království, EX2 5DW
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Bingham
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Marks
      • London, Spojené království, NW3 2PF
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Gale
      • London, Spojené království, W1T 4EU
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Scully
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Shenoy
      • Newcastle, Spojené království, NE7 7DN
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Gilbert
      • Wales, Spojené království, SA6 6NL
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Mikhail
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Dixon
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Broome
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Segal
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Greenbaum
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Alenizi
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Majerus
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Aktivní, ne nábor
        • Clinical Trial Site
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 81362
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Chiou
      • New Taipei City, Tchaj-wan, 10002
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Tsai
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Huang
      • Taoyuan District, Tchaj-wan, 33305
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Tseng
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Derici
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Yildiz
      • Kayseri, Turecko (Türkiye), 38039
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Tokgoz
      • Barcelona, Španělsko, 09-08035
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 1
        • Kontakt:
          • Ariceta
      • Barcelona, Španělsko, 09-08035
        • Nábor
        • Clinical Trial Site 2
        • Kontakt:
          • Ramos
      • Pamplona, Španělsko, 15-31008
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
        • Kontakt:
          • Manrique
      • Seville, Španělsko, 01-41013
        • Staženo
        • Clinical Trial Site
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Ukončeno
        • Clinical Trial Site
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Ukončeno
        • Clinical Trial Site
      • Surich, Švýcarsko, 8091
        • Ukončeno
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti mužského nebo ženského pohlaví jakéhokoli věku, včetně nezletilých, u kterých byl diagnostikován aHUS; klinická diagnóza aHUS, pacienti s nebo bez identifikované genetické abnormality regulačního faktoru komplementu nebo protilátky proti faktoru komplementu, ADAMTS13 > 5 % (pokud se provádí)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví jakéhokoli věku, včetně nezletilých, u kterých byl diagnostikován aHUS
  • Pacienti s nebo bez identifikované patogenní varianty komplementu nebo protilátky proti faktoru komplementu
  • Schopnost dát písemný informovaný souhlas. Pacient nebo jeho rodič/zákonný zástupce musí být ochoten a schopen dát písemný informovaný souhlas a pacient (pokud je nezletilý) musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas [pokud je to možné, jak stanoví ústřední institucionální kontrolní komise/nezávislé etické komise (IRB/). IEC)].
  • ADAMTS13 > 5 %, pokud se provádí.

Kritéria vyloučení:

  • Hemolyticko-uremický syndrom (HUS) pouze kvůli Shiga Toxin produkující Escherichia coli (STEC).
  • Nelze dát písemný informovaný souhlas. Pacient nebo jeho rodič/zákonný zástupce není schopen dát písemný informovaný souhlas. Pacient (pokud je nezletilý) není schopen dát písemný informovaný souhlas (pokud je to možné, jak rozhodly ústřední institucionální kontrolní komise/nezávislé etické komise [IRB/IEC]).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů, kteří zažili specifikované události
Časové okno: 10 let
Shromáždit a vyhodnotit údaje o bezpečnosti a účinnosti specifické pro použití eculizumabu nebo ravulizumabu u pacientů s aHUS.
10 let
Čas do prvního a dalšího výskytu specifikovaných událostí.
Časové okno: 5 let
K posouzení dlouhodobých projevů komplikací trombotické mikroangiopatie (TMA) aHUS, jakož i dalších klinických výsledků, včetně morbidity a mortality u pacientů s aHUS, kteří dostávají léčbu eculizumabem nebo ravulizumabem nebo jiné přístupy k léčbě onemocnění
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Nuria Saval, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

31. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit