Účinnost a snášenlivost NM-BL u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí v důsledku cystické fibrózy
3. června 2016 aktualizováno: Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická, dvoudobá zkřížená studie k posouzení účinnosti a snášenlivosti NM-BL (burlulipázy) u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí způsobenou cystickou fibrózou
Účelem této randomizované, dvojitě zaslepené, multicentrické, dvoudobé zkřížené studie je posoudit účinnost a snášenlivost burlulipázy (NM-BL) u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí způsobenou cystickou fibrózou
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
35
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Pensacola, Florida, Spojené státy, 32504
- Nemours Children's Clinic
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- The University of Iowa
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
- Via Cristi Hospitals Wichita, Inc.
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
- The Children's Medical Center of Dayton
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University Research Corporation
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku ≥ 12 let od data informovaného souhlasu
- Potvrzená diagnóza CF při screeningu
- Potvrzené EPI historickým (během posledních 12 měsíců) CFA <70 % bez použití PERT nebo současné fekální elastázy <50 µg/g stolice při screeningu
- V současné době dostává PERT s komerčně dostupným pankreatickým enzymem
- V současné době na stabilní léčbě inhibitory protonové pumpy nebo antagonisty H2 receptorů
- Klinicky stabilní stav bez známek akutního respiračního onemocnění nebo jakéhokoli jiného akutního stavu
Kritéria vyloučení:
- Fibrózní kolonopatie v anamnéze
- Anamnéza významné resekce střeva podle názoru zkoušejícího nebo transplantace solidního orgánu
- Historie rezistence na substituci pankreatických enzymů
- Současná diagnóza nebo anamnéza syndromu obstrukce distálního střeva
- Současná diagnostika bakteriálního přerůstání tenkého střeva, ileus nebo akutní břicho
- Percentil indexu tělesné hmotnosti <10 %
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Burlulipáza
Burlulipáza perorálně, každé jídlo
|
Burlulipase perorální roztok se bude užívat s jídlem a svačinou po dobu 5 až 7 dnů
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo (karamel ve sterilní vodě)
Placebo perorálně, na jídlo
|
Placebo se bude užívat s jídlem a svačinou po dobu 5 až 7 dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit účinnost NM-BL ve srovnání s placebem u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí (EPI) v důsledku CF, kde primární proměnnou je koeficient absorpce tuku (CFA %)
Časové okno: 72 hodin
|
72 hodin
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyhodnotit účinnost NM-BL ve srovnání s placebem u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí (EPI) v důsledku CF, kde primární proměnnou je koeficient absorpce dusíku (CNA %)
Časové okno: 72 hodin
|
72 hodin
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Symptomatologie / Dotazník symptomů
Časové okno: 7 dní
|
Srovnání gastrointestinálních parametrů, zaznamenané pacientem/pečovatelem v dotazníku symptomů každý den během léčebných období
|
7 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James E. Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Somaraju URR, Solis-Moya A. Pancreatic enzyme replacement therapy for people with cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Aug 5;8(8):CD008227. doi: 10.1002/14651858.CD008227.pub4.
- Heubi JE, Schaeffer D, Ahrens RC, Sollo N, Strausbaugh S, Graff G, Jain R, Witte S, Forssmann K. Safety and Efficacy of a Novel Microbial Lipase in Patients with Exocrine Pancreatic Insufficiency due to Cystic Fibrosis: A Randomized Controlled Clinical Trial. J Pediatr. 2016 Sep;176:156-161.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.05.049. Epub 2016 Jun 11.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. října 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. října 2012
První zveřejněno (Odhad)
19. října 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. června 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2016
Naposledy ověřeno
1. června 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NM-BL-101
- 207862 (Jiný identifikátor: Parexel)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .