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Efficacité et tolérance du NM-BL chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine due à la fibrose kystique

3 juin 2016 mis à jour par: Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Une étude randomisée, en double aveugle, multicentrique et croisée sur deux périodes pour évaluer l'efficacité et la tolérabilité du NM-BL (burlulipase) chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine due à la fibrose kystique

Le but de cette étude croisée randomisée, en double aveugle, multicentrique et à deux périodes est d'évaluer l'efficacité et la tolérabilité de la burlulipase (NM-BL) chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine due à la fibrose kystique

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

35

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Pensacola, Florida, États-Unis, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • The University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67214
        • Via Cristi Hospitals Wichita, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
        • West Virginia University Research Corporation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins et féminins âgés de ≥ 12 ans à compter de la date du consentement éclairé
  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose lors du dépistage
  • EPI confirmé par CFA historique (au cours des 12 derniers mois) <70 % sans utilisation de PERT ou d'élastase fécale actuelle <50 µg/g de selles au moment du dépistage
  • Recevoir actuellement un PERT avec une enzyme pancréatique disponible dans le commerce
  • Actuellement sous traitement stable avec des inhibiteurs de la pompe à protons ou des antagonistes des récepteurs H2
  • État cliniquement stable sans signe de maladie respiratoire aiguë ou de toute autre affection aiguë

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de colopathie fibrosante
  • Antécédents de résection intestinale importante, de l'avis de l'investigateur, ou de greffe d'organe solide
  • Antécédents d'être réfractaire au remplacement des enzymes pancréatiques
  • Diagnostic actuel ou antécédents de syndrome d'occlusion intestinale distale
  • Diagnostic actuel de prolifération bactérienne de l'intestin grêle, d'iléus ou d'abdomen aigu
  • Un centile d'indice de masse corporelle < 10 %

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Burlulipase
Burlulipase par voie orale, par repas
Médicament: Burlulipase
Burlulipase solution buvable se prendra avec les repas et les collations pendant 5 à 7 jours
Autres noms:
  • NM-BL
Comparateur placebo: Placebo (caramel dans de l'eau stérile)
Placebo par voie orale, par repas
Médicament: Placebo (caramel dans de l'eau stérile)
Le placebo sera pris avec les repas et les collations pendant 5 à 7 jours
Autres noms:
  • Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité du NM-BL par rapport au placebo chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) due à la mucoviscidose, où la variable principale est le coefficient d'absorption des graisses (CFA %)
Délai: 72 heures
72 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'efficacité du NM-BL par rapport au placebo chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) due à la mucoviscidose, où la variable principale est le coefficient d'absorption d'azote (CNA %)
Délai: 72 heures
72 heures

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Symptomatologie / Questionnaire sur les symptômes
Délai: 7 jours
Paramètres gastro-intestinaux de comparaison, enregistrés par le patient/soignant dans le questionnaire sur les symptômes chaque jour pendant les périodes de traitement
7 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Collaborateurs

Parexel

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: James E. Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 octobre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2012

Première publication (Estimation)

19 octobre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 juin 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2016

Dernière vérification

1 juin 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NM-BL-101
  • 207862 (Autre identifiant: Parexel)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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