Wirksamkeit und Verträglichkeit von NM-BL bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von Mukoviszidose
3. Juni 2016 aktualisiert von: Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG
Eine randomisierte, doppelblinde, multizentrische Crossover-Studie über zwei Perioden zur Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von NM-BL (Burlulipase) bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von Mukoviszidose
Der Zweck dieser randomisierten, doppelblinden, multizentrischen Crossover-Studie über zwei Perioden ist die Bewertung der Wirksamkeit und Verträglichkeit von Burlulipase (NM-BL) bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von Mukoviszidose
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
35
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Florida
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Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
- Nemours Children's Clinic
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Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32504
- Nemours Children's Clinic
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- The University of Iowa
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Kansas
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Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67214
- Via Cristi Hospitals Wichita, Inc.
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
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Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
- The Children's Medical Center of Dayton
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
- West Virginia University Research Corporation
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Patienten im Alter von ≥ 12 Jahren ab dem Datum der Einverständniserklärung
- Bestätigte CF-Diagnose beim Screening
- Bestätigter EPI durch historische (innerhalb der letzten 12 Monate) CFA < 70 % ohne Verwendung von PERTs oder aktuelle fäkale Elastase < 50 µg/g Stuhl beim Screening
- Erhält derzeit PERT mit einem kommerziell erhältlichen Pankreasenzym
- Derzeit in stabiler Behandlung mit Protonenpumpenhemmern oder H2-Rezeptorantagonisten
- Klinisch stabiler Zustand ohne Anzeichen einer akuten Atemwegserkrankung oder eines anderen akuten Zustands
Ausschlusskriterien:
- Geschichte der fibrosierenden Kolonopathie
- Vorgeschichte einer signifikanten Darmresektion nach Meinung des Ermittlers oder einer soliden Organtransplantation
- Geschichte der Resistenz gegenüber Pankreasenzymersatz
- Aktuelle Diagnose oder Anamnese eines distalen Darmverschlusssyndroms
- Aktuelle Diagnose einer bakteriellen Überwucherung des Dünndarms, eines Ileus oder eines akuten Abdomens
- Ein Body-Mass-Index-Perzentil <10 %
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Burlulipase
Burlulipase oral, pro Mahlzeit
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Burlulipase Lösung zum Einnehmen wird 5 bis 7 Tage lang zu den Mahlzeiten und Zwischenmahlzeiten eingenommen
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo (Karamell in sterilem Wasser)
Placebo oral, pro Mahlzeit
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Placebo wird 5 bis 7 Tage lang mit Mahlzeiten und Snacks eingenommen
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Bewertung der Wirksamkeit von NM-BL im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI) aufgrund von CF, wobei die primäre Variable der Fettabsorptionskoeffizient (CFA%) ist
Zeitfenster: 72 Std
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72 Std
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Bewertung der Wirksamkeit von NM-BL im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI) aufgrund von CF, wobei die primäre Variable der Stickstoffabsorptionskoeffizient (CNA%) ist
Zeitfenster: 72 Std
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72 Std
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Symptomatologie / Symptomfragebogen
Zeitfenster: 7 Tage
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Vergleichende gastrointestinale Parameter, die während der Behandlungsperioden täglich vom Patienten/Betreuer im Symptom-Fragebogen aufgezeichnet wurden
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7 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: James E. Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Somaraju URR, Solis-Moya A. Pancreatic enzyme replacement therapy for people with cystic fibrosis. Cochrane Database Syst Rev. 2020 Aug 5;8(8):CD008227. doi: 10.1002/14651858.CD008227.pub4.
- Heubi JE, Schaeffer D, Ahrens RC, Sollo N, Strausbaugh S, Graff G, Jain R, Witte S, Forssmann K. Safety and Efficacy of a Novel Microbial Lipase in Patients with Exocrine Pancreatic Insufficiency due to Cystic Fibrosis: A Randomized Controlled Clinical Trial. J Pediatr. 2016 Sep;176:156-161.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.05.049. Epub 2016 Jun 11.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Mai 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2014
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. August 2014
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. Oktober 2012
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Oktober 2012
Zuerst gepostet (Schätzen)
19. Oktober 2012
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
7. Juni 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Juni 2016
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NM-BL-101
- 207862 (Andere Kennung: Parexel)
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