Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en verdraagbaarheid van NM-BL bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie als gevolg van cystische fibrose

3 juni 2016 bijgewerkt door: Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter cross-overstudie met twee perioden om de werkzaamheid en verdraagbaarheid van NM-BL (Burlulipase) te beoordelen bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie als gevolg van cystische fibrose

Het doel van deze gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter cross-overstudie met twee perioden is het beoordelen van de werkzaamheid en verdraagbaarheid van burlulipase (NM-BL) bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie als gevolg van cystische fibrose

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Pensacola, Florida, Verenigde Staten, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • The University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
        • Via Cristi Hospitals Wichita, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Research Corporation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten van ≥12 jaar vanaf de datum van geïnformeerde toestemming
  • Bevestigde diagnose CF bij screening
  • Bevestigde EPI door historische (in de afgelopen 12 maanden) CFA <70% zonder gebruik van PERT's of huidige fecale elastase <50 µg/g ontlasting bij screening
  • Krijgt momenteel PERT met een in de handel verkrijgbaar pancreasenzym
  • Momenteel onder stabiele behandeling met protonpompremmers of H2-receptorantagonisten
  • Klinisch stabiele toestand zonder tekenen van acute luchtwegaandoening of enige andere acute aandoening

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van fibroserende colonopathie
  • Geschiedenis van significante darmresectie, naar de mening van de onderzoeker, of solide orgaantransplantatie
  • Geschiedenis van ongevoelig zijn voor vervanging van pancreasenzymen
  • Huidige diagnose of voorgeschiedenis van distaal darmobstructiesyndroom
  • Huidige diagnose van bacteriële overgroei in de dunne darm, ileus of acute buik
  • Een body mass index percentiel <10%

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Burlulipase
Burlulipase oraal, per maaltijd
Geneesmiddel: Burlulipase
Burlulipase drank wordt gedurende 5 tot 7 dagen bij maaltijden en tussendoortjes ingenomen
Andere namen:
  • NM-BL
Placebo-vergelijker: Placebo (Karamel in steriel water)
Placebo oraal, per maaltijd
Geneesmiddel: Placebo (Karamel in steriel water)
Placebo wordt gedurende 5 tot 7 dagen bij maaltijden en tussendoortjes ingenomen
Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van NM-BL te evalueren in vergelijking met placebo bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) als gevolg van CF, waarbij de primaire variabele vetabsorptiecoëfficiënt (CFA%) is
Tijdsspanne: 72 uur
72 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de werkzaamheid van NM-BL te evalueren in vergelijking met placebo bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) als gevolg van CF, waarbij de primaire variabele de coëfficiënt van stikstofabsorptie (CNA%) is
Tijdsspanne: 72 uur
72 uur

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Symptomatologie / Symptoomvragenlijst
Tijdsspanne: 7 dagen
Vergelijking gastro-intestinale parameters, elke dag door de patiënt/verzorger geregistreerd in de Symptom Questionnaire tijdens de behandelingsperioden
7 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Medewerkers

Parexel

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James E. Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 oktober 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NM-BL-101
  • 207862 (Andere identificatie: Parexel)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekten van het spijsverteringsstelsel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren