Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и переносимость NM-BL у пациентов с внешнесекреторной недостаточностью поджелудочной железы вследствие кистозного фиброза

3 июня 2016 г. обновлено: Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Рандомизированное двойное слепое многоцентровое перекрестное исследование с двумя периодами для оценки эффективности и переносимости NM-BL (бурлулипазы) у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы вследствие муковисцидоза

Цель этого рандомизированного двойного слепого многоцентрового перекрестного исследования, состоящего из двух периодов, — оценить эффективность и переносимость бурлулипазы (NM-BL) у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы, обусловленной кистозным фиброзом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67214
        • Via Cristi Hospitals Wichita, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
        • West Virginia University Research Corporation

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

10 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского и женского пола в возрасте ≥12 лет с даты информированного согласия
  • Подтвержденный диагноз МВ при скрининге
  • Подтвержденный EPI историческим (в течение последних 12 месяцев) CFA <70% без использования PERT или текущей фекальной эластазы <50 мкг/г стула при скрининге
  • В настоящее время получают PERT с коммерчески доступным ферментом поджелудочной железы.
  • В настоящее время находится на стабильном лечении ингибиторами протонной помпы или антагонистами Н2-рецепторов.
  • Клинически стабильное состояние без признаков острого респираторного заболевания или любого другого острого состояния

Критерий исключения:

  • История фиброзирующей колонопатии
  • В анамнезе значительная резекция кишечника, по мнению исследователя, или трансплантация паренхиматозных органов.
  • Рефрактерность к заместительной терапии ферментами поджелудочной железы в анамнезе
  • Текущий диагноз или история синдрома дистальной кишечной непроходимости
  • Текущий диагноз избыточного бактериального роста в тонкой кишке, кишечной непроходимости или острого живота
  • Процентиль индекса массы тела <10%

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Бурлулипаза
Бурлулипаза перорально, во время еды
Лекарство: Бурлулипаза
Пероральный раствор бурлулипазы следует принимать во время еды и закусок в течение 5–7 дней.
Другие имена:
  • НМ-БЛ
Плацебо Компаратор: Плацебо (карамель в стерильной воде)
Плацебо перорально, во время еды
Лекарство: Плацебо (карамель в стерильной воде)
Плацебо следует принимать во время еды и закусок в течение 5–7 дней.
Другие имена:
  • Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить эффективность NM-BL по сравнению с плацебо у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (ЭНПЖ) вследствие муковисцидоза, где основной переменной является коэффициент абсорбции жира (CFA%).
Временное ограничение: 72 часа
72 часа

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить эффективность NM-BL по сравнению с плацебо у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (ЭНПЖ), вызванной муковисцидозом, где основной переменной является коэффициент поглощения азота (CNA%).
Временное ограничение: 72 часа
72 часа

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Симптоматология / Опросник симптомов
Временное ограничение: 7 дней
Сравнение параметров желудочно-кишечного тракта, записываемых пациентом/лицом, осуществляющим уход, в Опроснике симптомов каждый день в течение периодов лечения.
7 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Соавторы

Parexel

Следователи

  • Главный следователь: James E. Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 октября 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 октября 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 октября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 июня 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 июня 2016 г.

Последняя проверка

1 июня 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NM-BL-101
  • 207862 (Другой идентификатор: Parexel)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Заболевания пищеварительной системы

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Lithuania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться