Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i tolerancja NM-BL u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

3 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, dwuokresowe badanie krzyżowe w celu oceny skuteczności i tolerancji NM-BL (burlulipazy) u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

Celem tego randomizowanego, podwójnie ślepego, wieloośrodkowego, dwuokresowego badania krzyżowego jest ocena skuteczności i tolerancji burlulipazy (NM-BL) u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
        • Via Cristi Hospitals Wichita, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • The Children's Medical Center of Dayton
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University Research Corporation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥12 lat od daty wyrażenia świadomej zgody
  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy podczas badania przesiewowego
  • Potwierdzona EPI przez historyczne (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) CFA <70% bez stosowania PERT lub aktualnej elastazy w kale <50 µg/g stolca podczas badania przesiewowego
  • Obecnie otrzymuje PERT z dostępnym na rynku enzymem trzustkowym
  • Obecnie na stabilnym leczeniu inhibitorami pompy protonowej lub antagonistami receptora H2
  • Klinicznie stabilny stan bez objawów ostrej choroby układu oddechowego lub jakiegokolwiek innego ostrego stanu

Kryteria wyłączenia:

  • Historia kolonopatii włókniejącej
  • Historia znacznej resekcji jelita, w opinii badacza, lub przeszczepu narządu miąższowego
  • Historia oporności na wymianę enzymów trzustkowych
  • Obecna diagnoza lub historia zespołu niedrożności dystalnej części jelita
  • Aktualne rozpoznanie przerostu bakteryjnego jelita cienkiego, niedrożności jelit lub ostrego brzucha
  • Percentyl wskaźnika masy ciała <10%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Burlulipaza
Burlulipaza doustnie, do posiłku
Lek: Burlulipaza
Roztwór doustny burlulipazy będzie przyjmowany z posiłkami i przekąskami przez 5 do 7 dni
Inne nazwy:
  • NM-BL
Komparator placebo: Placebo (karmel w sterylnej wodzie)
Placebo doustnie, do posiłku
Lek: Placebo (karmel w sterylnej wodzie)
Placebo będzie przyjmowane z posiłkami i przekąskami przez 5 do 7 dni
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena skuteczności NM-BL w porównaniu z placebo u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) spowodowaną mukowiscydozą, gdzie podstawową zmienną jest współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA%)
Ramy czasowe: 72 godz
72 godz

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena skuteczności NM-BL w porównaniu z placebo u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) spowodowaną mukowiscydozą, gdzie podstawową zmienną jest współczynnik absorpcji azotu (CNA%)
Ramy czasowe: 72 godz
72 godz

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Symptomatologia / Kwestionariusz objawowy
Ramy czasowe: 7 dni
Porównanie parametrów żołądkowo-jelitowych rejestrowanych przez pacjenta/opiekuna w Kwestionariuszu Objawów każdego dnia w Okresach Leczenia
7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nordmark Arzneimittel GmbH & Co. KG

Współpracownicy

Parexel

Śledczy

  • Główny śledczy: James E. Heubi, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NM-BL-101
  • 207862 (Inny identyfikator: Parexel)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby Układu Pokarmowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj