Otevřená studie bezpečnosti a snášenlivosti Nusinersena (ISIS 396443) u účastníků se spinální svalovou atrofií, kteří se dříve účastnili ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)
12. února 2021 aktualizováno: Biogen
Otevřená studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti jedné intratekální dávky ISIS 396443 u pacientů se spinální svalovou atrofií, kteří se dříve účastnili ISIS 396443-CS1
Primárním cílem této studie je prozkoumat bezpečnost a snášenlivost nusinersenu (ISIS 396443) podávaného intratekálně účastníkům se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili ISIS 396443-CS1 (NCT02865109).
Sekundárním cílem bylo prozkoumat plazmatickou farmakokinetiku jednotlivé dávky ISIS 396443 podané intratekálně účastníkům se SMA, kteří se dříve účastnili ISIS 396443-CS1.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie byla provedena a protokol byl registrován společností Ionis Pharmaceuticals, Inc.
V srpnu 2016 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 1
Rozšířený přístup
Již není k dispozici mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 15 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Klinické příznaky, které lze připsat spinální svalové atrofii
- Uspokojivé dokončení dávkování a všechny studijní návštěvy v ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) s přijatelným bezpečnostním profilem podle úsudku zkoušejícího.
- Podle názoru zkoušejícího je schopen dokončit všechny studijní postupy, měření a návštěvy a rodič/účastník má adekvátně podpůrné psychosociální okolnosti
- Odhadovaná délka života > 2 roky od screeningu
- Splňuje věkově přiměřená institucionální kritéria pro použití anestezie/sedace, pokud je použití plánováno pro studijní postup
Klíčová kritéria vyloučení:
- Mít jakýkoli nový nebo zhoršený stávající stav, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by účastník nebyl vhodný pro zápis, nebo by mohl narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.
- Dávkování v ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) do 270 dnů (9 měsíců) od screeningu nebo dříve než před 450 dny (15 měsíci)
- Dávkování v ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
- Hospitalizace na operaci (tj. operace skoliózy) nebo plicní příhoda do 2 měsíců od screeningu nebo plánovaná během trvání studie
- Přítomnost neléčené nebo nedostatečně léčené aktivní infekce vyžadující systémovou antivirovou nebo antimikrobiální léčbu kdykoli během období screeningu
- Klinicky významné abnormality v parametrech hematologie nebo klinické chemie
- Léčba zkoumaným léčivem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů studovaného činidla, podle toho, co je delší. Léčba valproátem nebo hydroxyureou do 1 měsíce od screeningu. Jakákoli historie genové terapie nebo transplantace buněk
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: nusinersen
|
Podává se intratekální (IT) injekcí
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zažili nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami neurologického vyšetření
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými odchylkami hmotnosti
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními parametry
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků, kteří současně užívají léky
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
PK parametry nusinersenu (ISIS 396443): Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě (Cmax)
Časové okno: Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
|
PK parametry nusinersenu: Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax)
Časové okno: Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
|
PK parametry nusinersenu: Plocha pod křivkou plazmatických koncentrací v čase od doby intratekální (IT) dávky do posledního odebraného vzorku (AUCinf)
Časové okno: Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
|
PK parametry nusinersenu (ISIS 396443): Zdánlivý terminální poločas eliminace (t1/2), pokud je to možné
Časové okno: Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
Plazma 1, 2, 4 a 6 hodin po podání
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
31. ledna 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
28. února 2014
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
28. února 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. ledna 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. ledna 2013
První zveřejněno (ODHAD)
31. ledna 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
16. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. února 2021
Naposledy ověřeno
1. února 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISIS 396443-CS10
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .