Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen säkerhets- och tolerabilitetsstudie av Nusinersen (ISIS 396443) hos deltagare med spinal muskelatrofi som tidigare deltagit i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)

12 februari 2021 uppdaterad av: Biogen

En öppen studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av en enstaka intratekal dos av ISIS 396443 hos patienter med spinal muskelatrofi som tidigare deltagit i ISIS 396443-CS1

Det primära syftet med denna studie är att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av nusinersen (ISIS 396443) administrerat intratekalt till deltagare med spinal muskelatrofi (SMA) som tidigare deltagit i ISIS 396443-CS1 (NCT02865109). Det sekundära målet var att undersöka plasmafarmakokinetiken för en engångsdos av ISIS 396443 administrerad intratekalt till deltagare med SMA som tidigare deltagit i ISIS 396443-CS1.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie genomfördes och protokollet registrerades av Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I augusti 2016 överfördes sponsring av försöket till Biogen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 1

Utökad åtkomst

Inte längre tillgänglig utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 15 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Kliniska tecken hänförliga till spinal muskelatrofi
  • Tillfredsställande slutförande av dosering och alla studiebesök i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) med en acceptabel säkerhetsprofil, enligt utredarens bedömning.
  • Kan genomföra alla studieprocedurer, mätningar och besök och förälder/deltagare har tillräckligt stödjande psykosociala omständigheter, enligt utredarens uppfattning
  • Beräknad förväntad livslängd > 2 år från screening
  • Uppfyller åldersanpassade institutionella kriterier för användning av anestesi/sedation, om användning är planerad för studieproceduren

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Har något nytt eller förvärrat befintligt tillstånd som enligt utredaren skulle göra deltagaren olämplig för inskrivning, eller kan störa deltagaren att delta i eller slutföra studien.
  • Dosering i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) inom 270 dagar (9 månader) efter screening, eller längre sedan än 450 dagar (15 månader)
  • Dosering i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
  • Sjukhusinläggning för operation (dvs. skolioskirurgi) eller lunghändelse inom 2 månader efter screening eller planerad under studiens varaktighet
  • Närvaro av en obehandlad eller otillräckligt behandlad aktiv infektion som kräver systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling när som helst under screeningsperioden
  • Kliniskt signifikanta abnormiteter i hematologi eller klinisk kemiparametrar
  • Behandling med prövningsläkemedel, biologiskt medel eller enhet inom 1 månad efter screening eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längst. Behandling med valproat eller hydroxiurea inom 1 månad efter screening. Någon historia av genterapi eller celltransplantation

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: nusinersen
Läkemedel: nusinersen
Administreras genom intratekal (IT) injektion
Andra namn:
  • ISIS 396443
  • BIIB058
  • IONIS-SMN Rx
  • Sprinraza

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare som upplever biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta neurologiska undersökningsavvikelser
Tidsram: Upp tp 24 veckor
Upp tp 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta vitala teckenavvikelser
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta fysiska undersökningsavvikelser
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta viktavvikelser
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta laboratorieparametrar
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta elektrokardiogram (EKG) avvikelser
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor
Antal deltagare som använder samtidig medicinering
Tidsram: Upp till 24 veckor
Upp till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
PK-parametrar för nusinersen (ISIS 396443): Maximal observerad plasmakoncentration av läkemedel (Cmax)
Tidsram: Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering
Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering
PK-parametrar för nusinersen: Tid för att nå maximal observerad koncentration (Tmax)
Tidsram: Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering
Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering
PK-parametrar för nusinersen: Area under plasmakoncentrationernas tidskurva från tidpunkten för den intratekala (IT) dosen till det senast insamlade provet (AUCinf)
Tidsram: Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering
Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering
PK-parametrar för nusinersen (ISIS 396443): Skenbar terminal halveringstid för eliminering (t1/2), om möjligt
Tidsram: Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering
Plasma 1, 2, 4 och 6 timmar efter dosering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

31 januari 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

28 februari 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

28 februari 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 januari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 januari 2013

Första postat (UPPSKATTA)

31 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

16 februari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ISIS 396443-CS10

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal muskelatrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera