Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label veiligheids- en verdraagbaarheidsonderzoek van Nusinersen (ISIS 396443) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie die eerder deelnamen aan ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)

12 februari 2021 bijgewerkt door: Biogen

Een open-label onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intrathecale dosis van ISIS 396443 te beoordelen bij patiënten met spinale musculaire atrofie die eerder deelnamen aan ISIS 396443-CS1

Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van nusinersen (ISIS 396443) intrathecaal toegediend aan deelnemers met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) die eerder deelnamen aan ISIS 396443-CS1 (NCT02865109). Het secundaire doel was om de plasmafarmacokinetiek te onderzoeken van een enkele dosis ISIS 396443 die intrathecaal werd toegediend aan deelnemers met SMA die eerder deelnamen aan ISIS 396443-CS1.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie werd uitgevoerd en het protocol werd geregistreerd door Ionis Pharmaceuticals, Inc.

In augustus 2016 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 1

Uitgebreide toegang

Niet meer beschikbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 15 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Klinische symptomen die kunnen worden toegeschreven aan spinale spieratrofie
  • Bevredigende voltooiing van de dosering en alle studiebezoeken in ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) met een acceptabel veiligheidsprofiel, volgens het oordeel van de onderzoeker.
  • In staat om alle onderzoeksprocedures, metingen en bezoeken te voltooien en de ouder/deelnemer heeft voldoende ondersteunende psychosociale omstandigheden, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Geschatte levensverwachting > 2 jaar vanaf screening
  • Voldoet aan leeftijdsgeschikte institutionele criteria voor gebruik van anesthesie/sedatie, indien gebruik is gepland voor onderzoeksprocedures

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Een nieuwe aandoening of een verslechtering van een bestaande aandoening hebben die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer ongeschikt zou maken voor inschrijving, of die de deelname van de deelnemer aan of het voltooien van de studie zou kunnen belemmeren.
  • Dosering in ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) binnen 270 dagen (9 maanden) na screening, of langer geleden dan 450 dagen (15 maanden)
  • Dosering in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
  • Ziekenhuisopname voor een operatie (d.w.z. scoliose-operatie) of longgebeurtenis binnen 2 maanden na screening of gepland tijdens de duur van het onderzoek
  • Aanwezigheid van een onbehandelde of onvoldoende behandelde actieve infectie die op enig moment tijdens de screeningperiode systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist
  • Klinisch significante afwijkingen in hematologische of klinische chemieparameters
  • Behandeling met onderzoeksgeneesmiddel, biologisch middel of apparaat binnen 1 maand na screening of 5 halfwaardetijden van het studiemiddel, afhankelijk van welke van de twee het langst is. Behandeling met valproaat of hydroxyurea binnen 1 maand na screening. Elke geschiedenis van gentherapie of celtransplantatie

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: nusinersen
Geneesmiddel: nusinersen
Toegediend via intrathecale (IT) injectie
Andere namen:
  • IS396443
  • BIIB058
  • IONIS-SMN Rx
  • Sprinraza

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen ervaart
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante gewichtsafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante elektrocardiogrammen (ECG's) afwijkingen
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Aantal deelnemers dat gelijktijdig medicatie gebruikt
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
PK-parameters van nusinersen (ISIS 396443): maximale waargenomen plasmaconcentratie van het geneesmiddel (Cmax)
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering
Farmacokinetische parameters van nusinersen: tijd om de maximale waargenomen concentratie (Tmax) te bereiken
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering
Farmacokinetische parameters van nusinersen: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf het tijdstip van de intrathecale (IT) dosis tot het laatste verzamelde monster (AUCinf)
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering
Farmacokinetische parameters van nusinersen (ISIS 396443): Schijnbare terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2), indien mogelijk
Tijdsspanne: Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering
Plasma 1, 2, 4 en 6 uur na dosering

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

31 januari 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

28 februari 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

28 februari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 januari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 januari 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

31 januari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

16 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ISIS 396443-CS10

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren