En åpen undersøkelse av sikkerhet og toleranse av Nusinersen (ISIS 396443) i deltakere med spinal muskelatrofi som tidligere har deltatt i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)
12. februar 2021 oppdatert av: Biogen
En åpen studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til en enkelt intratekal dose av ISIS 396443 hos pasienter med spinal muskelatrofi som tidligere har deltatt i ISIS 396443-CS1
Hovedmålet med denne studien er å undersøke sikkerheten og toleransen til nusinersen (ISIS 396443) administrert intratekalt til deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere deltok i ISIS 396443-CS1 (NCT02865109).
Det sekundære målet var å undersøke plasmafarmakokinetikken til en enkeltdose av ISIS 396443 administrert intratekalt til deltakere med SMA som tidligere deltok i ISIS 396443-CS1.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien ble utført og protokollen ble registrert av Ionis Pharmaceuticals, Inc.
I august 2016 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 1
Utvidet tilgang
Ikke lenger tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 15 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Kliniske tegn som kan tilskrives spinal muskelatrofi
- Tilfredsstillende fullføring av dosering og alle studiebesøk i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) med en akseptabel sikkerhetsprofil, i henhold til etterforskers vurdering.
- I stand til å fullføre alle studieprosedyrer, målinger og besøk, og foreldre/deltaker har tilstrekkelig støttende psykososiale omstendigheter, etter etterforskerens mening
- Estimert forventet levealder > 2 år fra screening
- Oppfyller alderstilpassede institusjonskriterier for bruk av anestesi/sedasjon, dersom bruk er planlagt for studieprosedyre
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har noen ny eller forverret eksisterende tilstand som etter etterforskerens mening ville gjøre deltakeren uegnet for registrering, eller som kan forstyrre deltakeren i å delta i eller fullføre studien.
- Dosering i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) innen 270 dager (9 måneder) etter screening, eller lenger siden enn 450 dager (15 måneder)
- Dosering i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
- Sykehusinnleggelse for kirurgi (dvs. skoliosekirurgi) eller lungehendelse innen 2 måneder etter screening eller planlagt i løpet av studiens varighet
- Tilstedeværelse av en ubehandlet eller utilstrekkelig behandlet aktiv infeksjon som krever systemisk antiviral eller antimikrobiell behandling når som helst i løpet av screeningsperioden
- Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller kliniske kjemiparametre
- Behandling med undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller enhet innen 1 måned etter screening eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Behandling med valproat eller hydroksyurea innen 1 måned etter screening. Enhver historie med genterapi eller celletransplantasjon
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: nusinersen
|
Administreres ved intratekal (IT) injeksjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere som opplever uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante nevrologiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opp tp 24 uker
|
Opp tp 24 uker
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante vitale tegnavvik
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante fysiske undersøkelsesavvik
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante vektavvik
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante laboratorieparametre
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante elektrokardiogrammer (EKG-avvik).
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
|
Antall deltakere som bruker samtidig medisiner
Tidsramme: Opptil 24 uker
|
Opptil 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Maksimal observert plasmakonsentrasjon av legemiddel (Cmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
|
PK-parametre for nusinersen: Tid for å nå maksimal observert konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
|
PK-parametere til nusinersen: Areal under plasmakonsentrasjonens tidskurve fra tidspunktet for den intratekale (IT) dosen til siste innsamlede prøve (AUCinf)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
|
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Tilsynelatende terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2), hvis mulig
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer etter dosering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
31. januar 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
28. februar 2014
Studiet fullført (FAKTISKE)
28. februar 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. januar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. januar 2013
Først lagt ut (ANSLAG)
31. januar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
16. februar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. februar 2021
Sist bekreftet
1. februar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISIS 396443-CS10
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .