Um estudo aberto de segurança e tolerabilidade de Nusinersen (ISIS 396443) em participantes com atrofia muscular espinhal que participaram anteriormente do ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)
12 de fevereiro de 2021 atualizado por: Biogen
Um estudo aberto para avaliar a segurança e tolerabilidade de uma única dose intratecal de ISIS 396443 em pacientes com atrofia muscular espinhal que participaram anteriormente de ISIS 396443-CS1
O objetivo principal deste estudo é examinar a segurança e a tolerabilidade de nusinersen (ISIS 396443) administrado por via intratecal a participantes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) que participaram anteriormente do ISIS 396443-CS1 (NCT02865109).
O objetivo secundário foi examinar a farmacocinética plasmática de uma dose única de ISIS 396443 administrada por via intratecal a participantes com SMA que participaram anteriormente do ISIS 396443-CS1.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi conduzido e o protocolo foi registrado pela Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Em agosto de 2016, o patrocínio do estudo foi transferido para a Biogen.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 1
Acesso expandido
Não está mais disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 15 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Sinais clínicos atribuíveis à Atrofia Muscular Espinhal
- Conclusão satisfatória da dosagem e todas as visitas de estudo em ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) com um perfil de segurança aceitável, de acordo com o julgamento do investigador.
- Capaz de concluir todos os procedimentos, medições e visitas do estudo e o pai/participante tem circunstâncias psicossociais de suporte adequado, na opinião do investigador
- Expectativa de vida estimada > 2 anos a partir da triagem
- Atende aos critérios institucionais apropriados à idade para uso de anestesia/sedação, se o uso for planejado para o procedimento do estudo
Principais Critérios de Exclusão:
- Ter qualquer condição nova ou piora da condição existente que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para inscrição ou poderia interferir na participação do participante ou na conclusão do estudo.
- Dosagem em ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) dentro de 270 dias (9 meses) da triagem ou há mais de 450 dias (15 meses)
- Dosagem em ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
- Hospitalização para cirurgia (ou seja, cirurgia de escoliose) ou evento pulmonar dentro de 2 meses após a triagem ou planejado durante a duração do estudo
- Presença de uma infecção ativa não tratada ou tratada inadequadamente, exigindo terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica a qualquer momento durante o período de triagem
- Anormalidades clinicamente significativas em hematologia ou parâmetros de química clínica
- Tratamento com medicamento em investigação, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês após a triagem ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Tratamento com valproato ou hidroxiureia dentro de 1 mês após a triagem. Qualquer história de terapia genética ou transplante de células
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: nusinersen
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Administrado por injeção intratecal (IT)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes que tiveram Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame neurológico
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Número de participantes com anormalidades de sinais vitais clinicamente significativas
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no exame físico
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Número de participantes com anormalidades de peso clinicamente significativas
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Número de participantes com parâmetros laboratoriais clinicamente significativos
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Número de participantes com anormalidades eletrocardiográficas (ECGs) clinicamente significativas
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Número de participantes que usam medicamentos concomitantes
Prazo: Até 24 semanas
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Até 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Parâmetros farmacocinéticos de nusinersen (ISIS 396443): concentração plasmática máxima observada da droga (Cmax)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
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Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
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Parâmetros PK de nusinersen: Tempo para atingir a concentração máxima observada (Tmax)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
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Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
|
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Parâmetros PK de nusinersen: Área sob a curva de tempo das concentrações plasmáticas desde o momento da dose intratecal (IT) até a última amostra coletada (AUCinf)
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
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Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
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Parâmetros PK de nusinersen (ISIS 396443): Meia-vida de eliminação terminal aparente (t1/2), se possível
Prazo: Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
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Plasma em 1, 2, 4 e 6 horas após a administração
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
31 de janeiro de 2013
Conclusão Primária (REAL)
28 de fevereiro de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
28 de fevereiro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de janeiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de janeiro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
31 de janeiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
16 de fevereiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de fevereiro de 2021
Última verificação
1 de fevereiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 396443-CS10
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