Nusinersenin (ISIS 396443) avoin turvallisuus- ja siedettävyystutkimus osallistujille, joilla on selkärangan lihasatrofia ja jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443-CS1:een (NCT01494701)
perjantai 12. helmikuuta 2021 päivittänyt: Biogen
Avoin tutkimus ISIS 396443:n yksittäisen intratekaalisen annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia ja jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443-CS1:een
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia intratekaalisesti annetun nusinersenin (ISIS 396443) turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443-CS1:een (NCT02865109).
Toissijaisena tavoitteena oli tutkia ISIS 396443 -kerta-annoksen plasman farmakokinetiikkaa, joka annettiin intratekaalisesti SMA-potilaille, jotka ovat aiemmin osallistuneet ISIS 396443-CS1:een.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen suoritti ja protokollan rekisteröi Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Elokuussa 2016 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 1
Laajennettu käyttöoikeus
Ei ole enää käytettävissä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella.
Katso laajennettu käyttöoikeustietue.
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 15 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Selkärangan lihasatrofiasta johtuvat kliiniset merkit
- Annostelun ja kaikkien ISIS 396443-CS1:n (NCT01494701) tutkimuskäyntien tyydyttävä loppuun saattaminen ja hyväksyttävä turvallisuusprofiili tutkijan arvion mukaan.
- Hän pystyy suorittamaan kaikki tutkimustoimenpiteet, mittaukset ja vierailut ja vanhemmalla/osallistujalla on tutkijan mielestä riittävästi tukevat psykososiaaliset olosuhteet
- Arvioitu elinajanodote > 2 vuotta seulonnasta
- Täyttää iänmukaiset laitoskriteerit anestesian/sedationin käytölle, jos käyttöä suunnitellaan tutkimustoimenpiteeseen
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on uusi tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka tutkijan näkemyksen mukaan tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai voisi häiritä osallistujaa tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimukseen suorittamiseen.
- Annostelu ISIS 396443-CS1:ssä (NCT01494701) 270 päivän (9 kuukauden) sisällä seulonnasta tai kauemmin kuin 450 päivää (15 kuukautta)
- Annostelu ISIS 396443-CS2:ssa (NCT01703988)
- Sairaalahoito leikkauksen vuoksi (esim. skolioosileikkaus) tai keuhkotapahtuma 2 kuukauden sisällä seulonnasta tai suunniteltu tutkimuksen keston aikana
- Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa milloin tahansa seulontajakson aikana
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisen kemian parametreissa
- Hoito tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella 1 kuukauden sisällä seulonnasta tai tutkimusaineen 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi. Hoito valproaatilla tai hydroksiurealla 1 kuukauden sisällä seulonnasta. Mikä tahansa geeniterapian tai solunsiirron historia
HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: nusinersen
|
Annetaan intratekaalisella (IT) injektiolla
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä neurologisia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Ylös tp 24 viikkoa
|
Ylös tp 24 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä fyysisen tutkimuksen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä painonpoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittävät laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä EKG:n poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien määrä, jotka käyttävät samanaikaisesti lääkkeitä
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Nusinersenin (ISIS 396443) PK-parametrit: Suurin havaittu plasman lääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
|
Nusinersenin PK-parametrit: Aika havaittu enimmäispitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
|
Nusinersenin PK-parametrit: Pinta-ala plasman pitoisuuksien aikakäyrän alla intratekaalisen (IT) annoksen ajankohdasta viimeiseen kerättyyn näytteeseen (AUCinf)
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
|
Nusinersenin (ISIS 396443) PK-parametrit: Näennäinen terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2), jos mahdollista
Aikaikkuna: Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
Plasma 1, 2, 4 ja 6 tunnin kuluttua annostelusta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 31. tammikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 28. helmikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 28. helmikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. tammikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 28. tammikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 31. tammikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 16. helmikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. helmikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 396443-CS10
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .