Nyílt elrendezésű Nusinersen (ISIS 396443) biztonsági és tolerálhatósági vizsgálata spinális izomsorvadásban szenvedő résztvevők körében, akik korábban részt vettek az ISIS 396443-CS1-ben (NCT01494701)
2021. február 12. frissítette: Biogen
Nyílt vizsgálat az ISIS 396443 egyszeri intratekális dózisának biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére olyan gerincvelői izomsorvadásban szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek az ISIS 396443-CS1-ben
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja a nusinersen (ISIS 396443) biztonságosságának és tolerálhatóságának vizsgálata, intratekálisan beadva a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevőknek, akik korábban részt vettek az ISIS 396443-CS1-ben (NCT02865109).
A másodlagos cél az ISIS 396443 egyszeri dózisának plazma farmakokinetikájának vizsgálata volt, intratekálisan beadva az SMA-ban szenvedő résztvevőknek, akik korábban részt vettek az ISIS 396443-CS1-ben.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ezt a vizsgálatot az Ionis Pharmaceuticals, Inc. végezte és regisztrálta a protokollt.
2016 augusztusában a kísérlet szponzorálása átkerült a Biogenhez.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
18
Fázis
- 1. fázis
Kiterjesztett hozzáférés
Nem áll rendelkezésre a klinikai vizsgálaton kívül.
Lásd a bővített hozzáférési rekordot.
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A spinális izomsorvadásnak tulajdonítható klinikai tünetek
- Az ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) szerinti adagolás és minden tanulmányi látogatás kielégítően, elfogadható biztonsági profillal, a vizsgáló megítélése szerint.
- A vizsgáló véleménye szerint képes az összes vizsgálati eljárás, mérés és látogatás elvégzésére, és a szülő/résztvevő megfelelően támogató pszichoszociális körülményekkel rendelkezik.
- A becsült élettartam > 2 év a szűréstől számítva
- Megfelel az életkornak megfelelő intézményi kritériumoknak az érzéstelenítés/altatás alkalmazására, ha a vizsgálati eljáráshoz tervezik
Főbb kizárási kritériumok:
- Olyan új vagy súlyosbodó állapota van, amely a Vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a résztvevőt a felvételre, vagy zavarhatja a vizsgálatban részt vevőt vagy annak befejezését.
- Adagolás az ISIS 396443-CS1-ben (NCT01494701) a szűrést követő 270 napon belül (9 hónapon belül), vagy 450 napnál (15 hónapnál) régebben
- Adagolás az ISIS 396443-CS2-ben (NCT01703988)
- Kórházi kezelés műtét miatt (pl. scoliosis műtét) vagy tüdőesemény a szűrést követő 2 hónapon belül, vagy a vizsgálat időtartama alatt tervezett
- Kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt aktív fertőzés jelenléte, amely szisztémás antivirális vagy antimikrobiális terápiát igényel a szűrési időszak alatt bármikor
- Klinikailag jelentős eltérések a hematológiai vagy klinikai kémiai paraméterekben
- Kezelés vizsgálati gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel a szűrést követő 1 hónapon belül vagy a vizsgált szer 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Kezelés valproáttal vagy hidroxi-karbamiddal a szűrést követő 1 hónapon belül. Bármilyen génterápia vagy sejttranszplantáció anamnézisében
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: nusinersen
|
Intratekális (IT) injekcióval adják be
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik nemkívánatos eseményeket (AE) és súlyos nemkívánatos eseményeket tapasztalnak
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
Klinikailag jelentős neurológiai vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár tp 24 hét
|
Akár tp 24 hét
|
|
Klinikailag jelentős vitális eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
A klinikailag jelentős fizikális vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
Klinikailag jelentős súlyrendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
Klinikailag jelentős laboratóriumi paraméterekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
A klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
|
Azon résztvevők száma, akik egyidejűleg gyógyszert szednek
Időkeret: Akár 24 hétig
|
Akár 24 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A nusinersen (ISIS 396443) PK paraméterei: Maximális megfigyelt plazma gyógyszerkoncentráció (Cmax)
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
|
A nusinersen PK paraméterei: A maximális megfigyelt koncentráció eléréséig eltelt idő (Tmax)
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
|
A nusinersen PK paraméterei: A plazmakoncentráció időgörbéje alatti terület az intratekális (IT) dózis beadásától az utolsó mintavételig (AUCinf)
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
|
A nusinersen (ISIS 396443) PK paraméterei: Látszólagos terminális eliminációs felezési idő (t1/2), ha lehetséges
Időkeret: Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
Plazma 1, 2, 4 és 6 órával az adagolás után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2013. január 31.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2014. február 28.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2014. február 28.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. január 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. január 28.
Első közzététel (BECSLÉS)
2013. január 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2021. február 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 12.
Utolsó ellenőrzés
2021. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISIS 396443-CS10
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .