Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af Nusinersen (ISIS 396443) i deltagere med spinal muskelatrofi, som tidligere har deltaget i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)

12. februar 2021 opdateret af: Biogen

En åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt intrathekal dosis af ISIS 396443 hos patienter med spinal muskelatrofi, som tidligere har deltaget i ISIS 396443-CS1

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nusinersen (ISIS 396443) administreret intratekalt til deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), som tidligere har deltaget i ISIS 396443-CS1 (NCT02865109). Det sekundære mål var at undersøge plasmafarmakokinetikken af ​​en enkelt dosis ISIS 396443 administreret intrathekalt til deltagere med SMA, som tidligere har deltaget i ISIS 396443-CS1.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse blev udført, og protokollen blev registreret af Ionis Pharmaceuticals, Inc.

I august 2016 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 1

Udvidet adgang

Ikke længere tilgængelig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 15 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Kliniske tegn, der kan tilskrives spinal muskelatrofi
  • Tilfredsstillende afslutning af dosering og alle undersøgelsesbesøg i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) med en acceptabel sikkerhedsprofil i henhold til Investigators vurdering.
  • I stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer, målinger og besøg, og forælder/deltager har tilstrækkeligt understøttende psykosociale forhold, efter investigators mening
  • Estimeret forventet levetid > 2 år fra screening
  • Opfylder alderssvarende institutionelle kriterier for brug af anæstesi/sedation, hvis brug er planlagt til undersøgelsesprocedure

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Har nogen ny eller forværring af eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen.
  • Dosering i ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) inden for 270 dage (9 måneder) efter screening eller længere siden end 450 dage (15 måneder)
  • Dosering i ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
  • Hospitalsindlæggelse til operation (dvs. skoliosekirurgi) eller lungehændelse inden for 2 måneder efter screening eller planlagt i løbet af undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling når som helst i screeningsperioden
  • Klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi eller klinisk kemiske parametre
  • Behandling med forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmiddel, alt efter hvad der er længst. Behandling med valproat eller hydroxyurinstof inden for 1 måned efter screening. Enhver historie med genterapi eller celletransplantation

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: nusinersen
Medicin: nusinersen
Administreret ved intratekal (IT) injektion
Andre navne:
  • ISIS 396443
  • BIIB058
  • IONIS-SMN Rx
  • Sprinraza

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante neurologiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Op tp 24 uger
Op tp 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn abnormiteter
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesabnormiteter
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante vægtabnormiteter
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogrammer (EKG'er) abnormiteter
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Antal deltagere, der samtidig bruger medicin
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Maksimal observeret plasma-lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering
PK-parametre for nusinersen: Tid til at nå maksimal observeret koncentration (Tmax)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering
PK-parametre for nusinersen: Areal under plasmakoncentrationernes tidskurve fra tidspunktet for den intrathekale (IT) dosis til den sidst indsamlede prøve (AUCinf)
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering
PK-parametre for nusinersen (ISIS 396443): Tilsyneladende terminal eliminationshalveringstid (t1/2), hvis muligt
Tidsramme: Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering
Plasma 1, 2, 4 og 6 timer efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

31. januar 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

28. februar 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

28. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2013

Først opslået (SKØN)

31. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

16. februar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISIS 396443-CS10

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner