以前にISIS 396443-CS1（NCT01494701）に参加した脊髄性筋萎縮症の参加者におけるヌシネルセン（ISIS 396443）の非盲検安全性および忍容性研究

主な採用基準:

• 脊髄性筋萎縮症に起因する臨床徴候
• 治験責任医師の判断により、ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) での投薬とすべての治験訪問が満足のいく形で完了し、安全性プロファイルが許容範囲内であること。
• -すべての研究手順、測定、および訪問を完了することができ、親/参加者は、研究者の意見で、適切に支援される心理社会的状況を持っています
• スクリーニングからの推定余命 > 2 年
• -使用が研究手順で計画されている場合、麻酔/鎮静の使用に関する年齢に適した施設基準を満たしています

主な除外基準:

• -治験責任医師の意見では、参加者を登録に不適切にする、または参加者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある新しいまたは既存の状態の悪化があります。
• -スクリーニングから270日（9か月）以内、または450日（15か月）より前のISIS 396443-CS1（NCT01494701）での投薬
• ISIS 396443-CS2 での投与 (NCT01703988)
• 手術のための入院（すなわち -脊柱側弯症手術）またはスクリーニングから2か月以内の肺イベント、または研究期間中に計画された
• -スクリーニング期間中のいずれかの時点で、全身の抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする未治療または不適切に治療された活動性感染症の存在
• -血液学または臨床化学パラメーターの臨床的に重要な異常
• -スクリーニングから1か月以内の治験薬、生物剤、またはデバイスによる治療または治験薬の5半減期のいずれか長い方。 -スクリーニングから1か月以内のバルプロ酸またはヒドロキシ尿素による治​​療。 -遺伝子治療または細胞移植の履歴

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。