Открытое исследование безопасности и переносимости препарата Нусинерсена (ISIS 396443) у участников со спинальной мышечной атрофией, ранее принимавших участие в исследовании ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)
12 февраля 2021 г. обновлено: Biogen
Открытое исследование по оценке безопасности и переносимости однократной интратекальной дозы ISIS 396443 у пациентов со спинальной мышечной атрофией, которые ранее участвовали в ISIS 396443-CS1
Основная цель этого исследования — изучить безопасность и переносимость нусинерсена (ISIS 396443), вводимого интратекально участникам со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые ранее участвовали в ISIS 396443-CS1 (NCT02865109).
Вторичной целью было изучение фармакокинетики в плазме однократной дозы ISIS 396443, введенной интратекально участникам со СМА, которые ранее участвовали в ISIS 396443-CS1.
Обзор исследования
Подробное описание
Это исследование было проведено, и протокол был зарегистрирован компанией Ionis Pharmaceuticals, Inc.
В августе 2016 года спонсорство исследования было передано компании Biogen.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
18
Фаза
- Фаза 1
Расширенный доступ
Больше недоступно вне клинических испытаний.
См. запись расширенного доступа.
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
- UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 15 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Клинические признаки спинальной мышечной атрофии
- Удовлетворительное завершение дозирования и всех посещений исследования в ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) с приемлемым профилем безопасности, по мнению исследователя.
- Способен пройти все исследовательские процедуры, измерения и посещения, а родитель/участник имеет адекватно поддерживающие психосоциальные обстоятельства, по мнению исследователя.
- Расчетная продолжительность жизни > 2 лет после скрининга
- Соответствует возрастным институциональным критериям для использования анестезии/седативных средств, если их использование планируется для исследовательской процедуры.
Ключевые критерии исключения:
- Наличие любого нового или ухудшения существующего состояния, которое, по мнению Исследователя, может сделать участника непригодным для включения в исследование или может помешать его участию в исследовании или его завершению.
- Дозирование в ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) в течение 270 дней (9 месяцев) после скрининга или ранее, чем 450 дней (15 месяцев)
- Дозирование в ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
- Госпитализация для операции (т. операция по поводу сколиоза) или легочное событие в течение 2 месяцев после скрининга или запланированное на время исследования
- Наличие нелеченной или неадекватно леченной активной инфекции, требующей системной противовирусной или противомикробной терапии в любое время в течение периода скрининга.
- Клинически значимые отклонения в гематологических или биохимических параметрах
- Лечение исследуемым лекарственным средством, биологическим агентом или устройством в течение 1 месяца после скрининга или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. Лечение вальпроатом или гидроксимочевиной в течение 1 месяца после скрининга. Любая история генной терапии или трансплантации клеток
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: нусинерсен
|
Вводят путем интратекальной (ИТ) инъекции
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями при неврологическом обследовании
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями при физическом осмотре
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями веса
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
|
Количество участников с клинически значимыми лабораторными параметрами
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
|
Количество участников с клинически значимыми отклонениями электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
|
Количество участников, которые используют сопутствующие лекарства
Временное ограничение: До 24 недель
|
До 24 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
ФК-параметры нусинерсена (ISIS 396443): максимальная наблюдаемая концентрация лекарственного средства в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
|
ФК-параметры нусинерсена: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
|
Фармакокинетические параметры нусинерсена: площадь под кривой концентрации в плазме от времени от момента введения интратекальной (ИТ) дозы до последнего взятого образца (AUCinf)
Временное ограничение: Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
|
ФК-параметры нусинерсена (ISIS 396443): кажущийся конечный период полувыведения (t1/2), если возможно.
Временное ограничение: Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
Плазма через 1, 2, 4 и 6 часов после введения дозы
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Darras BT, Farrar MA, Mercuri E, Finkel RS, Foster R, Hughes SG, Bhan I, Farwell W, Gheuens S. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019 Sep;33(9):919-932. doi: 10.1007/s40263-019-00656-w.
- Hache M, Swoboda KJ, Sethna N, Farrow-Gillespie A, Khandji A, Xia S, Bishop KM. Intrathecal Injections in Children With Spinal Muscular Atrophy: Nusinersen Clinical Trial Experience. J Child Neurol. 2016 Jun;31(7):899-906. doi: 10.1177/0883073815627882. Epub 2016 Jan 27.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
31 января 2013 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
28 февраля 2014 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
28 февраля 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 января 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 января 2013 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
31 января 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
16 февраля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 февраля 2021 г.
Последняя проверка
1 февраля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- ISIS 396443-CS10
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .