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Uno studio in aperto sulla sicurezza e sulla tollerabilità di Nusinersen (ISIS 396443) nei partecipanti con atrofia muscolare spinale che hanno precedentemente partecipato a ISIS 396443-CS1 (NCT01494701)

12 febbraio 2021 aggiornato da: Biogen

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose intratecale di ISIS 396443 in pazienti con atrofia muscolare spinale che hanno precedentemente partecipato a ISIS 396443-CS1

L'obiettivo principale di questo studio è esaminare la sicurezza e la tollerabilità di nusinersen (ISIS 396443) somministrato per via intratecale ai partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato a ISIS 396443-CS1 (NCT02865109). L'obiettivo secondario era esaminare la farmacocinetica plasmatica di una singola dose di ISIS 396443 somministrata per via intratecale a partecipanti con SMA che avevano precedentemente partecipato a ISIS 396443-CS1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato condotto e il protocollo è stato registrato da Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nell'agosto 2016, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 1

Accesso esteso

Non più disponibile al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • UT Southwestern Medical Center - Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 15 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Segni clinici attribuibili ad Atrofia Muscolare Spinale
  • Completamento soddisfacente del dosaggio e di tutte le visite dello studio in ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) con un profilo di sicurezza accettabile, secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • In grado di completare tutte le procedure, le misurazioni e le visite dello studio e il genitore/partecipante ha circostanze psicosociali adeguatamente di supporto, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Aspettativa di vita stimata > 2 anni dallo Screening
  • Soddisfa i criteri istituzionali appropriati all'età per l'uso di anestesia/sedazione, se l'uso è pianificato per la procedura dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere qualsiasi condizione nuova o peggiorata della condizione esistente che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio.
  • Dosaggio in ISIS 396443-CS1 (NCT01494701) entro 270 giorni (9 mesi) dallo screening o prima di 450 giorni (15 mesi)
  • Dosaggio in ISIS 396443-CS2 (NCT01703988)
  • Ricovero per intervento chirurgico (es. chirurgia della scoliosi) o evento polmonare entro 2 mesi dallo screening o pianificato durante la durata dello studio
  • Presenza di un'infezione attiva non trattata o trattata in modo inadeguato che richieda una terapia antivirale o antimicrobica sistemica in qualsiasi momento durante il periodo di screening
  • Anomalie clinicamente significative nei parametri ematologici o di chimica clinica
  • Trattamento con farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il periodo più lungo. Trattamento con valproato o idrossiurea entro 1 mese dallo screening. Qualsiasi storia di terapia genica o trapianto di cellule

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: nusinersen
Droga: nusinersen
Somministrato mediante iniezione intratecale (IT).
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • BIIB058
  • IONIS-SMN Rx
  • Sprinrazza

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame neurologico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con anomalie dell'esame fisico clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con anomalie di peso clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con parametri di laboratorio clinicamente significativi
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti che usano farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parametri farmacocinetici di nusinersen (ISIS 396443): concentrazione plasmatica massima del farmaco osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione
Parametri farmacocinetici di nusinersen: tempo per raggiungere la massima concentrazione osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione
Parametri farmacocinetici di nusinersen: area sotto la curva del tempo delle concentrazioni plasmatiche dal momento della dose intratecale (IT) all'ultimo campione raccolto (AUCinf)
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione
Parametri farmacocinetici di nusinersen (ISIS 396443): Emivita di eliminazione terminale apparente (t1/2), se possibile
Lasso di tempo: Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione
Plasma a 1, 2, 4 e 6 ore dopo la somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

31 gennaio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

28 febbraio 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

28 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2013

Primo Inserito (STIMA)

31 gennaio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

16 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 396443-CS10

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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