Srpkovitá anémie - Prevence mrtvice v Nigérii Trial (SPIN)

Kritéria zařazení pro screening:

• Pacienti s hemoglobinovou SS nebo S beta nulovou talasémií potvrzenou elektroforézou hemoglobinu;
• Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a souhlas účastníka ve věku 5 až 12 let;
• Úspěšné dokončení screeningových procedur: rychlost průtoku krve mozkem ≥ 200 cm/s v terminální části střední mozkové tepny;
• Pacientovi musí být 5 až 12 let (tj. při podpisu souhlasu musí dosáhnout 5., ale ne 13. narozenin).

Kritéria vyloučení pro screening:

• Předchozí zjevná cévní mozková příhoda (fokální neurologický deficit s akutním nástupem) v anamnéze, fokální neurologický deficit při standardizovaném neurologickém vyšetření nebo obava ze středně těžkého nebo těžkého neurologického deficitu (který by mohl být způsoben cévní mozkovou příhodou) na základě pozitivního screeningu „10 otázek“ ( zavedený nástroj v zemích chudých na zdroje).(2,3) "Pozitivní" screening je definován jako odpověď ano na kteroukoli z 10 otázek. Negativní prediktivní hodnota (dítě nemá středně závažné nebo více neurologické postižení) „10 otázek“ je u dětí vyšší než 94 % (2);
• Další vyloučení: významné cytopenie [absolutní počet neutrofilů (ANC)
• Pacienti, u kterých je zvažována léčba hydroxymočovinou před souhlasem/edukací studie;
• Pacienti, kteří již byli dříve léčeni hydroxyureou a u kterých se zvažuje opětovné zahájení léčby hydroxyureou;
• Jiná významná dysfunkce orgánového systému;
• Jakýkoli jiný stav nebo chronické onemocnění, které podle názoru hlavního zkoušejícího (PI) činí účast nedoporučenou nebo nebezpečnou.
• Účastnice v plodném věku, které jsou těhotné nebo mohou otěhotnět, by neměly užívat hydroxymočovinu. Pokud účastnice během studie otěhotní, její léčba hydroxymočovinou bude okamžitě ukončena. Na místě bude o případu informováno klinické koordinační centrum a hlavní vyšetřovatelé. Hlavní zkoušející na místě a hlavní zkoušející studie určí, jakou terapii by měla účastnice během těhotenství dostávat, což je standardní péče.

Kritéria pro zařazení do studijní terapie:

• Úspěšné dokončení screeningových postupů včetně rychlosti průtoku krve mozkem větší nebo rovné 200 cm/s naměřené dvakrát nebo alespoň jedno měření větší nebo rovné 220 cm/s v terminální části střední mozkové tepny nebo dvě měření TCD výše 190 cm/s během tříměsíčního intervalu;
• Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce se studijní terapií a souhlas účastníka ukončený;
• Účastník je schopen spolknout kapsli, jak pozoruje personál studie;
• Přijetí terapie hydroxyureou po dobu jednoho roku. Po jednom roce terapie bude mít účastník možnost pokračovat v terapii s následnými návštěvami ke sledování adherence k terapii.

Kritéria vyloučení pro léčebnou skupinu:

- Nemohu se zavázat k následným návštěvám v průběhu studie.

Kritéria pro zařazení pro účastníky, kteří nejsou způsobilí k léčbě hydroxyureou, ale budou dodržováni po dobu jednoho roku (kontrolní skupina):

• Úspěšné dokončení screeningových procedur včetně rychlosti průtoku krve mozkem menší nebo rovné 199 cm/s v terminální části střední mozkové tepny;
• Informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a souhlas účastníka;
• Přijetí bude následovat po dobu jednoho roku ve studii. Hydroxymočovina může být podávána z jiných důvodů jako součást průběžné péče účastníka, ale nebude podávána jako součást studie.

Kritéria vyloučení pro léčebné a kontrolní skupiny:

- Nemohu se zavázat k následným návštěvám v průběhu studie.