Sickle Cell Disease - Stroke Prevention in Nigeria Trial (SPIN)

Inklusionskriterier för screening:

• Patienter med hemoglobin SS eller S beta noll talassemi bekräftas av hemoglobinelektrofores;
• Informerat samtycke från en förälder eller vårdnadshavare och samtycke från deltagare i åldern 5 till 12;
• Framgångsrikt slutförande av screeningprocedurer: cerebral blodflödeshastighet ≥ 200 cm/sek i den terminala delen av den mellersta cerebrala artären;
• Patienten måste vara mellan 5 och 12 år (dvs. måste ha fyllt 5 år men inte 13 år när samtycket undertecknas).

Uteslutningskriterier för screening:

• Tidigare öppen stroke (ett fokalt neurologiskt underskott med akut insjuknande) i anamnesen, fokalt neurologiskt underskott vid standardiserad neurologisk undersökning eller oro för måttlig eller svår neurologisk underskott (som kan bero på stroke) baserat på en positiv "10 frågor"-screening (en etablerat verktyg i resursfattiga länder).(2,3) En "positiv" screening definieras som att svara ja på någon av de 10 frågorna. Det negativa prediktiva värdet (barn har inte måttlig eller flera neurologisk funktionsnedsättning) av de "10 frågorna" är större än 94% hos barn (2);
• Andra undantag: signifikanta cytopenier [absolut antal neutrofiler (ANC)
• Patienter för vilka hydroxiureabehandling övervägs innan studiesamtycke/utbildning;
• Patienter som tidigare har behandlats med hydroxiurea och som övervägs att återuppta hydroxiureabehandling;
• Andra betydande organsystem dysfunktion;
• Alla andra tillstånd eller kroniska sjukdomar som enligt webbplatsens huvudutredare (PI) gör deltagande olämpligt eller osäkert.
• Deltagare i fertil ålder som är gravida eller kan bli gravida bör inte ta hydroxiurea. Om en deltagare blir gravid under studien kommer deras hydroxiureabehandling att avbrytas omedelbart. På plats kommer det att meddela det kliniska koordinerande centret och huvudutredarna om fallet. Platsens huvudutredare och studiens huvudutredare kommer att avgöra vilken terapi som deltagaren ska få under graviditeten som är av standardvård.

Inklusionskriterier för studieterapi:

• Framgångsrikt slutförande av screeningprocedurer inklusive cerebral blodflödeshastighet större än eller lika med 200 cm/sek mätt två gånger eller minst en mätning större än eller lika med 220 cm/sek i den terminala delen av den mellersta cerebrala artären eller två TCD-mätningar ovanför 190 cm/sek inom tre månaders intervall;
• Informerat samtycke från en förälder eller vårdnadshavare för studieterapi och deltagarens samtycke genomfört;
• Deltagaren kan svälja en kapsel som observerats av studiepersonalen;
• Acceptans av hydroxiureabehandling i ett år. Efter ett års terapi kommer deltagaren att ha möjlighet att fortsätta behandlingen med uppföljningsbesök för att övervaka att terapin följs.

Uteslutningskriterier för behandlingsgrupp:

- Kan inte förbinda sig att följa upp besök under studiens gång.

Inklusionskriterier för deltagare som inte är berättigade att få hydroxiureabehandling, men som kommer att följas under ett år (kontrollgrupp):

• Framgångsrikt slutförande av screeningprocedurer inklusive cerebral blodflödeshastighet mindre än eller lika med 199 cm/sek i den terminala delen av den mellersta cerebrala artären;
• Informerat samtycke från en förälder eller vårdnadshavare och samtycke från deltagaren;
• Acceptans som ska följas under ett år i studien. Hydroxyurea kan ges av andra skäl som en del av deltagarens löpande vård, men det kommer inte att ges som en del av studien.

Uteslutningskriterier för behandlings- och kontrollgrupperna:

- Kan inte förbinda sig att följa upp besök under studiens gång.