Anemia falciforme - Prevenzione dell'ictus in Nigeria Trial (SPIN)

Criteri di inclusione per lo screening:

• Pazienti con emoglobina SS o S beta zero talassemia confermata dall'elettroforesi dell'emoglobina;
• Consenso informato di un genitore o tutore legale e consenso del partecipante di età compresa tra 5 e 12 anni;
• Completamento positivo delle procedure di screening: velocità del flusso sanguigno cerebrale ≥ 200 cm/sec nella porzione terminale dell'arteria cerebrale media;
• Il paziente deve avere un'età compresa tra 5 e 12 anni (ovvero, deve aver compiuto il 5° ma non il 13° compleanno al momento della firma del consenso).

Criteri di esclusione per lo screening:

• Precedente ictus conclamato (deficit neurologico focale di esordio acuto) in base all'anamnesi, deficit neurologico focale all'esame neurologico standardizzato o preoccupazione per deficit neurologico moderato o grave (che potrebbe essere dovuto a ictus) sulla base di uno screening positivo di "10 domande" (un strumento consolidato nei paesi poveri di risorse).(2,3) Uno screening "positivo" è definito come la risposta affermativa a una qualsiasi delle 10 domande. Il valore predittivo negativo (il bambino non ha compromissione neurologica moderata o più) delle "10 domande" è superiore al 94% nei bambini (2);
• Altre esclusioni: citopenie significative [conta assoluta dei neutrofili (ANC)
• Pazienti per i quali la terapia con idrossiurea è in considerazione prima del consenso/educazione allo studio;
• Pazienti che sono stati precedentemente trattati con idrossiurea e si sta prendendo in considerazione la possibilità di riprendere la terapia con idrossiurea;
• Altre disfunzioni significative del sistema di organi;
• Qualsiasi altra condizione o malattia cronica che, a giudizio del Principal Investigator (PI) del sito, rende la partecipazione sconsiderata o pericolosa.
• I partecipanti in età fertile che sono incinte o potrebbero rimanere incinte non devono assumere idrossiurea. Se una partecipante rimane incinta durante lo studio, il trattamento con idrossiurea verrà interrotto immediatamente. Il sito informerà il centro di coordinamento clinico e gli investigatori principali del caso. Il ricercatore principale del sito e i ricercatori principali dello studio determineranno quale terapia il partecipante dovrebbe ricevere durante la gravidanza che è di cura standard.

Criteri di inclusione per la terapia in studio:

• Completamento con successo delle procedure di screening inclusa velocità del flusso sanguigno cerebrale maggiore o uguale a 200 cm/sec misurata due volte o almeno una misurazione maggiore o uguale a 220 cm/sec nella porzione terminale dell'arteria cerebrale media o due misurazioni TCD sopra 190 cm/sec entro un intervallo di tre mesi;
• Consenso informato di un genitore o tutore legale per la terapia in studio e assenso del partecipante completato;
• Il partecipante è in grado di ingoiare una capsula come osservato dal personale dello studio;
• Accettazione della terapia con idrossiurea per un anno. Dopo un anno di terapia, il partecipante avrà la possibilità di continuare la terapia con visite di follow-up per monitorare l'aderenza alla terapia.

Criteri di esclusione per il gruppo di trattamento:

- Impossibile impegnarsi a seguire le visite per il corso dello studio.

Criteri di inclusione per i partecipanti che non sono idonei a ricevere la terapia con idrossiurea, ma saranno seguiti per un anno (gruppo di controllo):

• Completamento con successo delle procedure di screening comprensive di velocità del flusso sanguigno cerebrale inferiore o uguale a 199 cm/sec nella porzione terminale dell'arteria cerebrale media;
• Consenso informato di un genitore o tutore legale e assenso del partecipante;
• Accettazione da seguire per un anno nello studio. L'idrossiurea può essere somministrata per altri motivi come parte dell'assistenza continua del partecipante, ma non sarà somministrata come parte dello studio.

Criteri di esclusione per i gruppi di trattamento e di controllo:

- Impossibile impegnarsi a seguire le visite per il corso dello studio.