Sigdcellesykdom - Stroke Prevention in Nigeria Trial (SPIN)

Inkluderingskriterier for screening:

• Pasienter med hemoglobin SS eller S beta null thalassemi bekreftet ved hemoglobinelektroforese;
• Informert samtykke fra en forelder eller verge og samtykke fra deltaker i alderen 5 til 12;
• Vellykket gjennomføring av screeningprosedyrer: cerebral blodstrømhastighet ≥ 200 cm/sek i den terminale delen av den midtre cerebrale arterie;
• Pasienten må være mellom 5 og 12 år (dvs. må ha fylt 5 år, men ikke 13 år når samtykket er signert).

Ekskluderingskriterier for screening:

• Tidligere åpenlyst hjerneslag (et fokalt nevrologisk underskudd med akutt utbrudd) etter historie, fokalt nevrologisk underskudd ved standardisert nevrologisk undersøkelse, eller bekymring for moderat eller alvorlig nevrologisk underskudd (som kan skyldes hjerneslag) basert på en positiv "10 spørsmål"-screening (en etablert verktøy i ressursfattige land).(2,3) En "positiv" screening er definert som å svare ja på ett av de 10 spørsmålene. Den negative prediktive verdien (barn har ikke moderat eller flere nevrologiske svekkelser) av de "10 spørsmålene" er større enn 94 % hos barn (2);
• Andre ekskluderinger: signifikante cytopenier [absolutt antall nøytrofiler (ANC)
• Pasienter for hvem hydroksyureabehandling er under vurdering før studiesamtykke/utdanning;
• Pasienter som tidligere har blitt behandlet med hydroksyurea og som vurderes å starte på nytt med hydroksyurea;
• Andre betydelige organsystem dysfunksjon;
• Enhver annen tilstand eller kronisk sykdom som etter nettstedets hovedetterforsker (PI) mener gjør deltakelse dårlig eller utrygg.
• Deltakere i fertil alder som er gravide eller kan bli gravide, bør ikke ta hydroksyurea. Hvis en deltaker blir gravid under studien, vil hydroksyureabehandlingen deres stoppes umiddelbart. Stedet vil varsle det kliniske koordineringssenteret og hovedetterforskerne om saken. Stedets hovedetterforsker og hovedetterforskerne vil avgjøre hvilken behandling deltakeren skal motta under graviditet som er av standard behandling.

Inkluderingskriterier for studieterapi:

• Vellykket gjennomføring av screeningsprosedyrer inkludert cerebral blodstrømhastighet større enn eller lik 200 cm/sek målt to ganger eller minst én måling større enn eller lik 220 cm/sek i den terminale delen av den midtre cerebrale arterie eller to TCD-målinger over 190 cm/sek innen et tre måneders intervall;
• Informert samtykke fra en forelder eller verge for studieterapi og samtykke fra deltakeren fullført;
• Deltakeren er i stand til å svelge en kapsel som observert av studiepersonell;
• Aksept av hydroksyureabehandling i ett år. Etter ett år med terapi vil deltakeren ha muligheten til å fortsette behandlingen med oppfølgingsbesøk for å overvåke etterlevelse av terapi.

Ekskluderingskriterier for behandlingsgruppe:

- Kan ikke forplikte seg til oppfølgingsbesøk i løpet av studiet.

Inkluderingskriterier for deltakere som ikke er kvalifisert til å motta hydroksyureabehandling, men som vil bli fulgt i ett år (kontrollgruppe):

• Vellykket fullføring av screeningsprosedyrer inkludert cerebral blodstrømhastighet mindre enn eller lik 199 cm/sek i den terminale delen av den midtre cerebrale arterie;
• Informert samtykke fra en forelder eller verge og samtykke fra deltakeren;
• Aksept som skal følges i ett år i studiet. Hydroxyurea kan gis av andre grunner som en del av deltakerens løpende omsorg, men det vil ikke bli gitt som en del av studien.

Eksklusjonskriterier for behandlings- og kontrollgruppene:

- Kan ikke forplikte seg til oppfølgingsbesøk i løpet av studiet.